Korištenje CAR-T: kombinacija genske i terapije lijekovima inhibira rast raka. Studija istraživača iz Pedijatrijske bolnice Svete Stolice objavljena u časopisu Neuro-Oncology

Nova nada CAR-T za tumore mozga kod djece: kombinacija genske terapije i terapije lijekovima sa snažnim antitumorskim djelovanjem inhibira rast 'difuznih srednjih glioma'

To su vrlo agresivni tumori mozga koji su neoperabilni i do sada nisu imali efikasan tretman.

Novu terapiju razvili su istraživači u dječjoj bolnici Bambino Gesù u saradnji sa Istituto Superiore di Sanità, Poliklinikom Gemelli i Institutom za istraživanje raka u Londonu. Rezultati laboratorijskih testova utiru put za buduća ispitivanja na ljudima.

Studija je objavljena u naučnom časopisu Neuro-Oncology.

MIDLINE GLIOMAS

Difuzni gliomi srednje linije su tumori koji su tipični za pedijatrijsku dob i uglavnom su posljedica mutacije u proteinu H3K27M.

Razvijaju se u srednjim strukturama mozga, posebno u mostu, dijelu moždanog stabla koji regulira vitalne funkcije kao što su disanje i srčana aktivnost.

Ovi tumori su vrlo agresivni, imaju tendenciju da se brzo šire i duboko infiltriraju.

Zbog svoje lokacije ne mogu se kirurški ukloniti.

U Italiji se kod djece dijagnosticira oko 20-25 slučajeva glioma lokaliziranih u mostu, s najvećom incidencijom između 5 i 10 godina.

Prosječno preživljavanje je vrlo nisko (9-12 mjeseci) i manje od 5% djece preživi 5 godina nakon dijagnoze, uprkos radio- i kemoterapiji.

Zbog heterogenosti glioma i teškoće lijekova da prođu kroz barijeru koja štiti moždano tkivo do tumora, do danas nije bilo moguće pronaći efikasan lijek.

ONKOHEMATOLOŠKA STUDIJA NA CAR-T

Studija koju je koordinirala Istraživačka oblast onkohematologije Bambino Gesù, koju je vodio prof. Franco Locatelli, sprovedena je u laboratoriji počevši od tumorskih ćelija pacijenata sa gliomom koji su podvrgnuti biopsiji.

Istraživanja na tkivu, na ćelijama izvedenim iz tumora i na životinjskim modelima omogućila su identifikaciju nikada ranije testirane antitumorske terapije, zasnovane na upotrebi eksperimentalnog lijeka (Linsitinib) u kombinaciji s genetski modificiranim T limfocitima ( CAR-T ćelije).

Lijek, koji je identificiran putem farmakološkog skrininga, je specifičan inhibitor proteina IGF1R (molekula prisutna na membrani tumorskih stanica) sposoban da vrši direktno antitumorsko djelovanje na difuzne ćelije glioma srednje linije.

CAR-T su programirani da prepoznaju – i ubiju – tumorske ćelije napadom na protein izražen na njihovoj površini: GD2 antigen (GD2-CAR-T)

Nova kombinovana terapija, koja je testirana u laboratoriji na nekoliko modela srednjeg glioma, pokazala se sposobnom da inhibira rast tumora.

Istraživači su takođe pokazali da kombinacija proizvodi efikasniji antitumorski efekat od dva tretmana koja se koriste odvojeno: lek pojačava aktivnost CAR-T ćelija, a pretpostavlja se da su CAR-T u stanju da se 'bore na svom putu' prošli zaštitnu krvno-moždanu barijeru.

Istraživanje Bambino Gesù podržali su Children with Cancer UK, AIRC, Ministarstvo zdravlja, AIFA, Mia Neri Foundation, Heal Foundation, DIPG Collaborative i Veronesi Foundation.

TERAPIJSKE PERSPEKTIVE KOJE SE ODNOSE NA CAR-T

Difuzni gliomi srednje linije još uvijek ostaju bez roditelja zbog liječenja, ali "preliminarni rezultati studije su ohrabrujući" objašnjava prof. Franco Locatelli, direktor eksperimentalne i precizne medicine u Bambino Gesù.

“Nova strategija liječenja dala je obećavajuće pretkliničke rezultate i mogla bi predstavljati prvi korak ka uspješnom liječenju dijela pacijenata pogođenih ovim strašnim oblikom raka.”

Kako istraživači ističu, prije nego što pređu na ispitivanja na ljudima, morat će se razviti najbolji načini isporuke lijeka i CAR-T na mjesto tumora, a terapijska mješavina će morati biti testirana na složenijim modelima tumora koji omogućavaju imuni i upalni odgovor kod pacijenata koji treba predvidjeti i procijeniti.

Naučna relevantnost Bambino Gesù studije, posebno u pogledu perspektiva za liječenje koje se otvaraju razvojem nove kombinovane terapije, također je naglašena u nedavnom uvodniku objavljenom u časopisu Neuro Oncology.

Pročitajte takođe:

Hitna pomoć uživo još više…Uživo: preuzmite novu besplatnu aplikaciju vaših novina za iOS i Android

Limfom: 10 zvona za uzbunu koja se ne podcjenjuju

Ne-Hodgkinov limfom: simptomi, dijagnoza i liječenje heterogene grupe tumora

CAR-T: Inovativna terapija za limfome

Šta je CAR-T i kako CAR-T funkcioniše?

Izvor:

Dete Isuse