Παιδιατρική / Όγκοι εγκεφάλου: Νέα ελπίδα θεραπείας για το μυελοβλάστωμα χάρη στους Tor Vergata, Sapienza και Trento
Medulloblastoma: Ερευνητές νοσοκομείων με τα Πανεπιστήμια Tor Vergata, Sapienza και Trento ανακάλυψαν τον μηχανισμό της πιο επιθετικής μορφής της νόσου και εντόπισαν φάρμακα που εμποδίζουν την ανάπτυξή της
Νέα ελπίδα για τη θεραπεία του μεδουλοβλαστώματος, του συχνότερου κακοήθους όγκου του εγκεφάλου στα παιδιά
Ερευνητές στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù, σε συνεργασία με τα Πανεπιστήμια του Tor Vergata, Sapienza και Trento, ανακάλυψαν τον μηχανισμό που πυροδοτεί την πιο επιθετική μορφή της νόσου και εντόπισαν δύο φάρμακα που μπορούν να εμποδίσουν την ανάπτυξη του καρκίνου και μεταστάσεις.
Η μελέτη, υποστηριζόμενη εξ ολοκλήρου από το AIRC, μόλις δημοσιεύτηκε στο διεθνές επιστημονικό περιοδικό Acta Neuropathologica.
Το Medulloblastoma είναι ένας κακοήθης όγκος στον εγκέφαλο με επίπτωση στην Ιταλία περίπου 7 παιδιών που επηρεάζονται ανά εκατομμύριο
Το συνολικό ποσοστό επιβίωσης είναι επί του παρόντος 80% για ασθενείς «τυπικού» κινδύνου. Δυστυχώς, το ποσοστό μειώνεται στο 30-60% για ασθενείς υψηλού κινδύνου.
Αυτός ο όγκος σχηματίζεται στην παρεγκεφαλίδα, την περιοχή του νευρικού συστήματος που βρίσκεται στη βάση του εγκεφάλου και είναι υπεύθυνος για τον έλεγχο της ισορροπίας και του συντονισμού της κίνησης.
Η θεραπεία του μυελοβλαστώματος περιλαμβάνει χειρουργική αφαίρεση του όγκου, ακολουθούμενη από ακτινοθεραπεία και χημειοθεραπεία.
Το κύριο εμπόδιο στη θεραπεία, ωστόσο, είναι η παρουσία καρκινικών βλαστοκυττάρων που είναι ανθεκτικά στο ραδιόφωνο και τη χημειοθεραπεία και έχουν την ικανότητα να διεισδύουν και να εξαπλώνονται στο νωτιαίος κορδόνι νεαρών ασθενών.
Μια νέα θεραπευτική οδός για αυτόν τον παιδικό όγκο, ιδίως για την «Ομάδα 3», τη μορφή με τον υψηλότερο κίνδυνο θανάτου (εμφανίζεται σε περισσότερο από το 40% των περιπτώσεων εντός 5 ετών από τη διάγνωση), προέρχεται από τα αποτελέσματα της έρευνας που διεξήχθη στο εργαστήρια της περιοχής ογκοαιματολογίας του Bambino Gesù.
Η μελέτη, συντονισμένη από τον διευθυντή της Πειραματικής και Ιατρικής Ακριβείας και της Ογκοαιματολογικής Περιοχής του Παιδιατρικού Νοσοκομείου της Αγίας Έδρας, Καθ. Franco Locatelli, και από τον Καθ. Francesco Cecconi, πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με τα Πανεπιστήμια της Ρώμης «Tor Vergata »και« Sapienza »και το Πανεπιστήμιο του Trento. Ο πρώτος συγγραφέας είναι η Francesca Nazio, ερευνήτρια στο Bambino Gesù.
Η ομάδα των επιστημόνων εντόπισε έναν νέο μοριακό μηχανισμό, η αλλοίωση του οποίου είναι υπεύθυνη για την επιθετικότητα του μυελοβλαστώματος
Συγκεκριμένα, ανακαλύφθηκε ότι στους όγκους της ομάδας 3, η πρωτεΐνη AMBRA1 παράγεται σε υπερβολικά επίπεδα και, ως αποτέλεσμα, όλες οι διεργασίες που ρυθμίζονται από αυτήν (αυτοφαγία και ταυτότητα στελέχους) λειτουργούν ανώμαλα.
Ως αποτέλεσμα της περίσσειας του AMBRA 1, ο μηχανισμός που χρησιμοποιούν τα κύτταρα για να απαλλαγούν από κατεστραμμένα συστατικά (αυτοφαγία) ενισχύεται και τα καρκινικά κύτταρα το εκμεταλλεύονται για να επιβιώσουν και να πολλαπλασιαστούν.
Επιπλέον, η περίσσεια του AMBRA 1 διατηρεί τα κύτταρα σε βλαστική κατάσταση, η οποία αφενός τα βοηθά να αναπαράγονται γρηγορότερα, συσσωρεύονται στους ιστούς προέλευσης και σχηματίζουν μεγάλες μάζες όγκων και αφετέρου τα βοηθά στην ικανότητά τους να μεταναστεύουν και σχηματίζουν μεταστάσεις.
Με βάση αυτά τα εργαστηριακά αποτελέσματα, οι ερευνητές έδειξαν επίσης ότι ο συνδυασμός δύο φαρμάκων (ένας αναστολέας αυτοφαγίας και ένας αναστολέας παράγοντα στέλεχος STAT3) μπορεί να εμποδίσει όχι μόνο την ανάπτυξη του όγκου, αλλά και την ικανότητά του να παράγει μεταστάσεις.
Η πρωτεΐνη AMBRA1 είχε ήδη αναγνωριστεί από την ίδια ομάδα ερευνητών του Bambino Gesù ως ισχυρού ογκοκατασταλτικού σε άλλους παιδικούς και ενήλικους καρκίνους, λόγω του άμεσου ρόλου της στη ρύθμιση του κυτταρικού κύκλου.
Αυτό το περαιτέρω βήμα προς τα εμπρός στην έρευνα το προτείνει επίσης ως ιδιαίτερα σχετικό στόχο.
Medulloblastoma, επεξήγηση του καθηγητή Francesco Cecconi
«Πολλά παιδιά έχουν ήδη μεταστάσεις τη στιγμή της διάγνωσης, καθιστώντας απαραίτητη την ανάπτυξη πιο αποτελεσματικών θεραπειών», εξηγεί ο Francesco Cecconi, ερευνητής στο Bambino Gesù και τακτικός καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ρώμης «Tor Vergata».
«Για ασθενείς με μεδουλοβλάστωμα ομάδας 3, οι οποίοι συχνά έχουν κακή πρόγνωση, υπάρχει επείγουσα ανάγκη ενσωμάτωσης νέων θεραπευτικών επιλογών και, φυσικά, εάν επιβεβαιωθούν στην κλινική εφαρμογή, τα αποτελέσματά μας θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε εξατομικευμένη θεραπεία για αυτήν την επιθετική μορφή εγκεφάλου όγκος".
Διαβάστε επίσης:
Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Σκλήρυνση Κατά Πλάκας (RRMS) Στα Παιδιά, η ΕΕ εγκρίνει την τεριφλουνομίδη