Vzácná onemocnění: pozitivní výsledky studie fáze 3 pro léčbu idiopatické hypersomnie

Idiopatická hypersomnie: výsledky mezinárodní klinické studie fáze 3, sponzorované společností Jazz Pharmaceuticals a publikované v časopise Lancet Neurology, ukázaly klinicky pozitivní zlepšení celkové závažnosti příznaků idiopatické hypersomnie a pacientova sebevědomí globálního dojmu změny po podání perorální roztok s nízkým obsahem sodíku, vápníku, hořčíku, draslíku a oxybutyrát, s celkovým bezpečnostním profilem konzistentním s profilem hlášeným pro narkolepsii

Studie idiopatické hypersomnie zahrnující 154 pacientů v USA

Studie, multicentrická randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie, zahrnovala 154 dospělých ve věku 19–75 let sledovaných v 50 spánkových centrech v USA a 6 evropských zemích mezi 27. listopadem 2018 a 6. březnem 2020.

Tyto důkazy vedly k tomu, že v srpnu 2021 americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil oxybutyrát s nízkým obsahem sodíku jako lék pro vzácná onemocnění pro léčbu idiopatické hypersomnie u dospělých a v listopadu 2021 byl pro tuto indikaci komerčně dostupný.

VZÁCNÉ ONEMOCNĚNÍ? NAVŠTIVTE STÁNEK UNIAMO – ITALSKÉ FEDERACE PRO VZÁCNÉ NEMOCI NA EXPO NOUZOVÉ

Co je idiopatická hypersomnie?

Termín hypersomnie označuje nadměrnou potřebu spánku nebo stav nepřetržité ospalosti, který zasahuje do každodenního života.

Pravděpodobné příčiny zahrnují stavy, jako je narkolepsie, spánková apnoe, syndrom neklidných nohou, těžká spánková deprivace, deprese, užívání některých léků (např. trankvilizérů) nebo zneužívání drog a alkoholu.

Pokud nejsou známy příčiny hypersomnie během dne, i když je v noci pravidelný spánek, označuje se porucha jako idiopatická nebo primární hypersomnie.

Idiopatická hypersomnie je vysilující neurologická porucha spánku charakterizovaná chronickou nadměrnou denní spavostí, tj. neschopností zůstat bdělý a bdělý během dne, což má za následek nekontrolovatelnou potřebu spánku nebo neplánované upadnutí do spánku či ospalost.

Mezi hlavní příznaky může patřit zmatenost, podrážděnost a závažná nečinnost ve spánku nebo opilost ve spánku (dlouhodobé potíže s probouzením s častými návraty ke spánku).

Kromě toho mohou lidé s idiopatickou hypersomnií pociťovat prodloužený a neozdravující noční spánek, kognitivní poruchy myšlení a dlouhé, neklidné spánek.

Přečtěte si také:

Syndrom neklidných nohou: co to je a jak ho léčit

Vzácná onemocnění: Bardet Biedlův syndrom

Zdroj:

The Lancet Neurology

Mohlo by se Vám také líbit