ΗΠΑ: Η FDA εγκρίνει τη Skyrizi για τη θεραπεία της νόσου του Crohn
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την περασμένη εβδομάδα το Skyrizi (risankizumab-rzaa) για τη θεραπεία της νόσου του Crohn, ενός τύπου φλεγμονώδους νόσου του εντέρου (IBD).
Το φάρμακο, κατασκευασμένο από την AbbVie, είχε ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της ψωρίασης.1
Τώρα, οι πάροχοι υγείας μπορούν να το συνταγογραφήσουν σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ενεργό νόσο του Crohn.2
Το Skyrizi χρησιμοποιεί έναν μοναδικό μηχανισμό που μπορεί να ανακουφίσει συμπτώματα όπως διάρροια και κοιλιακό άλγος, ακόμη και σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται καλά σε άλλες θεραπείες
Χορηγείται ενδοφλεβίως από γιατρό για τις πρώτες τρεις δόσεις. Μετά από αυτό, ο ασθενής κάνει μόνος του την ένεση του φαρμάκου κάθε δεύτερο μήνα.
Το Skyrizi είναι ο πρώτος αναστολέας ιντερλευκίνης-23 που έχει λάβει άδεια για τη νόσο του Crohn—μια προσέγγιση που από καιρό φαινόταν πολλά υποσχόμενη για την αντιμετώπιση των αυτοάνοσων διαταραχών.
Είναι η πρώτη θεραπεία με άδεια για τη νόσο του Crohn εδώ και έξι χρόνια, σύμφωνα με την AbbVie.
"Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που έχουμε μια άλλη μέθοδο στο οπλοστάσιό μας για να αντιμετωπίσουμε το [Crohn] και να το αντιμετωπίσουμε πιο επιλεκτικά", δήλωσε ο Randy Longman, MD, PhD, ειδικός στην ελκώδη κολίτιδα και τη νόσο του Crohn και διευθυντής του Jill Roberts Center for Inflammatory Bowel. Ασθένεια στο Weill Cornell Medicine, είπε.
«Είναι πραγματικά μια τεράστια νίκη για ασθενείς με IBD και δίνει μια άλλη επιλογή φαρμακευτικής αγωγής, ιδιαίτερα για ασθενείς που είναι ανθεκτικοί».
Σκυρίζη, Ο δρόμος προς την έγκριση
Η νόσος του Crohn είναι ένα χρόνιο φλεγμονώδες σύνδρομο του εντέρου που προκαλεί επίμονη διάρροια και κοιλιακό άλγος.
Είναι μια προοδευτική ασθένεια, που σημαίνει ότι μια περίπτωση μπορεί να χειροτερέψει με την πάροδο του χρόνου, οδηγώντας συχνά σε χειρουργική επέμβαση.
Οι τρέχουσες θεραπείες έχουν σχεδιαστεί για να μειώνουν τη φλεγμονώδη απόκριση του ανοσοποιητικού συστήματος στη γαστρεντερική οδό για να βοηθήσουν στην ανακούφιση των συμπτωμάτων.
Το Skyrizi είναι ένα βιολογικό φάρμακο που αναστέλλει ορισμένες πρωτεΐνες που βοηθούν στη ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος
Ο FDA ενέκρινε για πρώτη φορά το Skyrizi για την ψωρίαση κατά πλάκας το 20193 και πρόσθεσε μια ένδειξη για ενεργό ψωριασική αρθρίτιδα τον Ιανουάριο του 2022.1
Στις κλινικές δοκιμές συμμετείχαν άτομα με νόσο του Crohn που δεν ανταποκρίθηκαν καλά σε συμβατικές ή άλλες βιολογικές θεραπείες.4
Σε ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο, οι ερευνητές εξέτασαν την καθημερινή τους συχνότητα κοπράνων, τη βαθμολογία κοιλιακού πόνου και τη βελτίωση της φλεγμονής των ιστών μετά από κολονοσκόπηση.
Στο πρώτο σετ κλινικών δοκιμών, η AbbVie εξέτασε δύο δόσεις risankizumab—1,200 χιλιοστόγραμμα και 600 χιλιοστόγραμμα.
Η εταιρεία προσγειώθηκε στο τελευταίο, λέγοντας ότι η μεγαλύτερη δόση δεν βελτίωσε τα αποτελέσματα των ασθενών.
Σε όλες τις μελέτες, περισσότερο από το 60% που έλαβαν τη δόση των 600 mg είδαν τα συμπτώματα να βελτιώνονται και το 42% των ασθενών παρουσίασαν κλινική ύφεση, που σημαίνει ότι τα συμπτώματά τους μειώθηκαν ως επί το πλείστον.
Συγκριτικά, περίπου ένας στους τέσσερις ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο παρουσίασαν κλινική ύφεση.
Πιο συγκεκριμένα, όταν οι ερευνητές πραγματοποίησαν ενδοσκοπήσεις στους ασθενείς, είδαν επούλωση στον ιστό του εντέρου στο 29% των ασθενών σε μια μελέτη και στο 40% αυτών σε μια άλλη.
