Langtidsbehandling med Burosumab reducerer sygdomsbyrden hos voksne med X-bundet hypofosfatæmi

En sjælden metabolisk knoglesygdom af genetisk oprindelse: X-bundet hypophosphatæmi: Kyowa Kirin Co annoncerede offentliggørelsen af ​​nye data, der fremhæver de vedvarende fordele ved burosumab-behandling hos voksne med X-linked hypophosphatæmi (XLH), en sjælden metabolisk knoglesygdom

Data viser, at voksne med XLH oplever betydelig smerte, stivhed, træthed og nedsatte fysiske og ambulante funktioner.

Behandling med burosumab var forbundet med en signifikant forbedring i forhold til baseline efter 96 uger.

SJÆLDNE SYGDOMME? BESØG UNIAMO – ITALIENSKE FEDERATION FOR SJÆLDNE SYGDOMME STAND PÅ NØDUDSTILLING

X-bundet hypofosfatæmi: forskningen

Dataene stammer fra et åbent, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase 3-studie for at evaluere lægemidlets effektivitet og sikkerhed hos voksne med XLH.

Undersøgelsen opfyldte sit primære endepunkt og viste en statistisk signifikant effekt i at øge serumfosfatkoncentrationerne efter 24 uger sammenlignet med placebo.

Efter 24 uger skiftede den placebo-behandlede gruppe til den nye behandling, og data blev indsamlet om metaboliske og biokemiske markører, Patient Reported Outcomes (PRO'er) og mobilitetsmål op til 96 uger.

Denne nye publikation fokuserer på resultaterne af analysen af ​​PRO'er og mobilitetsresultater.

I uge 96 viste undersøgelsen statistisk signifikante forbedringer i PRO'er sammenlignet med baseline, inklusive Western Ontario og McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) og Brief Fatigue Inventory (BFI) . Statistisk signifikante forbedringer i gangfunktionen, målt ved 6-minutters gangtesten (6MWT), blev også observeret efter 96 uger sammenlignet med baseline.

Tidligere publicerede data efter 48 uger viste også forbedringer i nogle PRO'er, herunder stivhed og smerte, såvel som heling af frakturer eller psedukturer.

Dr. Maria Luisa Brandi, medforfatter af undersøgelsen og præsident for FIRMO, Firenze, Italien, sagde: "Undersøgelsen fremhæver de mange fysiske udfordringer, som voksne patienter med XLH står over for, herunder smerter, stivhed, træthed og gangbesvær.

Behandling har tidligere vist sig at forbedre fosfathomeostase hos voksne XLH-patienter sammenlignet med placebo.

Den nye analyse tyder på, at på trods af de langsigtede komplikationer og fysisk svækkelse forbundet med XLH hos voksne, kan denne terapi også forbedre den fysiske funktion og livskvalitet hos voksne med XLH på lang sigt.

Tomohiro Sudo, administrerende direktør for Kyowa Kirins Global Product Strategy-afdeling, sagde: 'Kyowa Kirin er forpligtet til at forbedre livet for mennesker med XLH og deres familier.

Vi arbejder ihærdigt på at forstå, håndtere og behandle XLH bedre.

Disse vigtige nye data fremhæver de mange fysiske udfordringer, som mennesker med XLH møder hver dag, hvad deres udækkede behov er, og hvordan Kyowa Kirin forfølger sit mål, at få folk til at smile.'

Dataene blev offentliggjort i BMJ-tidsskriftet RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab er godkendt i Europa til behandling af XLH hos børn og unge i alderen 1 til 17 år med radiografisk tegn på knoglesygdom og hos voksne.

Dette lægemiddel er underlagt yderligere overvågning.

OPLYSNINGER OM X-LINKED HYPOPHOSPHATEMIA

X-bundet hypofosfatæmi (XLH) er en sjælden genetisk lidelse, der forårsager abnormiteter i knogler, muskler og led.

Selvom XLH ikke har nogen potentielt fatale konsekvenser, er det på grund af dets kroniske og progressive karakter en livslang byrde for patienten og kan alvorligt reducere en persons livskvalitet.

