Lunge- og skjoldbruskkirtelkarcinom: FDA godkender behandlingen med Retevmo
Food and Drug Administration (FDA) godkendte Retevmo (selpercatinib) til tre typer kræftbehandling, der præsenterer ændring (ændring) i RET-genet (Omarrangeret under transfektion).
FDA godkender Retevmo i behandlingen med ”ikke-små celler” lungecarcinom
Retevmo er især godkendt til behandling af forskellige kræftformer. Det kan administreres til:
- diffus ikke-småcellet lungecancer (NSCLC) hos voksne patienter
- avanceret medullær skjoldbruskkirtelkræft (TCM) eller TCM, der er spredt, hos patienter 12 år eller ældre
- RET fusionspositiv avanceret thyreoideacancer hos personer 12 år eller ældre
Retemvo er den første specifikke terapi, der er godkendt til kræft med ændringer af RET-genet. For at Retevmo kunne godkende, stod FDA på resultaterne af et klinisk forsøg, der involverede patienter med hver af de tre kræftformer.
I løbet af det kliniske forsøg modtog patienter Retevmo 160 mg oralt to gange om dagen indtil sygdomsprogression eller -acceptabel toksicitet. Den samlede responsrate (ORR), som afspejler procentdelen af patienter, der havde en vis mængde tumorkontraktion, og varigheden af respons (DOR) blev taget som det vigtigste effektivitetsresultatmål.
Effektiviteten i behandlingen af NSCLC er blevet vurderet hos 105 voksne patienter med RET-positiv fusion NSCLC, der tidligere blev behandlet med platinakemoterapi. ORR for de 105 patienter var 64%.
For 81% af patienterne, der havde svar på behandlingen, varede varigheden mindst seks måneder.
FDA og effekten af Retevmo
Effekten af Retemvo blev også vurderet hos 39 patienter med RET-positiv fusion, NSCLC, der aldrig blev behandlet før. For disse patienter var ORR 84%. I 58% af behandlingsresponssager var varigheden mindst seks måneder.
Effektivitet i behandlingen af MTC hos voksne og pædiatriske patienter blev evalueret hos 143 patienter med avanceret eller metastatisk RET-mutant TCM, tidligere behandlet med cabozantinib, vandetanib eller begge dele, og hos patienter med avanceret eller metastatisk RET-mutant TCM, som de tidligere ikke havde haft modtog behandling med cabozantinib eller vandetanib.
ORR for de 55 tidligere behandlede patienter var 69%. For 76% af patienterne, der havde svar på behandlingen, varede varigheden mindst seks måneder.
Effektivitet blev også vurderet hos 88 patienter, der ikke tidligere var blevet behandlet. ORR for disse patienter var 73%. I 61% af behandlingssvarene var varigheden mindst seks måneder.
Effekten af lægemidler til Food & Drug Administration (FDA)
Retevmo's effektivitet i behandlingen af fusionspositiv RET-skjoldbruskkirtelkræft hos voksne og pædiatriske patienter i alderen 12 år og ældre blev evalueret i en undersøgelse, der indskrev 19 patienter med fusionspositiv RET-skjoldbruskkirtelkræft, som var ildfast med radioaktiv jod (RAI), hvis relevant behandlingsmulighed, og tidligere havde modtaget en anden systemisk behandling, og 8 patienter med fusionspositivt RET-skjoldbruskkirtelkarcinom, ildfast mod RAI, men som ikke havde modtaget nogen yderligere behandling.
ORR for de 19 tidligere behandlede patienter var 79%. I 87% af tilfældene med respons på behandling var varigheden mindst seks måneder. Hos de 8 patienter, der ikke havde modtaget nogen anden behandling end RAI, var ORR 100%.
Hos 75% af patienterne varede responsen mindst seks måneder. De mest almindelige bivirkninger af Retevmo var stigningen i enzymerne aspartat aminotransferase (AST) og alanin aminotransferase (ALT) i leveren, øget blodsukker, nedsat antal hvide blodlegemer, nedsat albumin i blodet, nedsat calcium i blodet, mundtørhed, diarré, forøget kreatinin, øget alkalisk fosfatase, hypertension, træthed, hævelse i kroppen eller lemmer, lavt blodpladetælling, øget kolesterol, udslæt, forstoppelse og nedsat natrium i blodet.
Blandt de alvorlige bivirkninger, som Retevmo kan forårsage, hepatotoksicitet, højt blodtryk, forlængelse af QT-intervallet, blødning og allergiske reaktioner.
Retevmo har modtaget forældreløs lægemiddelbetegnelse, prioritetsgennemgang og gennembrudsterapi fra FDA og er blevet godkendt gennem den accelererede godkendelsesproces.