وافقت المفوضية الأوروبية (EC) على عقار تريفلونوميد كعلاج لمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 10 و 17 عامًا الذين يعانون من التصلب المتعدد الانتكاسي المتكرر (RRMS)

تعتمد موافقة المفوضية الأوروبية على teriflunomide على بيانات من دراسة المرحلة 3 TERIKIDS

وتؤكد الموافقة أن عقار تيرفلونوميد هو أول علاج فموي لمرض التصلب المتعدد يُصرح به كعلاج أولي للأطفال والمراهقين المصابين بمرض التصلب العصبي المتعدد في الاتحاد الأوروبي.

يُقدر أن التصلب المتعدد يصيب 2.8 مليون شخص في جميع أنحاء العالم ويتأثر ما لا يقل عن 30,000 طفل ومراهق.

يعد التصلب المتعدد لدى الأطفال حالة نادرة ، ويتبع ظهورها مسار مرض الانتكاس والهدوء في 98٪ من الحالات.

بالمقارنة مع البالغين المصابين بمرض التصلب العصبي المتعدد ، غالبًا ما يعاني مرضى الأطفال من معدل انتكاس أعلى وعبء آفات أعلى.

بسبب الظهور المبكر للمرض ، غالبًا ما تحدث الإعاقة الدائمة والتقدم إلى الشكل الثانوي في سن مبكرة أكثر من البالغين.

يمكن أن تؤثر أعراض مرض التصلب العصبي المتعدد على جميع جوانب حياة الشاب ، من الصحة الجسدية إلى الصحة النفسية.

لا يزال هناك الكثير الذي يتعين القيام به لضمان توفر خيارات الأدوية على نطاق أوسع والتي يتم دعم استخدامها من خلال الدراسات المصممة خصيصًا لسكان الأطفال.

قالت ماريا تروجانو ، أستاذة طب الأعصاب في جامعة باري ومديرة عيادة الأمراض العصبية في بوليكلينيكو دي باري ، "إن العمل على تلبية هذه الحاجة يركز على الشخص المصاب بالمرض بكل تعقيداته وعالميته".

"لا يزال التصلب المتعدد لدى الأطفال مجالًا من مجالات الاحتياجات الطبية الهامة التي لم تتم تلبيتها"

وأضاف البروفيسور كلاوديو جاسبريني ، مدير قسم طب الأعصاب وعلم الأمراض العصبية في جامعة كاليفورنيا في مستشفى سان كاميلو فورلانيني ، "إن توفر العلاج عن طريق الفم بشكله المعتدل يمثل ميزة لا شك فيها لقبول المريض للعلاج ، وبالتالي ، فرصة أخرى من حيث الالتزام بالعلاج". في روما ورئيس مجموعة دراسة التصلب المتعدد في SIN (الجمعية الإيطالية لطب الأعصاب).

تمت الموافقة على Teriflunomide في الاتحاد الأوروبي منذ عام 2013 كعلاج للمرضى البالغين الذين يعانون من التصلب المتعدد الناكس (RRMS).

تمنح هذه الموافقة الأوروبية الجديدة لمجموعة طب الأطفال سنة إضافية من حماية براءات الاختراع في الاتحاد الأوروبي.

إن دراسة المرحلة الثالثة من TERIKIDS عبارة عن دراسة جماعية متوازية متعددة المراكز ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، خاضعة للتحكم الوهمي ، ضمت 3 مريضًا من الأطفال يعانون من التصلب المتعدد الانتكاس المتكرر في 166 دولة حول العالم.

تضمنت الدراسة فترة فحص (تصل إلى أربعة أسابيع) ، تليها فترة علاج مزدوجة التعمية (تصل إلى 96 أسبوعًا بعد التوزيع العشوائي).

إن مرحلة تمديد التسمية المفتوحة للمرحلة 3 من دراسة TERIKIDS جارية حاليًا.

