Редки заболявания: положителни резултати от фаза 3 проучване за лечение на идиопатична хиперсомния
Идиопатична хиперсомния: резултатите от международното клинично изпитване фаза 3, спонсорирано от Jazz Pharmaceuticals и публикувано в Lancet Neurology, показаха клинично положително подобрение в общата тежест на симптомите на идиопатична хиперсомния и глобалното впечатление на пациента за промяна с прилагането на орален разтвор с ниско съдържание на натрий, калций, магнезий, калий и оксибат, с общ профил на безопасност, съответстващ на този, докладван за нарколепсия
Проучване на идиопатична хиперсомния, включващо 154 пациенти в САЩ
Проучването, многоцентрово рандомизирано двойно-сляпо плацебо-контролирано проучване, включва 154 възрастни на възраст 19-75 години, проследени в 50 центъра за сън в САЩ и 6 европейски страни между 27 ноември 2018 г. и 6 март 2020 г.
Това доказателство доведе до одобрението през август 2021 г. от Агенцията по храните и лекарствата на САЩ на ниско натриев оксибат като лекарство сираче за лечение на идиопатична хиперсомния при възрастни и беше пуснато в търговската мрежа през ноември 2021 г. за това показание.
Какво е идиопатична хиперсомния?
Терминът хиперсомния се отнася до прекомерна нужда от сън или състояние на продължителна сънливост, което пречи на ежедневния живот.
Вероятните причини включват състояния като нарколепсия, сънна апнея, синдром на неспокойните крака, тежко недоспиване, депресия, употреба на определени лекарства (като транквиланти) или злоупотреба с наркотици и алкохол.
Ако причините за хиперсомния през деня, въпреки че има редовен сън през нощта, не са известни, заболяването се нарича идиопатична или първична хиперсомния.
Идиопатичната хиперсомния е инвалидизиращо неврологично разстройство на съня, характеризиращо се с хронична прекомерна сънливост през деня, т.е. невъзможност да остане буден и нащрек през деня, което води до неконтролируема нужда от сън или непланирано заспиване или сънливост.
Основните симптоми могат да включват объркване, раздразнителност и тежка липса на сън или сънно пиянство (продължителна трудност при събуждане с често връщане към сън).
В допълнение, хората с идиопатична хиперсомния могат да изпитат продължителен и невъзстановяващ нощен сън, когнитивно увреждане на мисленето и дълги, неспокойни дрямки.
Прочетете още:
Синдром на неспокойните крака: какво представлява и как да го лекуваме
Редки болести: Синдром на Бардет Бидл