Dlouhodobá léčba burosumabem snižuje zátěž onemocněním u dospělých s X-vázanou hypofosfatémií

Vzácné metabolické onemocnění kostí genetického původu: X-vázaná hypofosfatémie: Kyowa Kirin Co oznámila zveřejnění nových údajů zdůrazňujících trvalé přínosy léčby burosumabem u dospělých s X-vázanou hypofosfatémií (XLH), vzácným metabolickým onemocněním kostí

Údaje ukazují, že dospělí s XLH pociťují výraznou bolest, ztuhlost, únavu a zhoršené fyzické a ambulantní funkce.

Léčba burosumabem byla spojena s významným zlepšením oproti výchozí hodnotě po 96 týdnech.

VZÁCNÉ ONEMOCNĚNÍ? NAVŠTIVTE STÁNEK UNIAMO – ITALSKÉ FEDERACE PRO VZÁCNÉ NEMOCI NA EXPO NOUZOVÉ

X-vázaná hypofosfatemie: výzkum

Údaje pocházejí z otevřené, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léku u dospělých s XLH.

Studie splnila svůj primární cíl a prokázala statisticky významný účinek na zvýšení koncentrací fosfátů v séru po 24 týdnech ve srovnání s placebem.

Po 24 týdnech přešla skupina léčená placebem na novou léčbu a byly shromážděny údaje o metabolických a biochemických markerech, pacientech hlášených výsledcích (PROs) a měření mobility až do 96 týdnů.

Tato nová publikace se zaměřuje na výsledky analýzy PRO a skóre mobility.

V 96. týdnu studie prokázala statisticky významná zlepšení v PRO ve srovnání s výchozí hodnotou, včetně indexu osteoartrózy Western Ontario a McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) a Brief Fatigue Inventory (BFI). . Statisticky významná zlepšení funkce chůze, měřená 6minutovým testem chůze (6MWT), byla také pozorována po 96. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.

Dříve publikované údaje po 48 týdnech také ukázaly zlepšení některých PRO, včetně ztuhlosti a bolesti, stejně jako hojení zlomenin nebo pseduktur.

Dr Maria Luisa Brandi, spoluautorka studie a prezidentka FIRMO, Florencie, Itálie, řekla: „Studie zdůrazňuje mnoho fyzických problémů, kterým čelí dospělí pacienti s XLH, včetně bolesti, ztuhlosti, únavy a potíží s chůzí.

Již dříve bylo prokázáno, že léčba zlepšuje homeostázu fosfátů u dospělých pacientů s XLH ve srovnání s placebem.

Nová analýza naznačuje, že navzdory dlouhodobým komplikacím a fyzickému postižení spojených s XLH u dospělých může tato terapie také dlouhodobě zlepšit fyzické funkce a kvalitu života dospělých s XLH“.

Tomohiro Sudo, výkonný ředitel oddělení globální produktové strategie Kyowa Kirin, řekl: „Kyowa Kirin se zavázala zlepšovat životy lidí s XLH a jejich rodin.

Pilně pracujeme na lepším pochopení, správě a léčbě XLH.

Tato důležitá nová data zdůrazňují mnoho fyzických problémů, kterým lidé s XLH čelí každý den, jaké jsou jejich nenaplněné potřeby a jak Kyowa Kirin sleduje svůj cíl, aby se lidé usmívali.'

Údaje byly zveřejněny v časopise BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab je v Evropě registrován k léčbě XLH u dětí a dospívajících ve věku 1 až 17 let s rentgenovým průkazem kostního onemocnění au dospělých.

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování.

INFORMACE O HYPOFOSFATEMII V OBLASTI X

X-vázaná hypofosfatemie (XLH) je vzácná genetická porucha, která způsobuje abnormality kostí, svalů a kloubů.

XLH sice nemá žádné potenciálně fatální následky, ale pro svůj chronický a progresivní charakter představuje pro pacienta celoživotní zátěž a může výrazně snížit kvalitu života člověka.

Lidé s XLH mají genetický defekt na chromozomu X, který způsobuje nadměrné ztráty fosfátů močí a nedostatečnou absorpci fosfátů ve střevě v důsledku nadbytku hormonu známého jako fibroblastový růstový faktor-23 (FGF23), což má za následek chronicky nízké hladiny fosfátů v krvi.

