Рецидивиращо-ремитираща множествена склероза (RRMS) при деца, ЕС одобрява терифлуномид
Европейската комисия (EC) одобри терифлуномид като лечение за педиатрични пациенти на възраст 10-17 години с рецидивиращо-ремитираща множествена склероза (RRMS)
Одобрението от ЕС на терифлуномид се основава на данни от фаза 3 проучване TERIKIDS
Одобрението потвърждава терифлуномид като първата орална терапия за множествена склероза, която е разрешена като първа линия на лечение на деца и юноши с МС в Европейския съюз.
Счита се, че множествената склероза засяга 2.8 милиона души по целия свят и поне 30,000 XNUMX деца и юноши са засегнати.
Педиатричната множествена склероза е рядко състояние и нейното начало следва рецидивиращо-ремитиращ ход на заболяването в 98% от случаите.
В сравнение с възрастни с МС, педиатричните пациенти често имат по-висока честота на рецидиви и по-голямо натоварване на лезиите.
Поради ранното начало на заболяването, необратими увреждания и прогресия към вторичната форма често се появяват в по-ранна възраст, отколкото при възрастни.
Симптомите на МС могат да повлияят на всички аспекти от живота на младия човек, от физическото здраве до психичното здраве.
Остава да се направи много, за да се осигури по-широка достъпност на избора на лекарства, чиято употреба се подкрепя от проучвания, създадени специално за педиатричното население.
Следователно работата по задоволяване на тази нужда се фокусира върху човека с болестта в цялата й сложност и глобалност “, каза Мария Трояно, професор по неврология в Университета в Бари и директор на неврологичната клиника в Policlinico di Bari.
„Педиатричната множествена склероза все още е област на значителна незадоволена медицинска нужда“
„Наличието на перорално лечение за неговата умерена форма представлява несъмнено предимство за приемането на лечение от пациента и, следователно, допълнителна възможност по отношение на придържането към терапията“, добави професор Клаудио Гасперини, директор на UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital в Рим и ръководител на Изследователската група за множествена склероза на SIN (Италианско общество по неврология).
Терифлуномид е одобрен в ЕС от 2013 г. като лечение за възрастни пациенти с рецидивиращо-ремитираща множествена склероза (RRMS).
Това ново европейско одобрение за педиатричната гама му дава допълнителна година патентна защита в Европейския съюз.
Проучването фаза 3 TERIKIDS е многоцентрово, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, паралелно групово проучване, в което са включени 166 педиатрични пациенти с рецидивиращо-ремитираща множествена склероза в 22 страни по света.
Проучването включва скринингов период (до четири седмици), последван от двоен сляп период на лечение (до 96 седмици след рандомизиране).
Понастоящем продължава фазата на открито удължаване на фаза 3 на проучването TERIKIDS.
Първичната крайна точка беше времето за първи път потвърден клиничен рецидив, с предварително уточнен анализ на чувствителността, включващ активност на времето до висок магнитен резонанс (MRI) като еквивалент на рецидив.
В допълнение, пациентите, които са завършили двойно-сляп период или са имали висока MRI активност, са имали право да продължат с отвореното удължаване.
Първичните резултати от ефикасността и данните за безопасност и поносимост от двойно-сляпото изходно проучване (до 96 седмици след рандомизацията) бяха представени първоначално на виртуалния конгрес на EAN през 2020 г.
В проучването 109 и 57 пациенти са рандомизирани съответно на терифлуномид и плацебо
Първичната крайна точка не е статистически значима с числено по-нисък риск от клиничен рецидив за терифлуномид спрямо плацебо.
Преминаването от двойно-сляпо към отворено етикет за висока MRI активност е по-високо от очакваното. Превключванията са по-чести и по-рано в групата на плацебо срещу терифлуномид.
Това намалява силата на изследването за първичната крайна точка.
В предварително уточнения анализ на чувствителността на съставната крайна точка от времето до първия клиничен рецидив или висока ЯМР активност, отговаряща на критериите за изследване за преминаване към отворен етикет, терифлуномид значително намалява времето до клиничен рецидив или преминаване поради висока ЯМР активност в сравнение с плацебо.
Първичните вторични крайни точки показват, че терифлуномид значително намалява броя на T1 лезии, усилени с гадолиний (Gd) на MRI сканиране, и броя на новите и увеличени T2 лезии на MRI сканиране.
В проучването терифлуномид се понася добре и има управляем профил на безопасност при педиатричната популация.
Общата честота на нежелани събития (AE) и сериозни нежелани събития (SAE) е сходна в групата на терифлуномид и плацебо, съответно. В проучването няма смъртни случаи
AE, съобщени по-често в групата на терифлуномид, отколкото в групата на плацебо, включват назофарингит, инфекция на горните дихателни пътища, алопеция, парестезия, коремна болка и повишена креатин фосфокиназа в кръвта (= 3 пъти горната граница на нормата).
Съобщени са случаи на панкреатит при много малък брой пациенти, лекувани с терифлуномид, в сравнение с никой в плацебо групата в двойно-сляпата фаза.
При педиатрични пациенти, лекувани с терифлуномид в откритата фаза на проучването, са докладвани два допълнителни случая на панкреатит и един случай на тежък остър панкреатит (с псевдо-папилом).
За да научите повече:
Първи случай на менингит, свързан с ТОРС-CoV-2. Доклад от Япония