Neurodegenerative Erkrankungen, Goldnanopartikel verlangsamen das Fortschreiten der Friedreich-Ataxie

Die Friedreich-Ataxie-Studie, die von der Staatlichen Universität Mailand und dem Policlinico di Milano zusammen mit der Universität Mailand-Bicocca, der Universität Turin und der Miller School of Medicine der Universität Miami koordiniert wurde, ergab, dass Goldnanopartikel oxidative Schäden reduzieren und Verbesserung der mitochondrialen Funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie. Die Forschung wurde in Science Translational Medicine . veröffentlicht

Nanopartikel, die aus Clustern von Goldatomen bestehen, verbessern die mitochondriale Funktion und reduzieren oxidative Schäden bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Die Friedreich-Ataxie ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch eine Anomalie des Gens verursacht wird, das für ein Protein kodiert und hauptsächlich das zentrale und periphere Nervensystem betrifft: Die Studie wurde kürzlich in . veröffentlicht Science Translational Medicine.

Die Forschung wurde 2019 von Chiara Villa, einer Forscherin an der Staatlichen Universität Mailand, initiiert, die dem Stammzelllabor des „Centro Dino Ferrari“ Fondazione IRCCS Ca' Granda – Ospedale Maggiore Policlinico unter der Leitung von Yvan Torrente, Professor für Neurologie, zugeordnet ist an der Landesuniversität, mit dem Ziel, die Rolle von Nanopartikeln aus Goldatomen bei der Behandlung der Friedreich-Ataxie (FRDA) zu untersuchen.

Diese Studie ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit zwischen den Forschungsgruppen der Universität Mailand-Bicocca (Leitung Angelo Monguzzi), der Universität Turin (Leitung Giorgio Merlo) und der Universität Miami unter Leitung von Carlos Moraes.

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FRDA (Friedreich-Ataxie) ist eine neurodegenerative Erkrankung, die durch eine Anomalie im Gen verursacht wird, das für ein Protein namens Fratassin (FXN) kodiert.

Die Erkrankung betrifft vor allem das zentrale und periphere Nervensystem und tritt meist im Pubertätsalter auf und manifestiert sich als Ataxie der Gliedmaßen und des Gehens, einer axonalen sensorischen Neuropathie, Dysarthrie und Schwäche.

Nicht-neurologische Symptome umfassen eine progressive Kardiomyopathie mit assoziierten Arrhythmien und Diabetes.

Es gibt keine definitive Therapie für FRDA; das Symptombild wird nun multidisziplinär behandelt.

„Obwohl Fratassin ein gut charakterisiertes Protein ist“, erklärt Yvan Torrente, „ist seine Funktion noch nicht vollständig geklärt.

Aus der Literatur wissen wir, dass Fratassin für die richtige mitochondriale Funktion wichtig ist und eine Schlüsselrolle bei der intrazellulären Eisenhomöostase spielt.

Ein Mangel an FXN führt zu einer erhöhten Exposition gegenüber oxidativem Stress mit nachfolgender Akkumulation von Metallen und einer verringerten Aktivität der mitochondrialen Atmungskette.

Dieser Prozess erhöht die Bildung von freien Radikalen, die durch verschiedene Mechanismen zum Tod von neuronalen Zellen und zur Neurodegeneration führen.

Neuronale Gewebe und das Herz sind anfällig für oxidativen Stress, und in den meisten Geweben von Tiermodellen und Patienten mit FRDA wurde eine Ansammlung von Eisen gefunden.“

„In dieser Arbeit“, erklärt Chiara Villa, „wurde gezeigt, dass die Verabreichung von Nanopartikeln, die aus Clustern von Goldatomen bestehen, zu einer Verringerung der oxidativen Schädigung und einer Verbesserung der mitochondrialen Funktion sowohl in Zellen von Probanden mit FRDA als auch in Mausmodellen von FRDA (YG8sR).

Die Ergebnisse ermöglichten es uns, mehrere Monate nach einer einzigen Verabreichung von Nanopartikeln eine signifikante Verbesserung der neuromotorischen und kardialen Funktion in YG8sR-Modellen zu identifizieren.“

„Diese Studie stellt einen wichtigen Durchbruch dar, der den Weg für neue Studien zu FRDA und die Entwicklung neuer Medikamente ebnet, die eine lang anhaltende positive Wirkung bei der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen haben können“, schließt Yvan Torrente.

Die Studie wurde unter anderem vom Verein „OGNI GIORNO – per Emma – Onlus“ aus Treviso, Italien, und dem Verein „Per il Sorriso di Ilaria da Montebruno – Onlus“, aus Genua, Italien, unterstützt.

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Quelle:

Poliklinik di Milano

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