كانت نقطة النهاية الأولية هي وقت أول انتكاس سريري مؤكد ، مع تحليل حساسية محدد مسبقًا بما في ذلك وقت نشاط التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) كمكافئ للانتكاس.

بالإضافة إلى ذلك ، كان المرضى الذين أكملوا فترة التعمية المزدوجة ، أو لديهم نشاط تصوير بالرنين المغناطيسي مرتفعًا ، مؤهلين للاستمرار في ملحق التسمية المفتوحة.

تم تقديم نتائج الفعالية الأولية وبيانات السلامة والتحمل من فترة الدراسة الأساسية مزدوجة التعمية (حتى 96 أسبوعًا بعد التوزيع العشوائي) في البداية في مؤتمر EAN الافتراضي لعام 2020.

في الدراسة ، تم اختيار 109 و 57 مريضًا بصورة عشوائية لتريفلونوميد وهمي ، على التوالي

لم تكن نقطة النهاية الأولية ذات دلالة إحصائية مع انخفاض خطر عدديًا للانتكاس السريري لتريفلونوميد مقابل الدواء الوهمي.

كان التحول من التعمية المزدوجة إلى التسمية المفتوحة للنشاط العالي للتصوير بالرنين المغناطيسي أعلى من المتوقع. كانت التبديل أكثر تكرارا وفي وقت سابق في مجموعة الدواء الوهمي مقابل teriflunomide.

هذا قلل من قوة الدراسة لنقطة النهاية الأولية.

في تحليل الحساسية المحدد مسبقًا لنقطة النهاية المركبة للوقت إلى الانتكاس السريري الأول أو نشاط التصوير بالرنين المغناطيسي المرتفع الذي يفي بمعايير الدراسة للتبديل إلى التسمية المفتوحة ، قلل teriflunomide بشكل كبير من وقت الانتكاس السريري أو التبديل بسبب ارتفاع نشاط التصوير بالرنين المغناطيسي مقارنةً بالدواء الوهمي.

أظهرت نقاط النهاية الثانوية الأولية أن مادة تيريفلونوميد قللت بشكل كبير من عدد آفات الجادولينيوم المحسنة (Gd) T1 لكل مسح بالرنين المغناطيسي وعدد آفات T2 الجديدة والمتضخمة لكل مسح بالرنين المغناطيسي.

في الدراسة ، كان teriflunomide جيد التحمل وله ملف أمان يمكن التحكم فيه في مجتمع الأطفال.

كان معدل حدوث الأحداث الضائرة (AEs) والأحداث الضائرة الخطيرة (SAEs) متشابهًا في مجموعة teriflunomide ومجموعة الدواء الوهمي ، على التوالي. لم تكن هناك وفيات في الدراسة

تم الإبلاغ عن AEs بشكل متكرر في مجموعة teriflunomide مقارنة بالمجموعة الثانية التي تضمنت التهاب البلعوم الأنفي ، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي ، وثعلبة ، وتنمل ، وآلام في البطن وزيادة فوسفوكيناز الكرياتين في الدم (= 3 أضعاف الحد الأعلى الطبيعي).

تم الإبلاغ عن حالات التهاب البنكرياس في عدد قليل جدًا من المرضى الذين عولجوا بتريفلونوميد مقارنة مع أي منهم في مجموعة الدواء الوهمي في مرحلة التعمية المزدوجة.

تم الإبلاغ عن حالتين إضافيتين من التهاب البنكرياس وحالة واحدة من التهاب البنكرياس الحاد الوخيم (مع الورم الحليمي الزائف) في مرضى الأطفال الذين عولجوا بتيرفلونوميد في مرحلة التسمية المفتوحة للدراسة.

مزيد من المعلومات:

الحالة الأولى لالتهاب السحايا المرتبطة بـ SARS-CoV-2. تقرير حالة من اليابان

الإعاقة الذهنية ، مؤتمر مرصد التوحد الوطني: إيطاليا تفتقر إلى التدريب والخدمات

فونتي ديلارتيكولو:

وكالة داير