Η αρχή της ανταλλαγής δεδομένων χρονολογείται στην αυγή της επιστημονικής ανακάλυψης - είναι ο τρόπος με τον οποίο οι ερευνητές από διαφορετικούς κλάδους και χώρες συνεργάζονται, μαθαίνουν από άλλους, εντοπίζουν νέες επιστημονικές ευκαιρίες και εργάζονται για να μετατρέψουν τις πληροφορίες που ανακοινώθηκαν πρόσφατα σε κοινές γνώσεις και πρακτικές εξελίξεις. Όταν η έρευνα περιλαμβάνει ανθρώπινους εθελοντές που συμφωνούν να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές για τη δοκιμή νέων φαρμάκων, συσκευών ή άλλων παρεμβάσεων, αυτή η αρχή της ανταλλαγής δεδομένων λαμβάνει σωστά τον ρόλο μιας ηθικής εντολής. Αυτοί οι συμμετέχοντες ενημερώνονται συχνά ότι μια τέτοια έρευνα μπορεί να μην τους ωφελήσει άμεσα, αλλά μπορεί να επηρεάσει τη ζωή άλλων. Εάν η κλινική ερευνητική κοινότητα αδυνατεί να μοιραστεί αυτό που έχει μάθει, επιτρέποντας τα δεδομένα να παραμείνουν αδημοσίευτα ή αδήλωτα, οι ερευνητές αρνούνται την υπόσχεση στους συμμετέχοντες σε κλινικές δοκιμές, χάνουν χρόνο και πόρους και θέτουν σε κίνδυνο την εμπιστοσύνη του κοινού.

Σε όλο τον δημόσιο και τον ιδιωτικό τομέα, οι Ηνωμένες Πολιτείες έχουν επικεντρωθεί όλο και περισσότερο στην ανταλλαγή δεδομένων, μεταξύ άλλων μέσω οδηγιών από το Λευκό Οίκο, προκειμένου να διασφαλιστεί ότι τα πολύτιμα επιστημονικά δεδομένα που προκύπτουν από την ομοσπονδιακή χρηματοδότηση είναι δημόσια διαθέσιμα και χρήσιμα. 1 Ως ο μεγαλύτερος δημόσιος φορέας της βιοϊατρικής έρευνας παγκοσμίως, τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH) έχουν ιδιαίτερη ευθύνη να ανταλλάσσουν δεδομένα προστατεύοντας ταυτόχρονα τα συμφέροντα των ερευνητών και των συμμετεχόντων στην έρευνα.

Σήμερα, το αμερικανικό υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών (HHS) πρότεινε έναν κανόνα2 για την εφαρμογή των απαιτήσεων του νόμου περί τροποποιήσεων της διοίκησης τροφίμων και φαρμάκων του 2007 (FDAAA), για να απαιτηθεί δημόσια ανταλλαγή δεδομένων από ορισμένες κλινικές δοκιμές φαρμάκων που ρυθμίζονται από το FDA και devices.3 Αυτά τα συνοπτικά δεδομένα θα πρέπει να περιλαμβάνουν δημογραφικά και άλλα βασικά χαρακτηριστικά των συμμετεχόντων, δεδομένα σχετικά με τα πρωτογενή και δευτερογενή αποτελέσματα και πληροφορίες σχετικά με τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Αν και η FDAAA, με μια τέτοια απαίτηση, έχει τεθεί σε ισχύ εδώ και αρκετά χρόνια, ο προτεινόμενος κανονισμός, όταν οριστικοποιηθεί, θα αποσαφηνίσει τις απαιτήσεις και θα τα επεκτείνει κατά τρόπο που επιτρέπεται από το νόμο. HHS επιδιώκει δημόσιο σχόλιο2 για να ενημερώσει το τελικό περιεχόμενο των κανονισμών.

