Plicní karcinom a karcinom štítné žlázy: FDA schvaluje léčbu přípravkem Retevmo
Food and Drug Administration (FDA) schválil Retevmo (selpercatinib) pro tři typy léčby rakoviny, které vykazují změnu (změnu) v genu RET (znovu uspořádané během transfekce).
FDA schvaluje Retevmo v léčbě nemalobuněčného plicního karcinomu
Zejména byl přípravek Retevmo schválen pro léčbu různých typů rakoviny. Může být podán:
- difúzní nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC) u dospělých pacientů
- pokročilá medulární rakovina štítné žlázy (TCM) nebo TCM, která se rozšířila u pacientů ve věku 12 let a starších
- RET fúzní pozitivní pokročilá rakovina štítné žlázy u subjektů ve věku 12 let a starších
Retemvo je první specifická terapie schválená pro rakovinu se změnami genu RET. Pro schválení Retevmo se FDA spoléhal na výsledky klinického hodnocení, které zahrnovalo pacienty s každým ze tří typů rakoviny.
Během klinického hodnocení dostávali pacienti Retevmo 160 mg perorálně dvakrát denně až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Celková míra odezvy (ORR), která odráží procento pacientů, kteří měli určité množství nádorových kontrakcí, a trvání odpovědi (DOR) byly brány jako hlavní opatření pro měření účinnosti.
Účinnost při léčbě NSCLC byla hodnocena u 105 dospělých pacientů s fúzí NSCLC pozitivní na RET, dříve léčených chemoterapií platiny. ORR u 105 pacientů byla 64%.
U 81% pacientů, kteří měli odpověď na léčbu, trvalo trvání alespoň šest měsíců.
FDA a účinnost přípravku Retevmo
Účinnost přípravku Retemvo byla také hodnocena u 39 pacientů s RET-pozitivní fúzí NSCLC, která nikdy nebyla léčena. U těchto pacientů byla ORR 84%. V 58% případů odezvy na léčbu trvalo trvání nejméně šest měsíců.
Účinnost při léčbě MTC u dospělých a pediatrických pacientů byla hodnocena u 143 pacientů s pokročilým nebo metastatickým RET-mutantem TCM, kteří byli dříve léčeni kabozantinibem, vandetanibem nebo obojí, au pacientů s pokročilým nebo metastatickým RET-mutantem TCM, kteří dříve neměli byl léčen kabozantinibem nebo vandetanibem.
ORR u 55 dříve léčených pacientů byla 69%. U 76% pacientů, kteří měli odpověď na léčbu, trvalo trvání alespoň šest měsíců.
Účinnost byla hodnocena také u 88 pacientů, kteří dříve nebyli léčeni. ORR u těchto pacientů byla 73%. V 61% případů odezvy na léčbu trvalo trvání nejméně šest měsíců.
Účinnost léků pro Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA)
Účinnost přípravku Retevmo v léčbě fúzní pozitivní RET rakoviny štítné žlázy u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších byla hodnocena ve studii, která zahrnovala 19 pacientů s fúzní pozitivní RET rakovinou štítné žlázy, kteří byli refrakterní vůči radioaktivnímu jodu (RAI), pokud je to vhodné, a dříve podstoupili jinou systémovou léčbu, a 8 pacientů s fúzním pozitivním karcinomem RET štítné žlázy, refrakterních na RAI, kteří však nedostali žádnou další terapii.
ORR u 19 dříve léčených pacientů byla 79%. V 87% případů odezvy na léčbu trvalo trvání nejméně šest měsíců. U 8 pacientů, kteří nedostali žádnou jinou terapii než RAI, byla ORR 100%.
U 75% pacientů odpověď trvala nejméně šest měsíců. Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Retevmo byly zvýšení enzymů aspartátaminotransferázy (AST) a alaninaminotransferázy (ALT) v játrech, zvýšená hladina cukru v krvi, snížený počet bílých krvinek, snížený albumin v krvi, snížený vápník v krvi, sucho v ústech, průjem, zvýšená hladina kreatininu, zvýšená alkalická fosfatáza, hypertenze, únava, otok v těle nebo končetinách, nízký počet krevních destiček, zvýšený cholesterol, vyrážka, zácpa a snížený obsah sodíku v krvi.
Mezi závažné nežádoucí účinky, které může přípravek Retevmo způsobit, je hepatotoxicita, vysoký krevní tlak, prodloužení intervalu QT, krvácení a alergické reakce.
Společnost Retevmo obdržela od FDA označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, Prioritní přehled a Průlomovou terapii a byla schválena v rámci urychleného schvalovacího procesu.