Η μακροχρόνια θεραπεία με Burosumab μειώνει την επιβάρυνση της νόσου σε ενήλικες με συνδεδεμένη με Χ υποφωσφαταιμία

Μια σπάνια μεταβολική νόσος των οστών γενετικής προέλευσης: Χ-συνδεδεμένη υποφωσφαταιμία: Η Kyowa Kirin Co ανακοίνωσε τη δημοσίευση νέων δεδομένων που υπογραμμίζουν τα διαρκή οφέλη της θεραπείας με μπουροσουμάμπη σε ενήλικες με Χ-συνδεδεμένη υποφωσφαταιμία (XLH), μια σπάνια μεταβολική νόσο των οστών

Τα δεδομένα δείχνουν ότι οι ενήλικες με XLH εμφανίζουν σημαντικό πόνο, δυσκαμψία, κόπωση και μειωμένες σωματικές και περιπατητικές λειτουργίες.

Η θεραπεία με burosumab συσχετίστηκε με σημαντική βελτίωση σε σχέση με την αρχική τιμή μετά από 96 εβδομάδες.

ΣΠΑΝΙΕΣ ΠΑΘΗΣΕΙΣ; ΕΠΙΣΚΕΦΘΕΙΤΕ ΤΟ ΠΕΡΙΠΤΡΟ UNIAMO – ΙΤΑΛΙΚΗ ΟΜΟΣΠΟΝΔΙΑ ΓΙΑ ΣΠΑΝΙΕΣ ΑΣΘΕΝΕΙΕΣ ΣΤΗΝ ΕΚΘΕΣΗ ΕΚΤΑΚΤΗΣ ΑΝΑΓΚΗΣ

Χ-συνδεδεμένη υποφωσφαταιμία: η έρευνα

Τα δεδομένα προέρχονται από μια ανοιχτή, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης 3 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του φαρμάκου σε ενήλικες με XLH.

Η μελέτη πέτυχε το κύριο καταληκτικό της σημείο, δείχνοντας στατιστικά σημαντική επίδραση στην αύξηση των συγκεντρώσεων φωσφορικών στον ορό στις 24 εβδομάδες, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Μετά από 24 εβδομάδες, η ομάδα που έλαβε εικονικό φάρμακο μεταπήδησε στη νέα θεραπεία και συλλέχθηκαν δεδομένα σχετικά με μεταβολικούς και βιοχημικούς δείκτες, Αναφερόμενα Αποτελέσματα Ασθενούς (PROs) και μετρήσεις κινητικότητας έως και 96 εβδομάδες.

Αυτή η νέα δημοσίευση εστιάζει στα αποτελέσματα της ανάλυσης των PRO και των βαθμολογιών κινητικότητας.

Την εβδομάδα 96, η μελέτη έδειξε στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στους PRO σε σύγκριση με την αρχική τιμή, συμπεριλαμβανομένου του Δείκτη Οστεοαρθρίτιδας των Πανεπιστημίων Δυτικού Οντάριο και McMaster (WOMAC), του Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) και του Brief Fatigue Inventory (BFI). . Στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στη λειτουργία βάδισης, όπως μετρήθηκαν με τη δοκιμή 6 λεπτών περπατήματος (6MWT), παρατηρήθηκαν επίσης στις 96 εβδομάδες σε σύγκριση με την αρχική τιμή.

Προηγουμένως δημοσιευμένα δεδομένα στις 48 εβδομάδες έδειξαν επίσης βελτιώσεις σε ορισμένα PRO, συμπεριλαμβανομένης της δυσκαμψίας και του πόνου, καθώς και επούλωση καταγμάτων ή ψευδαγωγών.

Η Dr Maria Luisa Brandi, συν-συγγραφέας της μελέτης και Πρόεδρος του FIRMO, Φλωρεντία, Ιταλία, δήλωσε: «Η μελέτη υπογραμμίζει τις πολλές σωματικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ενήλικες ασθενείς με XLH, συμπεριλαμβανομένου του πόνου, της δυσκαμψίας, της κόπωσης και της δυσκολίας στο περπάτημα.

