Ο EMA συνέστησε τη χορήγηση επέκτασης της ένδειξης στο Nucala (μεπολιζουμάμπη) ως πρόσθετη θεραπεία για ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ή ανθεκτική ηωσινοφιλική κοκκιωμάτωση με πολυαγγειίτιδα (EGPA), μια σπάνια διαταραχή που προκαλεί αγγειίτιδα (χρόνια φλεγμονή) μικρών έως μεσαίων αρτηριών και φλεβών)

Τα φλεγμονώδη αγγεία μπορεί να επηρεάσουν διάφορα όργανα, συμπεριλαμβανομένων των πνευμόνων, της καρδιάς, του δέρματος, του νευρικού συστήματος και του γαστρεντερικού σωλήνα. Εκτιμάται ότι μεταξύ 0.18 έως 4 νέων περιπτώσεων ανά 1 εκατομμύριο άτομα διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο με EGPA (γνωστό και ως σύνδρομο Churg-Strauss).

Ο συνολικός επιπολασμός της νόσου εκτιμάται ότι είναι μεταξύ 5.3 έως 38 ανά 1 εκατομμύριο άτομα.

Σπάνιες ασθένειες; ΓΙΑ ΝΑ ΜΑΘΕΤΕ ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ, ΕΠΙΣΚΕΦΘΕΙΤΕ ΤΗΝ UNIAMO - ΙΤΑΛΙΚΗ ΟΜΟΣΠΟΝΔΙΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΑΣΘΕΝΕΙΩΝ ΣΤΗΝ ΕΚΘΕΣΗ ΕΠΕΙΓΟΥΣ

Ο EMA υποστηρίζει την επέκταση του Nucala (μεπολιζουμάμπη): επί του παρόντος, οι περισσότεροι ασθενείς με EGPA αντιμετωπίζονται με αντιφλεγμονώδη κορτικοστεροειδή

Ωστόσο, όταν οι ασθενείς χρησιμοποιούν μακροχρόνια κορτικοστεροειδή μπορεί να οδηγήσουν σε παρενέργειες όπως προβλήματα στα μάτια, αύξηση βάρους, υψηλό σάκχαρο στο αίμα, αραίωση των οστών και αυξημένο κίνδυνο βακτηριακών, μυκητιακών και ιογενών λοιμώξεων.

Άλλες επιλογές θεραπείας που χρησιμοποιούνται για τον έλεγχο της νόσου και των συμπτωμάτων της περιλαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα (δηλαδή φάρμακα που μειώνουν τη δραστηριότητα του ανοσοποιητικού συστήματος).

Μπορούν επίσης να προκαλέσουν σοβαρές παρενέργειες. Υπάρχει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για νέες θεραπείες για τη νόσο.

Το Nucala έχει ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 6 ετών και άνω με συγκεκριμένο τύπο άσθματος που ονομάζεται ηωσινόφιλο άσθμα.

Η μεπολιζουμάμπη είναι η δραστική ουσία του Nucala

Είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που προσκολλάται σε μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη που βρίσκεται στο σώμα που ονομάζεται ιντερλευκίνη-5 (IL-5). Η IL-5 προάγει την παραγωγή και την ανάπτυξη ηωσινοφίλων (τύπος λευκά αιμοσφαίρια που εμπλέκονται στην πρόκληση ΕΓΠΑ).

Προσκολλώντας στο IL-5, η μεπολιζουμάμπη εμποδίζει τη δράση της και μειώνει έτσι τον αριθμό των ηωσινοφίλων.

Αυτό βοηθά στη μείωση της φλεγμονής, με αποτέλεσμα τη βελτίωση των συμπτωμάτων EGPA.

Η γνώμη της επιτροπής ανθρώπινων φαρμάκων (CHMP) του EMA βασίζεται σε δεδομένα μιας τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης που διερεύνησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της μεπολιζουμάμπης στη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού EGPA σε 136 ενήλικες ασθενείς με σταθερό κορτικοστεροειδές θεραπεία σε διάστημα 52 εβδομάδων.

Οι ασθενείς έλαβαν 300 mg μεπολιζουμάμπης ή εικονικού φαρμάκου που χορηγήθηκαν υποδορίως κάθε τέσσερις εβδομάδες, ενώ συνέχισαν τη σταθερή καθημερινή στοματική θεραπεία με κορτικοστεροειδή.

Από την 4η εβδομάδα και μετά, η δόση κορτικοστεροειδών μειώθηκε κατά τη διάρκεια της θεραπείας των 52 εβδομάδων.

Ενήλικες ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με μεπολιζουμάμπη πέτυχαν σημαντικά μεγαλύτερο χρόνο υποχώρησης (δηλαδή περίοδος χωρίς σημεία ή συμπτώματα νόσου μετά τη θεραπεία) τόσο την εβδομάδα 36 όσο και την εβδομάδα 48 σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Επιπλέον, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν θεραπεία με μεπολιζουμάμπη πέτυχε ύφεση τόσο την εβδομάδα 36 όσο και την εβδομάδα 48 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε παιδιά έχουν επεκταθεί από κλινικές δοκιμές με ενήλικες ασθενείς.

Ως μέρος της σύστασής της, η CHMP ζήτησε από την εταιρεία να πραγματοποιήσει μελέτη ασφαλείας μετά την έγκριση (PASS) για τη συλλογή πρόσθετων δεδομένων σχετικά με τη χρήση του Nucala σε παιδιά ηλικίας 6-17 ετών με EGPA.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Nucala (μεπολιζουμάμπη) σε κλινικές δοκιμές περιελάμβαναν υπερευαισθησία και αντιδράσεις που σχετίζονται με τη χορήγηση, λοιμώξεις, πόνο στον αυχένα, πονοκέφαλο και αναπνευστικές διαταραχές

Η γνώμη που εγκρίθηκε από την CHMP κατά τη συνεδρίασή της τον Σεπτέμβριο του 2021 αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία της Nucala προς την πρόσβαση των ασθενών σε αυτήν τη νέα ένδειξη.

Η γνώμη της CHMP θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ.

Μόλις χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την επιστροφή θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο/χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της χώρας αυτής.

Διαβάστε επίσης:

Σύνδρομο Guillain-Barré, Νευρολόγος: «Δεν υπάρχει σύνδεσμος με Covid ή εμβόλιο»

Σπάνια συγγενής θωρακοσχήση: Πρώτη παιδιατρική χειρουργική στο γερμανικό νοσοκομείο της Τζέντα

Σπάνιες ασθένειες: Νέα ελπίδα για τη νόσο Erdheim-Chester

Σπάνιες ασθένειες, σύνδρομο Floating-Harbor: Μια ιταλική μελέτη για τη βιολογία του BMC

πηγή:

EMA - επίσημος ιστότοπος