أوصت EMA بمنح تمديد للإشارة إلى Nucala (mepolizumab) كعلاج إضافي للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق الذين يعانون من الورم الحبيبي اليوزيني الناكس المنتكس أو المقاوم للحرارة مع التهاب الأوعية (EGPA) ، وهو اضطراب نادر يسبب التهاب الأوعية الدموية (التهاب مزمن) الشرايين والأوردة الصغيرة والمتوسطة الحجم)

يمكن أن تؤثر الأوعية الملتهبة على أعضاء مختلفة ، بما في ذلك الرئتين والقلب والجلد والجهاز العصبي والجهاز الهضمي. تشير التقديرات إلى أنه يتم تشخيص ما بين 0.18 إلى 4 حالات جديدة لكل مليون شخص كل عام بـ EGPA (المعروف أيضًا باسم متلازمة Churg-Strauss).

يقدر معدل الانتشار العام للمرض بما يتراوح بين 5.3 إلى 38 لكل مليون شخص.

أمراض نادرة؟ لمعرفة المزيد ، قم بزيارة يونيامو - الاتحاد الإيطالي للأمراض النادرة في معرض الطوارئ

يدعم EMA تمديد Nucala (mepolizumab): في الوقت الحالي ، يتم علاج معظم المرضى الذين يعانون من EGPA بالكورتيكوستيرويدات المضادة للالتهابات

ومع ذلك ، عندما يستخدم المرضى الكورتيكوستيرويدات على المدى الطويل ، يمكن أن يؤدي ذلك إلى آثار جانبية مثل مشاكل العين وزيادة الوزن وارتفاع نسبة السكر في الدم وترقق العظام وزيادة خطر الإصابة بالعدوى البكتيرية والفطرية والفيروسية.

تشمل خيارات العلاج الأخرى المستخدمة للسيطرة على المرض وأعراضه الأدوية المثبطة للمناعة (أي الأدوية التي تقلل من نشاط الجهاز المناعي).

يمكن أن تسبب أيضًا آثارًا جانبية خطيرة. هناك حاجة طبية غير ملباة لعلاجات جديدة لهذا المرض.

تمت الموافقة على Nucala بالفعل في الاتحاد الأوروبي (EU) لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق مع نوع معين من الربو يسمى الربو اليوزيني.

ميبوليزوماب هو المادة الفعالة في نوكالا

إنه جسم مضاد بشري وحيد النسيلة يرتبط ببروتين معين موجود في الجسم يسمى إنترلوكين 5 (IL-5). يعزز IL-5 إنتاج ونمو الحمضات (نوع من خلايا الدم البيضاء المتورطة في التسبب في EGPA).

من خلال الارتباط بـ IL-5 ، يمنع ميبوليزوماب عمله وبالتالي يقلل من عدد الحمضات.

هذا يساعد على تقليل الالتهاب ، مما يؤدي إلى تحسين أعراض الجراثيم المخاطية المتناهية الصغر.

يعتمد رأي لجنة الأدوية البشرية (CHMP) في EMA على بيانات من دراسة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي والتي بحثت في سلامة وفعالية عقار ميبوليزوماب في علاج الانتكاس أو مقاومة EGPA في 136 مريضًا بالغًا على كورتيكوستيرويد مستقر. العلاج على مدى 52 أسبوعًا.

تلقى المرضى 300 ملغ من عقار ميبوليزوماب أو دواء وهمي تحت الجلد كل أربعة أسابيع ، مع الاستمرار في علاجهم اليومي المستقر بالكورتيكوستيرويدات عن طريق الفم.

من الأسبوع الرابع فصاعدًا ، تم تقليل جرعة الكورتيكوستيرويد خلال فترة العلاج البالغة 4 أسبوعًا.

حقق المرضى البالغون الذين عولجوا بـ mepolizumab وقتًا تراكميًا أكبر بشكل ملحوظ في مغفرة (أي فترة خالية من علامات المرض أو أعراضه بعد العلاج) في كل من الأسبوع 36 والأسبوع 48 مقارنة بالمرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي.

بالإضافة إلى ذلك ، فإن نسبة أعلى بكثير من المرضى الذين عولجوا بميبوليزوماب حققوا هدأة في كل من الأسبوع 36 والأسبوع 48 مقارنة مع الدواء الوهمي.

تم استقراء بيانات السلامة والفعالية لدى الأطفال من التجارب السريرية مع المرضى البالغين.

كجزء من توصيتها ، طلبت لجنة CHMP من الشركة إجراء دراسة سلامة بعد الموافقة (PASS) لجمع بيانات إضافية حول استخدام Nucala في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 17 عامًا مع EGPA.

تضمنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع نوكالا (ميبوليزوماب) في التجارب السريرية فرط الحساسية والتفاعلات المرتبطة بالإعطاء ، والالتهابات ، وآلام الرقبة ، والصداع ، واضطرابات الجهاز التنفسي

يعتبر الرأي الذي تبنته لجنة CHMP في اجتماعها في سبتمبر 2021 خطوة وسيطة على طريق Nucala للوصول إلى المرضى في هذا المؤشر الجديد.

سيتم الآن إرسال رأي CHMP إلى المفوضية الأوروبية لاعتماد قرار بشأن ترخيص التسويق على مستوى الاتحاد الأوروبي.

بمجرد منح ترخيص التسويق ، سيتم اتخاذ قرارات بشأن السعر والسداد على مستوى كل دولة عضو ، مع الأخذ في الاعتبار الدور / الاستخدام المحتمل لهذا الدواء في سياق النظام الصحي الوطني لذلك البلد.

اقرأ أيضا:

متلازمة غيلان باريه ، طبيب أعصاب: "لا صلة لـ Covid أو اللقاح"

انشقاق الصدر الخلقي النادر: أول جراحة أطفال في المستشفى الألماني بجدة

الأمراض النادرة: أمل جديد لمرض إردهايم تشيستر

الأمراض النادرة ، متلازمة المرفأ العائم: دراسة إيطالية على بيولوجيا BMC

المصدر

EMA - الموقع الرسمي