Relapsno-remitentna multipla skleroza (RRMS) kod djece, EU odobrava teriflunomid
Europska komisija (EC) odobrila je teriflunomid kao tretman za pedijatrijske pacijente u dobi od 10 do 17 godina s relapsom-remitentnom multiplom sklerozom (RRMS)
EC odobrenje teriflunomida temelji se na podacima iz faze 3 studije TERIKIDS
Odobrenje potvrđuje teriflunomid kao prvu oralnu terapiju multiple skleroze koja je odobrena kao prva linija liječenja djece i adolescenata oboljelih od MS u Europskoj uniji.
Procjenjuje se da multipla skleroza pogađa 2.8 miliona ljudi širom svijeta, a najmanje 30,000 djece i adolescenata je pogođeno.
Dječja multipla skleroza je rijetko stanje i njen početak slijedi kurs relapsno-remitentne bolesti u 98% slučajeva.
U poređenju sa odraslima sa MS, pedijatrijski pacijenti često imaju veću stopu recidiva i veći teret lezija.
Zbog ranog početka bolesti, nepovratni invaliditet i prelazak u sekundarni oblik često se javljaju u ranijoj dobi nego kod odraslih.
Simptomi MS-a mogu utjecati na sve aspekte života mlade osobe, od fizičkog zdravlja do mentalno zdravlje.
Preostaje mnogo toga da se učini na osiguranju šire dostupnosti izbora lijekova čija je upotreba potkrepljena studijama posebno dizajniranim za dječju populaciju.
Rad na ispunjavanju ove potrebe stoga se fokusira na osobu sa bolešću u svoj njenoj složenosti i globalnosti “, rekla je Maria Trojano, profesorica neurologije na Univerzitetu u Bariju i direktorica neurološke klinike na Policlinico di Bari.
"Dječija multipla skleroza i dalje je područje značajnih nezadovoljenih medicinskih potreba"
"Dostupnost oralnog tretmana za njegov umjereni oblik predstavlja nesumnjivu prednost za prihvaćanje liječenja od strane pacijenta i, shodno tome, dodatnu priliku u pogledu pridržavanja terapije", dodao je profesor Claudio Gasperini, direktor UOC-ove bolnice za neurologiju i neurofiziopatologiju San Camillo Forlanini u Rimu i voditeljica Studije grupe za multiple sklerozu SIN-a (Italijansko društvo za neurologiju).
Teriflunomid je odobren u EU od 2013. godine kao tretman za odrasle pacijente s recidivno-remitentnom multiplom sklerozom (RRMS).
Ovo novo evropsko odobrenje za pedijatrijsku liniju pruža mu dodatnu godinu patentne zaštite u Europskoj uniji.
Studija TERIKIDS faze 3 multicentrična je, randomizirana, dvostruko slijepa, s placebom kontrolirana studija paralelne grupe koja je obuhvatila 166 pedijatrijskih pacijenata s recidivno-remitentnom multiplom sklerozom u 22 zemlje svijeta.
Studija je obuhvaćala period pregleda (do četiri sedmice), nakon čega je uslijedio dvostruko slijepi period liječenja (do 96 tjedana nakon randomizacije).
Otvorena faza produženja studije faze 3 TERIKIDS trenutno je u toku.
Primarna krajnja tačka bilo je vrijeme do prvog potvrđenog kliničkog relapsa, s unaprijed specificiranom analizom osjetljivosti koja je uključivala vrijeme do aktivnosti magnetske rezonancije (MRI) kao ekvivalent relapsa.
Pored toga, pacijenti koji su završili dvostruko slijepi period ili su imali visoku MRI aktivnost, mogli su nastaviti s otvorenim produženjem.
Primarni rezultati efikasnosti i podaci o sigurnosti i podnošljivosti iz dvostruko slijepog osnovnog perioda studije (do 96 tjedana nakon randomizacije) prvobitno su predstavljeni na EAN virtualnom kongresu 2020.
U studiji je 109 i 57 pacijenata randomizirano na teriflunomid i placebo
Primarna krajnja tačka nije bila statistički značajna s numerički nižim rizikom od kliničkog recidiva za teriflunomid u odnosu na placebo.
Prelazak sa dvostruko slijepe na otvorenu etiketu za visoku MRI aktivnost bio je veći od očekivanog. Prebacivanja su bila češća i ranije u placebo grupi u odnosu na teriflunomid.
Ovo je smanjilo snagu studije za primarnu krajnju tačku.
U unaprijed specificiranoj analizi osjetljivosti kompozitne krajnje točke vremena do prvog kliničkog relapsa ili visoke MRI aktivnosti koja zadovoljava kriterije studije za prelazak na otvorenu etiketu, teriflunomid je značajno smanjio vrijeme do kliničkog relapsa ili prelaska zbog visoke aktivnosti MRI u odnosu na placebo.
Primarne sekundarne krajnje točke pokazale su da je teriflunomid značajno smanjio broj T1 lezija pojačanih gadolinijem (Gd) po MRI snimanju i broj novih i povećanih T2 lezija po MRI snimanju.
U studiji se teriflunomid dobro podnosio i imao je upravljiv sigurnosni profil u dječjoj populaciji.
Ukupna incidencija neželjenih događaja (AE) i ozbiljnih neželjenih događaja (SAE) bila je slična u skupini koja je primala teriflunomid i placebo. U studiji nije bilo smrtnih slučajeva
AE koji su češće prijavljeni u skupini koja je primala teriflunomide nego u placebo grupi uključivali su nazofaringitis, infekciju gornjih disajnih puteva, alopeciju, paresteziju, bolove u trbuhu i povećanu kreatin-fosfokinazu u krvi (= 3 puta gornju granicu normale).
Slučajevi pankreatitisa zabilježeni su kod vrlo malog broja pacijenata liječenih teriflunomidom, u usporedbi s nijednim u placebo grupi u dvostruko slijepoj fazi.
U pedijatrijskih pacijenata liječenih teriflunomidom u otvorenoj fazi studije, zabilježena su dva dodatna slučaja pankreatitisa i jedan slučaj teškog akutnog pankreatitisa (sa pseudo-papilomom).
Da biste saznali više:
Prvi slučaj meningitisa povezan sa SARS-CoV-2. Izvještaj o slučaju iz Japana