Η επιστημονική κοινότητα έχει απογοητευτικό ιστορικό για τη διάδοση των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών. Πολλοί παράγοντες μπορούν να συμβάλουν σε αυτά τα χαμηλά ποσοστά δημοσίευσης, συμπεριλαμβανομένων και ορισμένων που είναι εκτός ελέγχου των ερευνητών. Παρά τις καλύτερες προσπάθειες των ερευνητών, τα αποτελέσματα ορισμένων δοκιμών δεν μπορούν ποτέ να φθάσουν στο κατώτατο όριο που κρίνεται απαραίτητο για να αξίζει την προσοχή των εκδοτών περιοδικών και των αναγνωστών. Ακόμα και τα δημοσιευμένα αποτελέσματα μπορεί να επικεντρωθούν μόνο στα ευρήματα που παρουσιάζουν το μεγαλύτερο ενδιαφέρον για τους ερευνητές. Άλλα μέσα για την ανταλλαγή τέτοιων δεδομένων είναι απαραίτητα, διότι τόσο η πραγματική όσο και η δυνητική βλάβη μπορεί να προκύψουν από τη μη πλήρη αποκάλυψη των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών. Ωστόσο, δεν μπορεί να κατηγορηθεί εξ ολοκλήρου η δυσκολία να επιτευχθεί δημοσίευση σε επιστημονικά περιοδικά για αρνητικά αποτελέσματα. Μια πρόσφατη ανάλυση των κλινικών μελετών 400 αποκάλυψε ότι το 30% δεν είχε κοινοποιήσει αποτελέσματα μέσω δημοσίευσης ή μέσω αναφορών αποτελεσμάτων στο ClinicalTrials.gov εντός 4 ετών ολοκλήρωσης.4 Αυτό είναι ένα σοβαρό ζήτημα και ο προτεινόμενος κανόνας υπογραμμίζει την πρόθεση του NIH να αναλάβει ισχυρή δράση για την προώθηση της έγκαιρης διάδοσης των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών.

Χωρίς πρόσβαση σε πλήρεις πληροφορίες σχετικά με ένα συγκεκριμένο επιστημονικό ζήτημα, συμπεριλαμβανομένων αρνητικών ή ασαφών δεδομένων, μπορεί να ξεκινήσουν επαναληπτικές μελέτες που αδικαιολόγητα θέτουν τους ασθενείς σε κίνδυνο ή εκθέτουν σε παρεμβάσεις που είναι γνωστό ότι είναι αναποτελεσματικές για συγκεκριμένες χρήσεις. Εάν διεξαχθούν πολλαπλές σχετικές μελέτες, αλλά μόνο θετικά αποτελέσματα αναφέρονται, η μεροληψία δημοσίευσης μπορεί να παραμορφώσει τη βάση στοιχείων. Η ελλιπής γνώση μπορεί στη συνέχεια να ενσωματωθεί στις κλινικές οδηγίες και στην περίθαλψη των ασθενών. Ωστόσο, μια από τις μεγαλύτερες βλάβες από τη μη διάδοση των αποτελεσμάτων μπορεί να είναι η διάβρωση της εμπιστοσύνης που παρέχεται στους ερευνητές από τους συμμετέχοντες στη δοκιμή και, όταν χρησιμοποιούνται δημόσιοι πόροι, από τους φορολογούμενους.

Οι προσπάθειες για τη δημοσιοποίηση πληροφοριών που προέρχονται από κλινικές δοκιμές έχουν ξεκινήσει για σχεδόν δεκαετίες 2. Στο 2000, μετά το πέρασμα του νόμου περί εκσυγχρονισμού της FDA, το NIH ίδρυσε την ClinicalTrials.gov, μια δημόσια βάση δεδομένων που λειτουργεί από την Εθνική Βιβλιοθήκη Ιατρικής της NIH. Στο 1997, το FDAAA διεύρυνε το υποσύνολο των κλινικών δοκιμών που απαιτούνται για την εγγραφή εντός των 2007 ημερών από την εγγραφή του πρώτου συμμετέχοντα.Η εγγραφή 21 περιλαμβάνει την υποβολή σημαντικών πληροφοριών σχετικά με την κατάσταση υπό μελέτη, τις παρεμβάσεις που εξετάστηκαν, τα κριτήρια πρόσληψης και την τοποθεσία δοκιμαστικών χώρων στο ClinicalTrials. gov. Αυτές οι πληροφορίες επιτρέπουν σε ασθενείς και κλινικούς γιατρούς να βρουν επί του παρόντος δοκιμές εγγραφής επικεντρωμένες σε συνθήκες ιδιαίτερου ενδιαφέροντος. Περισσότεροι από τους μοναδικούς επισκέπτες της 3 57 έχουν πρόσβαση στο site καθημερινά. Ο FDAAA εξουσιοδοτεί επίσης, με ορισμένες εξαιρέσεις, να υποβάλλονται στη βάση δεδομένων γενικά βασικά αποτελέσματα από καταχωρημένες δοκιμές εγκεκριμένων προϊόντων, γενικά εντός του έτους 000 από την ολοκλήρωση της συλλογής των δεδομένων πρωτογενούς αποτελέσματος. Περισσότερο από τα αποτελέσματα των αποτελεσμάτων του 1 14 έχουν ήδη αναρτηθεί, αλλά η αναφορά των αποτελεσμάτων δεν έχει γίνει ακόμα ρουτίνα σε όλη την επιχείρηση κλινικής έρευνας.