Η θεραπεία έχει αποδειχθεί προηγουμένως ότι βελτιώνει την ομοιόσταση των φωσφορικών σε ενήλικες ασθενείς με XLH, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Η νέα ανάλυση υποδηλώνει ότι, παρά τις μακροπρόθεσμες επιπλοκές και τη σωματική αναπηρία που σχετίζονται με την XLH στους ενήλικες, αυτή η θεραπεία μπορεί επίσης να βελτιώσει τη φυσική λειτουργία και την ποιότητα ζωής των ενηλίκων με XLH μακροπρόθεσμα».

Ο Tomohiro Sudo, εκτελεστικός διευθυντής του τμήματος Global Product Strategy της Kyowa Kirin, δήλωσε: «Η Kyowa Kirin έχει δεσμευτεί να βελτιώσει τη ζωή των ατόμων με XLH και των οικογενειών τους.

Εργαζόμαστε επιμελώς για την καλύτερη κατανόηση, διαχείριση και θεραπεία του XLH.

Αυτά τα σημαντικά νέα δεδομένα υπογραμμίζουν τις πολλές σωματικές προκλήσεις που αντιμετωπίζουν καθημερινά τα άτομα με XLH, ποιες είναι οι ανεκπλήρωτες ανάγκες τους και πώς η Kyowa Kirin επιδιώκει τον στόχο της, να κάνει τους ανθρώπους να χαμογελούν.

Τα δεδομένα δημοσιεύτηκαν στο περιοδικό BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Το Burosumab είναι εγκεκριμένο στην Ευρώπη για τη θεραπεία της XLH σε παιδιά και εφήβους ηλικίας 1 έως 17 ετών με ακτινογραφικά στοιχεία οστικής νόσου και σε ενήλικες.

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν υπόκειται σε πρόσθετη παρακολούθηση.

ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΓΙΑ ΤΗ ΣΥΝΔΕΔΕΜΕΝΗ Χ ΥΠΟΦΩΣΦΑΑΙΜΙΑ

Η συνδεδεμένη με Χ υποφωσφαταιμία (XLH) είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκαλεί ανωμαλίες των οστών, των μυών και των αρθρώσεων.

Παρόλο που η XLH δεν έχει δυνητικά θανατηφόρες συνέπειες, λόγω της χρόνιας και προοδευτικής φύσης της είναι επιβάρυνση για τη ζωή του ασθενούς και μπορεί να μειώσει σημαντικά την ποιότητα ζωής ενός ατόμου.

Τα άτομα με XLH έχουν ένα γενετικό ελάττωμα στο χρωμόσωμα Χ που προκαλεί υπερβολική απώλεια φωσφορικών μέσω των ούρων και ανεπαρκή απορρόφηση φωσφορικών στο έντερο, λόγω περίσσειας μιας ορμόνης γνωστής ως αυξητικός παράγοντας ινοβλαστών-23 (FGF23), με αποτέλεσμα χρόνια χαμηλά επίπεδα των φωσφορικών στο αίμα.

Το φωσφορικό άλας είναι ένα μέταλλο που παίζει ουσιαστικό ρόλο στη διατήρηση επαρκών επιπέδων ενέργειας στο σώμα, στη λειτουργία των μυών και στο σχηματισμό οστών και δοντιών.

Αν και δεν υπάρχει θεραπεία για το XLH, οι θεραπείες που στοχεύουν στην αποκατάσταση των φυσιολογικών επιπέδων φωσφορικών αλάτων στον οργανισμό μπορούν να βοηθήσουν στη βελτίωση των συμπτωμάτων της νόσου.

Η XLH είναι η πιο κοινή μορφή κληρονομικής ραχίτιδας.

Μερικές φορές μπορεί να εμφανιστεί σε άτομα που δεν έχουν οικογενειακό ιστορικό της νόσου, αλλά συνήθως μεταδίδεται από έναν γονέα που φέρει το μεταλλαγμένο γονίδιο.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΟ BUROSUMAB

Αυτή η καινοτόμος θεραπεία δημιουργήθηκε και αναπτύχθηκε από την Kyowa Kirin και είναι ένα ανασυνδυασμένο ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG1 που στρέφεται κατά της φωσφατιρωτικής ορμόνης FGF23 (ινοβλαστικός αυξητικός παράγοντας 23).

Η FGF23 είναι μια ορμόνη που μειώνει τα επίπεδα φωσφορικών στον ορό ρυθμίζοντας την απέκκριση φωσφορικών και την παραγωγή ενεργού βιταμίνης D από τα νεφρά.