Mennesker med XLH har en genetisk defekt på X-kromosomet, der forårsager for stort fosfattab gennem urinen og utilstrækkelig fosfatabsorption i tarmen, på grund af et overskud af et hormon kendt som fibroblast vækstfaktor-23 (FGF23), hvilket resulterer i kronisk lave niveauer af fosfat i blodet.

Fosfat er et mineral, der spiller en væsentlig rolle i at opretholde et tilstrækkeligt energiniveau i kroppen, i muskelfunktionen og i dannelsen af ​​knogler og tænder.

Selvom der ikke er nogen kur mod XLH, kan behandlinger, der sigter mod at genoprette normale niveauer af fosfat i kroppen, hjælpe med at forbedre symptomerne på sygdommen.

XLH er den mest almindelige form for arvelig rakitis.

Det kan nogle gange forekomme hos personer, der ikke har nogen familiehistorie af sygdommen, men er normalt videregivet af en forælder, der bærer det muterede gen.

OM BUROSUMAB

Denne innovative behandling blev skabt og udviklet af Kyowa Kirin og er et rekombinant humant IgG1 monoklonalt antistof rettet mod det phosphaturerende hormon FGF23 (fibroblast vækstfaktor 23).

FGF23 er et hormon, der reducerer serumfosfatniveauet ved at regulere fosfatudskillelsen og aktiv D-vitaminproduktion i nyrerne.

Den overdrevne renale udskillelse af fosfat og efterfølgende hypofosfatæmi, der opstår ved X-bundet hypofosfatæmi (XLH), er forårsaget af for høje niveauer og aktivitet af FGF23.

Lægemidlet er designet til at binde til FGF23 og dermed hæmme dets biologiske aktivitet. Ved at blokere overskydende FGF23 hos patienter, sigter dette monoklonale antistof på at øge nyrernes reabsorption af fosfat og øge D-vitaminproduktionen, hvilket har en positiv effekt på tarmens absorption af fosfat og calcium.

Burosumab har været tilgængeligt til klinisk brug siden 2018.

Den første godkendelse kom fra Europa-Kommissionen, som gav betinget godkendelse til denne nye behandling for XLH med radiografisk bevis for knoglesygdom hos børn fra et år og unge med voksende skeletsystemer.

I 2020 blev denne tilladelse udvidet til at omfatte voksne og unge, som har afsluttet skeletvækst. I Italien har den været tilgængelig siden 2019 (EUT 208 af 05/09/2019).

Fra september 2020 er det indiceret til behandling af X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge i alderen 1-17 år med radiografisk tegn på knoglesygdom og hos voksne

I Italien er refusionen begrænset til behandling af børn mellem 1 og 12 år med røntgenologiske tegn på knoglesygdom og indtil skeletmodenhed er nået.

Fra maj 2021 er den tilgængelig til selvadministration.

Det er godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) til patienter med XLH fra 6 måneders alderen og af Health Canada til patienter med XLH fra 1 års alderen.

I 2019 blev burosumab, i sin selvinjektionsform til behandling af FGF23-relateret hypofosfatemisk rakitis og hypofosfatemisk osteomalaci, refunderet af Japans National Health Insurance (NHI).

I januar 2020 godkendte Swissmedic dets anvendelse til behandling af voksne, unge og børn (et år og ældre) med XLH.

I juni 2020 godkendte Food and Drug Administration (FDA) i USA det til patienter to år og ældre med tumor-induceret osteomalaci (TIO), en sjælden sygdom karakteriseret ved udvikling af tumorer, der forårsager svage og bløde knogler.

Kyowa Kirin samarbejdede i sin udvikling og globale kommercialisering, baseret på samarbejds- og licensaftalen mellem Kyowa Kirin og Ultragenyx.

Læs også:

Sjældne sygdomme, Floating-Harbour Syndrome: En italiensk undersøgelse af BMC-biologi

Sjældne sygdomme, EMA anbefaler forlængelse af indikation for Mepolizumab mod EGPA, en sjælden autoimmun inflammatorisk lidelse

Sjældne sygdomme, Ebstein -anomali: En sjælden medfødt hjertesygdom

Reumatiske sygdomme: Gigt og artrose, hvad er forskellene?

Sjældne sygdomme: Nasal polypose, en patologi at kende og genkende

Kilde:

Dire Agency

Har måske også