Fosfát je minerál, který hraje zásadní roli při udržování dostatečné hladiny energie v těle, ve svalové činnosti a při tvorbě kostí a zubů.

Ačkoli neexistuje žádný lék na XLH, terapie, jejichž cílem je obnovit normální hladiny fosfátů v těle, mohou pomoci zlepšit příznaky onemocnění.

XLH je nejběžnější formou dědičné křivice.

Někdy se může objevit u jedinců, kteří nemají v rodinné anamnéze onemocnění, ale většinou je předává rodič, který je nositelem mutovaného genu.

O BUROSUMABU

Tato inovativní léčba byla vytvořena a vyvinuta společností Kyowa Kirin a jedná se o rekombinantní lidskou IgG1 monoklonální protilátku namířenou proti fosfaturačnímu hormonu FGF23 (fibroblastový růstový faktor 23).

FGF23 je hormon, který snižuje hladiny fosfátů v séru regulací vylučování fosfátů a aktivní tvorbou vitaminu D ledvinami.

Nadměrné vylučování fosfátů ledvinami a následná hypofosfatemie, ke které dochází u X-vázané hypofosfatémie (XLH), je způsobena nadměrnými hladinami a aktivitou FGF23.

Lék je navržen tak, aby se vázal na FGF23 a tím inhiboval jeho biologickou aktivitu. Blokováním nadbytku FGF23 u pacientů má tato monoklonální protilátka za cíl zvýšit ledvinovou reabsorpci fosfátu a zvýšit produkci vitamínu D, což má pozitivní vliv na střevní absorpci fosfátu a vápníku.

Burosumab je dostupný pro klinické použití od roku 2018.

První schválení přišlo od Evropské komise, která udělila podmíněné schválení této nové léčbě XLH s rentgenovým průkazem kostního onemocnění u dětí od jednoho roku věku a dospívajících s rostoucím kosterním systémem.

V roce 2020 bylo toto oprávnění rozšířeno na dospělé a dospívající, kteří dokončili kosterní růst. V Itálii je k dispozici od roku 2019 (Úř. věst. 208, 05).

Od září 2020 je indikován k léčbě X-vázané hypofosfatémie (XLH) u dětí a dospívajících ve věku 1-17 let s rentgenovým průkazem kostního onemocnění a u dospělých

V Itálii je úhrada omezena na léčbu dětí ve věku od 1 do 12 let s rentgenovým průkazem onemocnění kostí a do dosažení zralosti skeletu.

Od května 2021 je k dispozici pro vlastní správu.

Je schválen US Food and Drug Administration (FDA) pro pacienty s XLH od 6 měsíců věku a Health Canada pro pacienty s XLH od 1 roku věku.

V roce 2019 byl burosumab ve své samoinjekční formě pro léčbu hypofosfatemické křivice a hypofosfatemické osteomalacie související s FGF23 hrazen japonskou národní zdravotní pojišťovnou (NHI).

V lednu 2020 společnost Swissmedic schválila jeho použití k léčbě dospělých, dospívajících a dětí (od jednoho roku a starších) pomocí XLH.

V červnu 2020 ji Food and Drug Administration (FDA) v USA schválil pro pacienty od dvou let a starší s nádorem indukovanou osteomalacií (TIO), což je vzácné onemocnění charakterizované rozvojem nádorů, které způsobují slabé a měkké kosti.

Kyowa Kirin spolupracovala na svém vývoji a globální komercializaci na základě spolupráce a licenční smlouvy mezi Kyowa Kirin a Ultragenyx.

Přečtěte si také:

Vzácné nemoci, syndrom plovoucího přístavu: italská studie o biologii BMC

Vzácná onemocnění, EMA doporučuje rozšíření indikace pro Mepolizumab proti EGPA, vzácné autoimunitní zánětlivé poruše

Vzácné nemoci, Ebsteinova anomálie: Vzácná vrozená srdeční choroba

Revmatická onemocnění: Artritida a artróza, jaké jsou rozdíly?

Vzácná onemocnění: nosní polypóza, patologie, kterou je třeba znát a rozpoznat

Zdroj:

Agenzia Dire

Mohlo by se Vám také líbit