Η υπερβολική νεφρική απέκκριση φωσφορικών αλάτων και η επακόλουθη υποφωσφαταιμία που εμφανίζεται στην Χ-συνδεδεμένη υποφωσφαταιμία (XLH) προκαλείται από υπερβολικά επίπεδα και δραστηριότητα του FGF23.

Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί για να συνδέεται με τον FGF23 και έτσι να αναστέλλει τη βιολογική του δράση. Αναστέλλοντας την περίσσεια του FGF23 σε ασθενείς, αυτό το μονοκλωνικό αντίσωμα στοχεύει στην αύξηση της επαναρρόφησης των φωσφορικών από τους νεφρούς και στην αύξηση της παραγωγής βιταμίνης D, η οποία έχει θετική επίδραση στην εντερική απορρόφηση φωσφορικών και ασβεστίου.

Το Burosumab είναι διαθέσιμο για κλινική χρήση από το 2018.

Η πρώτη έγκριση προήλθε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία χορήγησε υπό όρους έγκριση για αυτή τη νέα θεραπεία για το XLH με ακτινογραφικά στοιχεία οστικής νόσου σε παιδιά ηλικίας ενός έτους και σε εφήβους με αναπτυσσόμενα σκελετικά συστήματα.

Το 2020, αυτή η εξουσιοδότηση επεκτάθηκε σε ενήλικες και εφήβους που έχουν ολοκληρώσει τη σκελετική ανάπτυξη. Στην Ιταλία, είναι διαθέσιμο από το 2019 (ΕΕ 208 της 05/09/2019).

Από τον Σεπτέμβριο του 2020 ενδείκνυται για τη θεραπεία της Χ-συνδεδεμένης υποφωσφαταιμίας (XLH) σε παιδιά και εφήβους ηλικίας 1-17 ετών με ακτινογραφικά στοιχεία οστικής νόσου και σε ενήλικες

Στην Ιταλία, η αποζημίωση περιορίζεται στη θεραπεία παιδιών ηλικίας μεταξύ 1 και 12 ετών, με ακτινογραφικά στοιχεία οστικής νόσου και έως ότου επιτευχθεί η σκελετική ωριμότητα.

Από τον Μάιο του 2021 είναι διαθέσιμο για αυτοδιαχείριση.

Είναι εγκεκριμένο από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για ασθενείς με XLH από 6 μηνών και από την Health Canada για ασθενείς με XLH από 1 έτους.

Το 2019, η μπουροσουμάμπη, στη μορφή αυτοένεσης της για τη θεραπεία της σχετιζόμενης με το FGF23 υποφωσφαιμικής ραχίτιδας και της υποφωσφαταιμικής οστεομαλακίας, αποζημιώθηκε από την Εθνική Ασφάλιση Υγείας της Ιαπωνίας (NHI).

Τον Ιανουάριο του 2020, η Swissmedic ενέκρινε τη χρήση του για τη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και παιδιών (ένα έτος και άνω) με XLH.

Τον Ιούνιο του 2020, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ το ενέκρινε για ασθενείς δύο ετών και άνω με οστεομαλακία που προκαλείται από όγκο (TIO), μια σπάνια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από την ανάπτυξη όγκων που προκαλούν αδύναμα και μαλακά οστά.

Η Kyowa Kirin συνεργάστηκε για την ανάπτυξή της και την παγκόσμια εμπορευματοποίησή της, βάσει της συμφωνίας συνεργασίας και αδειοδότησης μεταξύ της Kyowa Kirin και της Ultragenyx.

Διαβάστε επίσης:

Σπάνιες ασθένειες, σύνδρομο Floating-Harbor: Μια ιταλική μελέτη για τη βιολογία του BMC

Σπάνιες ασθένειες, ο EMA συνιστά επέκταση της ένδειξης για τη μεπολιζουμάμπη κατά του EGPA, μια σπάνια αυτοάνοση φλεγμονώδης διαταραχή

Σπάνιες ασθένειες, ανωμαλία Ebstein: Μια σπάνια συγγενής καρδιοπάθεια

Ρευματικές παθήσεις: Αρθρίτιδα και αρθρίτιδα, ποιες είναι οι διαφορές;

Σπάνιες ασθένειες: Ρινική πολύποδα, μια παθολογία που πρέπει να γνωρίζετε και να αναγνωρίζετε

πηγή:

Agenzia Dire

Μπορεί επίσης να σας αρέσει