EMA beveel aan om mepolizumab teen seldsame siektes uit te brei, 'n seldsame outo-immuun inflammatoriese afwyking

EMA het aanbeveel dat Nucala (mepolizumab) 'n uitbreiding van die indikasie gegee word as 'n aanvullende behandeling vir pasiënte van 6 jaar en ouer met herhalende of refraktêre eosinofiele granulomatose met polyangiitis (EGPA), 'n seldsame siekte wat vaskulitis veroorsaak (chroniese inflammasie) van klein tot mediumgrootte are en are)

Die ontsteekte vate kan verskillende organe beïnvloed, insluitend longe, hart, vel, senuweestelsel en spysverteringskanaal. Daar word beraam dat tussen 0.18 tot 4 nuwe gevalle per 1 miljoen mense elke jaar met EGPA (ook bekend as Churg-Strauss-sindroom) gediagnoseer word.

Die algemene voorkoms van die siekte is na raming tussen 5.3 en 38 per 1 miljoen mense.

RARE SIEKTES? OM MEER TE LEER, BESOEK DIE UNIAMO - ITALIESE FEDERASIE VAN SKAARSKIEDE STANDE OP NOODEKSPO

EMA ondersteun die uitbreiding van Nucala (mepolizumab): tans word die meeste pasiënte met EGPA behandel met anti-inflammatoriese kortikosteroïede

As pasiënte egter kortikosteroïede gebruik, kan dit newe-effekte veroorsaak, soos oogprobleme, gewigstoename, hoë bloedsuiker, uitdunning van bene en 'n groter risiko vir bakteriële, swam- en virusinfeksies.

Ander behandelingsopsies wat gebruik word om die siekte en die simptome daarvan te beheer, sluit in immuunonderdrukkende medisyne (dws medisyne wat die aktiwiteit van die immuunstelsel verminder).

Dit kan ook ernstige newe -effekte veroorsaak. Daar is 'n onvoldoende mediese behoefte aan nuwe behandelings vir die siekte.

Nucala is reeds in die Europese Unie (EU) goedgekeur vir die behandeling van pasiënte van 6 jaar en ouer met 'n spesifieke tipe asma, genaamd eosinofiele asma.

Mepolizumab is die aktiewe bestanddeel in Nucala

Dit is 'n menslike monoklonale teenliggaam wat heg aan 'n spesifieke proteïen wat in die liggaam voorkom, genaamd interleukin-5 (IL-5). IL-5 bevorder die produksie en groei van eosinofiele (tipe witbloedselle wat betrokke is by die veroorsaking van EGPA).

Deur aan IL-5 te koppel, blokkeer mepolizumab sy werking en verminder dit die aantal eosinofiele.

Dit help om inflammasie te verminder, wat lei tot verbetering van EGPA -simptome.

Die mening van die EMA se komitee vir menslike medisyne (CHMP) is gebaseer op data uit 'n gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-beheerde studie wat die veiligheid en doeltreffendheid van mepolizumab ondersoek het in die behandeling van terugval of vuurvaste EGPA by 136 volwasse pasiënte op 'n stabiele kortikosteroïed terapie oor 'n tydperk van 52 weke.

Pasiënte het elke vier weke 300 mg mepolizumab of placebo onderhuids toegedien, terwyl hulle voortgaan met hul stabiele daaglikse orale kortikosteroïede -terapie.

Vanaf week 4 is die kortikosteroïed dosis verminder gedurende die 52 weke behandelingstydperk.

Volwasse pasiënte wat met mepolizumab behandel is, het 'n beduidend groter opgehoopte tyd in remissie (dws 'n periode sonder siektetekens of simptome na behandeling) in week 36 en week 48 behaal in vergelyking met pasiënte wat die placebo ontvang het.

Boonop het 'n aansienlik groter deel van die pasiënte wat met mepolizumab behandel is, remissie op week 36 en week 48 behaal in vergelyking met die placebo.

Gegewens oor veiligheid en doeltreffendheid by kinders is geëkstrapoleer uit kliniese toetse met volwasse pasiënte.

As deel van sy aanbeveling het die CHMP versoek dat die onderneming 'n veiligheidsstudie na goedkeuring (PASS) uitvoer om bykomende data oor die gebruik van Nucala by kinders tussen 6 en 17 jaar met EGPA in te samel.

Die algemeenste newe-effekte van Nucala (mepolizumab) in kliniese toetse sluit in hipersensitiwiteit en toedieningsverwante reaksies, infeksies, nekpyn, hoofpyn en respiratoriese siektes

Die mening wat die CHMP tydens sy vergadering in September 2021 aangeneem het, is 'n tussenganger op Nucala se pad na toegang tot pasiënte in hierdie nuwe aanduiding.

Die advies van die CHMP sal nou aan die Europese Kommissie gestuur word vir die aanneming van 'n besluit oor 'n EU-wye bemarkingsmagtiging.

Sodra 'n bemarkingsmagtiging verleen is, sal besluite oor prys en vergoeding op die vlak van elke lidstaat geneem word, met inagneming van die potensiële rol/gebruik van hierdie medisyne in die konteks van die nasionale gesondheidstelsel van die land.

Lees ook:

Guillain-Barré-sindroom, neuroloog: 'Geen verband met Covid of entstof'

Seldsame aangebore torakoschisis: eerste pediatriese chirurgie in die Duitse hospitaal in Djedda

Skaars siektes: nuwe hoop vir Erdheim-Chester-siekte

Skaars siektes, Floating-Harbour-sindroom: 'n Italiaanse studie oor BMC-biologie

Bron:

EMA - amptelike webwerf

Jy kan ook graag