EMA je preporučila produženje indikacije za Nucala (mepolizumab) kao dodatni tretman za pacijente u dobi od 6 godina i starije s recidivno-remitentnom ili refraktornom eozinofilnom granulomatozom s poliangiitisom (EGPA), rijetkim poremećajem koji uzrokuje vaskulitis (kroničnu upalu) malih do srednjih arterija i vena)

Upaljene žile mogu utjecati na različite organe, uključujući pluća, srce, kožu, nervni sistem i gastrointestinalni trakt. Procjenjuje se da se između 0.18 do 4 nova slučaja na 1 milijun ljudi godišnje dijagnosticira EGPA (poznat i kao Churg-Straussov sindrom).

Procjenjuje se da je ukupna prevalencija bolesti između 5.3 do 38 na 1 milijun ljudi.

RIJETKE BOLESTI? Da biste saznali više, posjetite UNIAMO - ITALIJANSKU SAVEZ O RIJETKIM BOLESTIMA NA HITNOM EXPO -u

EMA podržava proširenje Nucale (mepolizumaba): trenutno se većina pacijenata s EGPA liječi protuupalnim kortikosteroidima

Međutim, kada pacijenti dugo koriste kortikosteroide, to može dovesti do nuspojava poput problema s očima, debljanja, visokog šećera u krvi, stanjivanja kostiju i povećanog rizika od bakterijskih, gljivičnih i virusnih infekcija.

Druge mogućnosti liječenja koje se koriste za kontrolu bolesti i njenih simptoma uključuju imunosupresivne lijekove (tj. Lijekove koji smanjuju aktivnost imunološkog sistema).

Također mogu uzrokovati ozbiljne nuspojave. Postoji neispunjena medicinska potreba za novim tretmanima bolesti.

Nucala je već odobrena u Europskoj uniji (EU) za liječenje pacijenata starijih od 6 godina s određenom vrstom astme koja se naziva eozinofilna astma.

Mepolizumab je aktivna tvar u Nukali

To je ljudsko monoklonsko antitijelo koje se veže za specifični protein koji se nalazi u tijelu pod nazivom interleukin-5 (IL-5). IL-5 potiče proizvodnju i rast eozinofila (tip belih krvnih zrnaca koji su uključeni u izazivanje EGPA).

Vezivanjem na IL-5, mepolizumab blokira njegovo djelovanje i time smanjuje broj eozinofila.

To pomaže u smanjenju upale, što rezultira poboljšanjem simptoma EGPA.

Mišljenje EMA-inog odbora za ljudske lijekove (CHMP) temelji se na podacima randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane studije koja je ispitivala sigurnost i djelotvornost mepolizumaba u liječenju recidivirajućeg ili refraktornog EGPA-e kod 136 odraslih pacijenata na stabilnom kortikosteroidu terapiju tokom perioda od 52 nedelje.

Pacijenti su primali 300 mg mepolizumaba ili placeba primijenjenih potkožno svake četiri sedmice, nastavljajući svoju stabilnu dnevnu oralnu terapiju kortikosteroidima.

Od 4. sedmice nadalje, doza kortikosteroida se smanjivala tokom perioda od 52 sedmice liječenja.

Odrasli pacijenti liječeni mepolizumabom postigli su značajno duže vrijeme remisije (tj. Period bez znakova bolesti ili simptoma nakon liječenja) u 36. i 48. sedmici u odnosu na pacijente koji su primali placebo.

Osim toga, značajno veći udio pacijenata liječenih mepolizumabom postigao je remisiju i u 36. i u 48. sedmici u odnosu na placebo.

Podaci o sigurnosti i djelotvornosti kod djece ekstrapolirani su iz kliničkih ispitivanja na odraslim pacijentima.

Kao dio svoje preporuke, CHMP je zatražio da kompanija izvrši studiju sigurnosti nakon odobrenja (PASS) kako bi prikupila dodatne podatke o upotrebi Nucale kod djece u dobi od 6-17 godina s EGPA-om.

Najčešći nuspojave kod lijeka Nucala (mepolizumab) u kliničkim ispitivanjima uključivali su preosjetljivost i reakcije povezane s primjenom, infekcije, bol u vratu, glavobolju i respiratorne poremećaje

Mišljenje koje je CHMP usvojio na sastanku u rujnu 2021. posrednički je korak na Nucalinom putu do pristupa pacijentima u ovoj novoj indikaciji.

Mišljenje CHMP-a sada će biti poslano Evropskoj komisiji radi usvajanja odluke o odobrenju za stavljanje lijeka u promet za cijelu EU.

Nakon izdavanja odobrenja za stavljanje u promet, odluke o cijeni i nadoknadi donijet će se na nivou svake države članice, uzimajući u obzir potencijalnu ulogu/upotrebu ovog lijeka u kontekstu nacionalnog zdravstvenog sistema te zemlje.

Pročitajte takođe:

Guillain-Barréov sindrom, neurolog: "Nema veze sa kovidom ili vakcinom"

Rijetka urođena torakošiza: prva dječja kirurgija u njemačkoj bolnici Jeddah

Rijetke bolesti: Nova nada za Erdheim-Chesterovu bolest

Rijetke bolesti, sindrom plutajuće luke: Talijanska studija o BMC biologiji

Izvor:

EMA - službena web stranica