Plučni i karcinom štitnjače: FDA odobrava liječenje Retevmom
Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Retevmo (selpercatinib) za tri vrste karcinoma koji predstavljaju promjenu (promjenu) u RET genu (preuređeno tokom transfekcije).
FDA odobrava Retevmo u tretmanu plućnog karcinoma “ne-sitnih ćelija”
Retevmo je posebno odobren za liječenje različitih vrsta karcinoma. Može se davati:
- difuzni ne-stanični karcinom pluća (NSCLC) kod odraslih pacijenata
- napredni medularni karcinom štitnjače (TCM) ili TCM koji se proširio, kod pacijenata starijih od 12 godina
- RET fuzija-pozitivni napredni karcinom štitne žlijezde kod osoba starijih od 12 godina
Retemvo je prva specifična terapija odobrena za karcinom s promjenama RET gena. Za Retevmovo odobrenje, FDA se oslanjala na rezultate kliničkog ispitivanja koje je uključivalo pacijente sa svakom od tri tipa karcinoma.
Tijekom kliničkog ispitivanja pacijenti su primali Retevmo 160 mg oralno dva puta dnevno dok progresija bolesti ili -unaceptiva toksičnost. Ukupna stopa odgovora (ORR), koja odražava postotak pacijenata koji su imali određeni iznos kontrakcije tumora, i trajanje odgovora (DOR) uzete su kao glavne mjere ishoda učinkovitosti.
Učinkovitost u liječenju NSCLC procijenjena je kod 105 odraslih pacijenata s RET-pozitivnom fuzijom NSCLC, prethodno liječenima hemoterapijom platine. ORR kod 105 pacijenata iznosio je 64%.
Za 81% pacijenata koji su imali odgovor na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci.
FDA i djelotvornost Retevma
Učinkovitost Retemvo-a procijenjena je i kod 39 bolesnika s RET-pozitivnom fuzijom NSCLC koji nikada nisu liječeni. Za ove pacijente, ORR je bio 84%. U 58% slučajeva reakcije na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost u liječenju MTC-a kod odraslih i pedijatrijskih bolesnika procjenjivana je u 143 bolesnika s uznapredovalim ili metastatskim TCM-mutantnim TCM-om, prethodno liječenim kabozantinibom, vandetanibom ili obama, te u bolesnika s uznapredovalim ili metastatskim RET-mutantnim TCM koji prethodno nisu imali primili liječenje kabozantinibom ili vandetanibom.
ORR za 55 prethodno liječenih pacijenata je bio 69%. Za 76% pacijenata koji su imali odgovor na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost je također procijenjena kod 88 pacijenata koji prethodno nisu liječeni. ORR za ove bolesnike bio je 73%. U 61% slučajeva reakcije na liječenje trajalo je najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost lijekova za Agenciju za hranu i lijekove (FDA)
Učinkovitost Retevmo-a u liječenju fuzijski pozitivnog RET karcinoma štitnjače u odraslih i pedijatrijskih bolesnika u dobi od 12 godina i stariji, ocijenjena je u studiji koja je obuhvatila 19 bolesnika s fuzijom pozitivnim RET karcinomom štitnjače koji su bili otporni na radioaktivni jod (RAI), ako je odgovarajuća opcija liječenja, i prethodno su primili drugi sistemski tretman, i 8 pacijenata s fuzijom pozitivnim RET karcinomom štitnjače, vatrostalnim RAI, ali koji nisu primili nikakvu dodatnu terapiju.
ORR, za 19 prethodno liječenih pacijenata bio je 79%. U 87% slučajeva reakcije na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci. Kod 8 pacijenata koji nisu primili nikakvu terapiju osim RAI, ORR je bio 100%.
U 75% pacijenata odgovor je trajao najmanje šest mjeseci. Najčešće nuspojave Retevma bili su porast enzima aspartat aminotransferaza (AST) i alanin aminotransferaza (ALT) u jetri, porast šećera u krvi, smanjena količina bijelih krvnih zrnaca, smanjenje albumina u krvi, smanjenje kalcijuma u krvi i suha usta, proliv, povišen kreatinin, povećana alkalna fosfataza, hipertenzija, umor, oticanje u tijelu ili udovima, nizak broj trombocita u krvi, povišen holesterol, osip, zatvor i smanjen natrijum u krvi.
Među ozbiljnim nuspojavama koje Retevmo može izazvati, hepatotoksičnost, visok krvni pritisak, produžavanje intervala QT, krvarenje i alergijske reakcije.
Retevmo je od FDA dobio oznaku lijeka za siročad, pregled prioriteta i probojnu terapiju, a odobreno je kroz ubrzani postupak odobravanja.