Το υποσύνολο των κλινικών δοκιμών που υπόκεινται στον προτεινόμενο κανονισμό της FDAAA περιλαμβάνει ορισμένες ελεγχόμενες επεμβατικές μελέτες για φάρμακα, βιολογικά προϊόντα και συσκευές που ρυθμίζονται από τον FDA. αποκλείονται μελέτες φάσης 1 για φάρμακα και βιολογικά προϊόντα και μελέτες μικρής σκοπιμότητας των συσκευών. Τα δεδομένα από τις καλυπτόμενες κλινικές δοκιμές πρέπει να υποβάλλονται ανεξάρτητα από το ποιος χρηματοδοτεί ή διεξάγει τη δοκιμή. Παρόλο που η FDAAA απαιτεί επί του παρόντος αποτελέσματα μόνο από δοκιμές εγκεκριμένων προϊόντων, επιτρέπει στο HHS να διευρύνει το πεδίο εφαρμογής σε μη εγκεκριμένα προϊόντα. Δεδομένης της σημασίας των δεδομένων από δοκιμές φαρμάκων ή συσκευών που ποτέ δεν οδηγούν σε εκκαθάριση, άδεια ή έγκριση της FDA, η HHS προτείνει την άσκηση αυτής της επιλογής και την επέκταση του πεδίου της υποβολής των αποτελεσμάτων σε δοκιμές μη εγκεκριμένων προϊόντων.

Σύμφωνα με το FDAAA, η μη συμμόρφωση με τις διατάξεις του μπορεί να οδηγήσει σε αστικές κυρώσεις ύψους έως και $ 10 000 ημερησίως (εκτιμώνται από το FDA) και θα μπορούσαν να επηρεάσουν τη χρηματοδότηση για δοκιμές που χρηματοδοτούνται από ομοσπονδιακό κράτος, οι οποίες δεν συμμορφώνονται. 3 Ο άμεσος στόχος είναι για να έχουν δοκιμασίες που χρηματοδοτούνται από το NIH να συμμορφώνονται με το 100% βάσει αυτής της πράξης και η NIH δεσμεύεται να συνεργαστεί με τους ερευνητές που χρηματοδοτούνται από τη NIH για να διασφαλιστεί ότι κατανοούν τις ευθύνες τους όσον αφορά την υποβολή των αποτελεσμάτων της έρευνας. Κατανοούμε ότι η αναφορά των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών απαιτεί χρόνο και προσπάθεια. Τα δεδομένα για όλα τα προκαθορισμένα αποτελέσματα πρέπει να αναλυθούν και οι απαιτούμενες πληροφορίες πρέπει να υποβληθούν σε δομημένη μορφή στο σύστημα υποβολής δεδομένων ClinicalTrials.gov, το οποίο εξευγενίζεται για να καταστήσει τη διαδικασία όσο το δυνατόν πιο απλή. Το NIH δεσμεύεται να υποστηρίξει την κοινότητα των κλινικών δοκιμών. για παράδειγμα, το ClinicalTrials.gov αυξάνει τη διαθεσιμότητα εξατομικευμένης, one-on-one βοήθεια του προσωπικού κατά τη διαδικασία υποβολής των αποτελεσμάτων. Έτσι, με την εφαρμογή σαφέστερων απαιτήσεων, ενισχυμένων υλικών και πόρων υποστήριξης και με διευκόλυνση της υποβολής εκθέσεων, το NIH αναμένει ότι οι ερευνητές και οι χορηγοί οργανισμοί θα έχουν τα απαραίτητα εργαλεία για την παροχή ακριβών, πλήρων και έγκαιρων υποβολών των δοκιμαστικών αποτελεσμάτων. Ωστόσο, για τους υποτρόφους που υπόκεινται στις πράξεις τροποποίησης και δεν συμμορφώνονται μετά από επαρκή ενημέρωση, ο νόμος είναι σαφής ότι η NIH και άλλοι ομοσπονδιακοί χρηματοδότες κλινικών δοκιμών πρέπει στη συνέχεια να παρακρατούν περαιτέρω χρηματοδότηση για τη χορήγηση και οποιαδήποτε μελλοντική επιχορήγηση στον δικαιούχο. 3 In Επιπλέον, κατά την εξέταση των μεταγενέστερων αιτήσεων χρηματοδότησης λαμβάνεται υπόψη η έγκαιρη αναφορά των κλινικών δοκιμών.