Πολλοί από αυτούς τους ασθενείς είχαν ανταπόκριση στο φάρμακο μόλις την τέταρτη εβδομάδα.
Στη συνέχεια, η εταιρεία παρακολούθησε ασθενείς που είχαν ανταποκριθεί καλά στη Skyrizi στην προηγούμενη κλινική δοκιμή για ένα χρόνο
Μερικοί ασθενείς συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο σε δόσεις 180 mg και 360 mg, ενώ άλλοι διακόπηκαν.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι περίπου οι μισοί από αυτούς που συνέχισαν να χρησιμοποιούν το φάρμακο στη μεγαλύτερη δόση παρουσίασαν κλινική ύφεση και σχεδόν οι μισοί είδαν επούλωση των ιστών.
Ο FDA εξετάζει επί του παρόντος δεδομένα για 180 mg αυτοχορηγούμενες δόσεις συντήρησης.
Τι πρέπει να γνωρίζετε για τη Σκυρίζη
Οι τρεις πρώτες δόσεις του Skyrizi χορηγούνται με ενδοφλέβια έγχυση σε διαστήματα τεσσάρων εβδομάδων. Οι πάροχοι υγείας χορηγούν τις εγχύσεις των 600 mg για τουλάχιστον μία ώρα
Στη συνέχεια, οι ασθενείς χορηγούν μόνοι τους μια δόση 360 mg με υποδόρια ένεση ή σωματική ένεση τη 12η εβδομάδα και στη συνέχεια κάθε οκτώ εβδομάδες.
Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο του Crohn, αν και υπάρχουν αρκετά φάρμακα που μπορούν να μειώσουν τη δραστηριότητα του ανοσοποιητικού συστήματος και να μειώσουν τα συμπτώματα.
Οι βιολογικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου του Skyrizi, μπορούν να βοηθήσουν τους ανθρώπους να επιτύχουν ύφεση εάν άλλα φάρμακα δεν έχουν αποτέλεσμα.
Πολλοί ασθενείς με Crohn θα αναζητήσουν χειρουργική επέμβαση για τη θεραπεία της βλάβης από τη νόσο κατά τη διάρκεια της ζωής τους.
Ο Longman είπε ότι εάν το Skyrizi αποδειχθεί αποτελεσματικό σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται καλά σε άλλες θεραπείες, θα μπορούσε να ελαχιστοποιήσει τον αριθμό των ατόμων που χρειάζονται χειρουργική επέμβαση.
Προσβασιμότητα και Περιορισμοί
Ως ανοσοκατασταλτικό, το Skyrizi μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο λοιμώξεων, συμπεριλαμβανομένης της φυματίωσης.
Το Skyrizi δεν συνιστάται σε άτομα που είναι έγκυες, που έχουν μια επίμονη λοίμωξη ή που έχουν λάβει πρόσφατα ζωντανό εμβόλιο.
Σε κλινικές δοκιμές, ένας ασθενής νοσηλεύτηκε για αλλαγή στην ηπατική λειτουργία και επακόλουθο εξάνθημα.
Η τιμή καταλόγου για τη Σκυρίζη είναι πάνω από 18,000 $ ανά δόση. Αλλά η AbbVie είπε ότι προσφέρει ένα πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών και κάρτα συνδρομής που μπορεί να μειώσει το κόστος σε μόλις 5 $ το μήνα για τους ασφαλισμένους ασθενείς.2
αναφορές:
- Σκυριζή [ένθετο πακέτου]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. Ιαν. 2022.
- AbbVie. Το SKYRIZI® (risankizumab-rzaa) λαμβάνει έγκριση από τον FDA ως η πρώτη και μοναδική ειδική ιντερλευκίνη-23 (IL-23) για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού νόσου του Crohn σε ενήλικες.
- Σκυριζή [ένθετο πακέτου]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. Απρίλιος, 2019.
- D'Haens G, Panaccione R, Baert F, et al. Το risankizumab ως θεραπεία επαγωγής για τη νόσο του Crohn: αποτελέσματα από τις δοκιμές επαγωγής φάσης 3 ADVANCE και MOTIVATE. The Lancet. 2022;399(10340):2015-2030. doi:10.1016/S0140-6736(22)00467-6
Διαβάστε επίσης:
Νόσος του Crohn: Τι είναι και πώς να την αντιμετωπίσετε
Το ποσοστό θανάτου της Χειρουργικής του εντέρου της Ουαλίας «υψηλότερο από το αναμενόμενο»
Σύνδρομο ευερέθιστου εντέρου (IBS): Μια καλοήθης κατάσταση που πρέπει να διατηρείται υπό έλεγχο
Κολίτιδα και σύνδρομο ευερέθιστου εντέρου: Ποια είναι η διαφορά και πώς να τα διακρίνετε;
Σύνδρομο ευερέθιστου εντέρου: Τα συμπτώματα με τα οποία μπορεί να εκδηλωθεί
Νόσος του Crohn ή σύνδρομο ευερέθιστου εντέρου;