Редки заболявания, EMA препоръчва разширяване на показанията за меполизумаб срещу EGPA, рядко автоимунно възпалително разстройство
EMA препоръча да се предостави разширение на показанията към Nucala (меполизумаб) като допълнително лечение за пациенти на възраст над 6 години с рецидивиращо-ремитентна или огнеупорна еозинофилна грануломатоза с полиангиит (EGPA), рядко заболяване, което причинява васкулит (хронично възпаление от малки до средни артерии и вени)
Възпалените съдове могат да засегнат различни органи, включително белите дробове, сърцето, кожата, нервната система и стомашно -чревния тракт. Смята се, че между 0.18 до 4 нови случая на 1 милион души се диагностицират всяка година с EGPA (известен също като синдром на Churg-Strauss).
Общото разпространение на болестта се оценява на между 5.3 до 38 на 1 милион души.
EMA поддържа разширяване на Nucala (меполизумаб): понастоящем повечето пациенти с EGPA се лекуват с противовъзпалителни кортикостероиди
Въпреки това, когато пациентите използват кортикостероиди в дългосрочен план, те могат да доведат до странични ефекти като проблеми с очите, наддаване на тегло, висока кръвна захар, изтъняване на костите и повишен риск от бактериални, гъбични и вирусни инфекции.
Други възможности за лечение, използвани за контролиране на заболяването и неговите симптоми, включват имуносупресивни лекарства (т.е. лекарства, които намаляват активността на имунната система).
Те също могат да причинят сериозни странични ефекти. Съществува неудовлетворена медицинска нужда от нови лечения за болестта.
Nucala вече е одобрен в Европейския съюз (ЕС) за лечение на пациенти на възраст над 6 години с определен вид астма, наречена еозинофилна астма.
Меполизумаб е активното вещество в Nucala
Това е човешко моноклонално антитяло, което се прикрепя към специфичен протеин, открит в тялото, наречен интерлевкин-5 (IL-5). IL-5 насърчава производството и растежа на еозинофили (тип бели кръвни телца които участват в причиняването на EGPA).
Прикрепвайки се към IL-5, меполизумаб блокира действието му и по този начин намалява броя на еозинофилите.
Това помага за намаляване на възпалението, което води до подобряване на симптомите на EGPA.
Становището на Комитета по лекарствата за хора (CHMP) на EMA се основава на данни от рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, което изследва безопасността и ефикасността на меполизумаб при лечението на рецидивиращ или рефрактерен EGPA при 136 възрастни пациенти на стабилен кортикостероид терапия за период от 52 седмици.
Пациентите получават 300 mg меполизумаб или плацебо, прилагани подкожно на всеки четири седмици, като продължават стабилната си ежедневна перорална кортикостероидна терапия.
От 4-та седмица нататък дозата на кортикостероидите се намалява по време на 52-седмичния период на лечение.
Възрастните пациенти, лекувани с меполизумаб, са постигнали значително по -голямо натрупано време на ремисия (т.е. период без признаци или симптоми на заболяването след лечението) както на 36 -та, така и на 48 -та седмица в сравнение с пациентите, които са получавали плацебо.
В допълнение, значително по -висок дял от пациентите, лекувани с меполизумаб, постигат ремисия както на 36 -та, така и на 48 -та седмица в сравнение с плацебо.
Данните за безопасност и ефикасност при деца са екстраполирани от клинични проучвания с възрастни пациенти.
Като част от препоръката си, CHMP поиска компанията да извърши проучване за безопасност след одобрение (PASS), за да събере допълнителни данни за употребата на Nucala при деца на възраст 6-17 години с EGPA.
Най-честите нежелани реакции при Nucala (меполизумаб) в клиничните изпитвания включват свръхчувствителност и свързани с приложението реакции, инфекции, болки в шията, главоболие и респираторни нарушения
Становището, прието от CHMP на заседанието му през септември 2021 г., е междинна стъпка по пътя на Nucala към достъпа на пациенти в това ново указание.
Становището на CHMP ще бъде изпратено до Европейската комисия за приемане на решение за разрешение за търговия в целия ЕС.
След като бъде издадено разрешение за употреба, решенията за цената и възстановяването ще се вземат на ниво всяка държава -членка, като се вземе предвид потенциалната роля/употреба на това лекарство в контекста на националната здравна система на тази страна.
Прочетете още:
Синдром на Гилен-Баре, невролог: „Няма връзка с Covid или ваксина“
Редки вродени торакосхизи: Първа детска хирургия в немската болница в Джеда
Редки болести: Нова надежда за болестта на Erdheim-Chester
Редки болести, синдром на плаващо пристанище: италианско изследване по биология на BMC