Esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) en niños, la UE aprueba la teriflunomida
La Comisión Europea (CE) ha aprobado la teriflunomida como tratamiento para pacientes pediátricos de 10 a 17 años con esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR)
La aprobación de la CE de la teriflunomida se basa en datos del estudio de fase 3 TERIKIDS
La aprobación confirma a la teriflunomida como la primera terapia oral para la esclerosis múltiple autorizada como tratamiento de primera línea de niños y adolescentes con EM en la Unión Europea.
Se estima que la esclerosis múltiple afecta a 2.8 millones de personas en todo el mundo y al menos 30,000 niños y adolescentes se ven afectados.
La esclerosis múltiple pediátrica es una enfermedad rara y su inicio sigue un curso de enfermedad remitente-recidivante en el 98% de los casos.
En comparación con los adultos con EM, los pacientes pediátricos suelen tener una mayor tasa de recaídas y una mayor carga de lesiones.
Debido al inicio temprano de la enfermedad, la discapacidad irreversible y la progresión a la forma secundaria a menudo ocurren a una edad más temprana que en los adultos.
Los síntomas de la EM pueden afectar todos los aspectos de la vida de una persona joven, desde la salud física hasta la salud mental.
Queda mucho por hacer para garantizar una mayor disponibilidad de opciones de medicamentos cuyo uso esté respaldado por estudios diseñados específicamente para la población pediátrica.
Por lo tanto, trabajar para satisfacer esta necesidad se centra en la persona con la enfermedad en toda su complejidad y globalidad ”, dijo Maria Trojano, profesora de Neurología en la Universidad de Bari y Directora de la Clínica Neurológica del Policlinico di Bari.
"La esclerosis múltiple pediátrica sigue siendo un área de importante necesidad médica insatisfecha"
“La disponibilidad de un tratamiento oral en su forma moderada representa una indudable ventaja para la aceptación del tratamiento por parte del paciente y, en consecuencia, una oportunidad más en cuanto a la adherencia al tratamiento”, añadió el profesor Claudio Gasperini, director de Neurología y Neurofisiopatología de la UOC AO Hospital San Camillo Forlanini en Roma y jefe del Grupo de Estudio de Esclerosis Múltiple del SIN (Sociedad Italiana de Neurología).
La teriflunomida está aprobada en la UE desde 2013 como tratamiento para pacientes adultos con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR).
Esta nueva aprobación europea para la gama pediátrica le otorga un año adicional de protección por patente en la Unión Europea.
El estudio de fase 3 TERIKIDS es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que inscribió a 166 pacientes pediátricos con esclerosis múltiple remitente-recurrente en 22 países de todo el mundo.
El estudio incluyó un período de selección (hasta cuatro semanas), seguido de un período de tratamiento doble ciego (hasta 96 semanas después de la asignación al azar).
La fase de extensión de etiqueta abierta del estudio de fase 3 TERIKIDS está actualmente en curso.
El criterio de valoración principal fue el tiempo transcurrido hasta la primera recaída clínica confirmada, con un análisis de sensibilidad preespecificado que incluía el tiempo hasta la alta actividad de la resonancia magnética (IRM) como equivalente a la recaída.
Además, los pacientes que completaron el período de doble ciego o tenían una alta actividad de resonancia magnética eran elegibles para continuar en la extensión de etiqueta abierta.
Los resultados primarios de eficacia y los datos de seguridad y tolerabilidad del período de estudio de línea de base doble ciego (hasta 96 semanas después de la aleatorización) se presentaron inicialmente en el Congreso Virtual EAN 2020.
En el estudio, 109 y 57 pacientes fueron aleatorizados para recibir teriflunomida y placebo, respectivamente.
El criterio de valoración principal no fue estadísticamente significativo con un riesgo numéricamente menor de recaída clínica para teriflunomida frente a placebo.
El cambio de doble ciego a etiqueta abierta para una alta actividad de resonancia magnética fue mayor de lo esperado. Los cambios fueron más frecuentes y más tempranos en el grupo de placebo frente a teriflunomida.
Esto disminuyó la potencia del estudio para el criterio de valoración principal.
En el análisis de sensibilidad preespecificado del punto final compuesto de tiempo hasta la primera recaída clínica o alta actividad de resonancia magnética que cumple con los criterios del estudio para cambiar a etiqueta abierta, la teriflunomida redujo significativamente el tiempo hasta la recaída clínica o el cambio debido a una alta actividad de resonancia magnética en comparación con placebo.
Los criterios de valoración secundarios primarios mostraron que la teriflunomida redujo significativamente el número de lesiones T1 realzadas con gadolinio (Gd) por resonancia magnética y el número de lesiones T2 nuevas y agrandadas por resonancia magnética.
En el estudio, la teriflunomida fue bien tolerada y tenía un perfil de seguridad manejable en la población pediátrica.
La incidencia general de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG) fue similar en el grupo de teriflunomida y el grupo de placebo, respectivamente. No hubo muertes en el estudio.
Los EA notificados con mayor frecuencia en el grupo de teriflunomida que en el grupo de placebo incluyeron nasofaringitis, infección del tracto respiratorio superior, alopecia, parestesia, dolor abdominal y aumento de la creatinfosfoquinasa en sangre (= 3 veces el límite superior de lo normal).
Se notificaron casos de pancreatitis en un número muy pequeño de pacientes tratados con teriflunomida en comparación con ninguno en el grupo de placebo en la fase doble ciego.
En pacientes pediátricos tratados con teriflunomida en la fase abierta del estudio, se notificaron dos casos adicionales de pancreatitis y un caso de pancreatitis aguda grave (con pseudopapiloma).
Para obtener más información:
Primer caso de meningitis asociada a SARS-CoV-2. Informe de un caso de Japón