Αυτές οι απαιτήσεις του FDAAA αφορούν τη δημοσιοποίηση των συνοπτικών δεδομένων και όχι τα στοιχεία από μεμονωμένους συμμετέχοντες στην έρευνα. Η αξία της μεγαλύτερης πρόσβασης σε αυτά τα δεδομένα σε επίπεδο συμμετεχόντων είναι πιθανόν σημαντική και λαμβάνονται άλλα μέτρα για την ανάπτυξη προσεγγίσεων που θα καθιστούν δυνατή αυτή την πρόσβαση στο μέλλον, προστατεύοντας παράλληλα την ιδιωτικότητα των ασθενών και τηρώντας τις ιδιόκτητες πληροφορίες. Το Ινστιτούτο Ιατρικής, με την υποστήριξη του NIH, σχεδιάζει να εκδώσει μια έκθεση στην αρχή του 2015 με συστάσεις σχετικά με την ανταλλαγή στοιχείων σε επίπεδο συμμετεχόντων από κλινικές δοκιμές. Ορισμένα ινστιτούτα της NIH έχουν ήδη αρχίσει να απαιτούν τη δημοσιοποίηση των δεδομένων από συμμετέχοντες από ορισμένες χρηματοδοτούμενες μελέτες.5 Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει επίσης εργαστεί για την ευρύτερη πρόσβαση σε δεδομένα σε επίπεδο συμμετεχόντων.6 Τον Ιανουάριο του 2014, και οι Αμερικανοί Κατασκευαστές και η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων άρχισαν να εξετάζουν αιτήματα πρόσβασης σε ερευνητικά δεδομένα για κλινικές δοκιμές σε επίπεδο ασθενούς.7 Ένας αριθμός φαρμακευτικών κατασκευαστών έχει ή αναπτύσσει μηχανισμούς για την παροχή πρόσβασης σε ανώνυμα δεδομένα σε επίπεδο συμμετεχόντων από κλινικές δοκιμές. 8,9

Η NIH δεσμεύεται να διασφαλίζει τη διαφάνεια γύρω από κάθε κλινική δοκιμή που υποστηρίζεται από το NIH. Ως εκ τούτου, σήμερα, η NIH ανακοίνωσε επίσης μια προτεινόμενη πολιτική για την καταχώριση και την αναφορά αποτελεσμάτων για όλες τις κλινικές μελέτες (παρεμβατικές μελέτες, όχι παρατηρησιακές) που χρηματοδοτήθηκαν από το NIH, συμπεριλαμβανομένων των μελετών φάσης 1 των φαρμάκων που ρυθμίζονται από το FDA, μικρές μελέτες σκοπιμότητας των συσκευών και κλινικές δοκιμές οι παρεμβάσεις που δεν υπόκεινται στη ρύθμιση της FDA, όπως είναι οι παρεμβατικές συμπεριφορές.10 Η έγκαιρη αναφορά των κλινικών δοκιμών θα ληφθεί υπόψη κατά την επανεξέταση των μεταγενέστερων αιτήσεων χρηματοδότησης.

Είναι καιρός να αγκαλιάσουμε μια εποχή στην οποία η διαφάνεια και η υπεύθυνη ανταλλαγή δεδομένων είναι κοινές αξίες. Οι συμμετέχοντες στην έρευνα πιστεύουν ότι τα δεδομένα που παρέχουν θα χρησιμοποιηθούν για την προώθηση της υγείας πολλών. Είναι ευθύνη των ερευνητών και των χρηματοδότες να εγγυηθούν την εκπλήρωση της υποχρέωσης.

Διαβάστε περισσότερα