EMA on soovitanud laiendada näidustust Nucalale (mepolizumab) täiendava ravina 6-aastastele ja vanematele patsientidele, kellel on retsidiiv-remitatsiooniga või refraktaarset eosinofiilset granulomatoosi koos polüangiidiga (EGPA), mis on haruldane haigus, mis põhjustab vaskuliiti (krooniline põletik). väikesed ja keskmise suurusega arterid ja veenid)

Põletikulised veresooned võivad mõjutada erinevaid organeid, sealhulgas kopse, südant, nahka, närvisüsteemi ja seedetrakti. Hinnanguliselt diagnoositakse igal aastal 0.18-4 uut juhtu 1 miljoni inimese kohta EGPA-ga (tuntud ka kui Churg-Straussi sündroom).

Haiguse üldine levimus on hinnanguliselt 5.3–38 miljoni inimese kohta.

HARI HAIGUSED? LISAKS ÕPPIMISEKS külastage UNIAMO - ITALIA haruldaste haiguste FEDERATSIOONI, KES ON AVATUD Avarii EXPO -l

EMA toetab Nucala (mepolizumabi) laiendamist: praegu ravitakse enamikku EGPA-ga patsiente põletikuvastaste kortikosteroididega

Kui aga patsiendid kasutavad kortikosteroide pikaajaliselt, võivad need põhjustada kõrvaltoimeid, nagu silmaprobleemid, kehakaalu tõus, kõrge veresuhkur, luude hõrenemine ja suurem oht ​​bakteriaalsete, seen- ja viirusnakkuste tekkeks.

Muud ravivõimalused, mida kasutatakse haiguse ja selle sümptomite ohjamiseks, hõlmavad immunosupressiivseid ravimeid (st ravimeid, mis vähendavad immuunsüsteemi aktiivsust).

Need võivad põhjustada ka tõsiseid kõrvaltoimeid. Haiguse uute ravimeetodite järele on rahuldamata meditsiiniline vajadus.

Nucala on Euroopa Liidus (EL) juba heaks kiidetud 6 -aastaste ja vanemate patsientide raviks, kellel on teatud tüüpi astma, mida nimetatakse eosinofiilseks astmaks.

Mepolisumab on Nucala toimeaine

See on inimese monoklonaalne antikeha, mis seondub spetsiifilise organismis leiduva valguga, mida nimetatakse interleukiin-5-ks (IL-5). IL-5 soodustab tootmist ja eosinofiilide kasvus (tüüp valged verelibled mis on seotud EGPA tekitamisega).

Ühendades IL-5, blokeerib mepolizumab selle toimet ja vähendab seeläbi eosinofiilide arvu.

See aitab vähendada põletikku, mille tulemusel paranevad EGPA sümptomid.

EMA inimravimite komitee (CHMP) arvamus põhineb randomiseeritud, topeltpimedas, platseebokontrollitud uuringu andmetel, milles uuriti mepolizumabi ohutust ja efektiivsust retsidiivse või refraktaarse EGPA ravis 136 täiskasvanud patsiendil stabiilse kortikosteroidi kasutamisel. ravi 52 nädala jooksul.

Patsiendid said 300 mg mepolizumabi või platseebot subkutaanselt iga nelja nädala järel, jätkates samal ajal stabiilset suukaudset kortikosteroidravi.

Alates 4. nädalast vähendati kortikosteroidide annust 52-nädalase raviperioodi jooksul.

Täiskasvanud patsiendid, keda raviti mepolizumabiga, saavutasid nii 36. kui ka 48. nädalal märkimisväärselt pikema remissiooni kogunemisaja (st perioodi, mille järel ei ilmnenud haigusnähte ega sümptomeid) võrreldes platseeboga ravitud patsientidega.

Lisaks saavutas märkimisväärselt suurem osa mepolizumabiga ravitud patsientidest remissiooni nii 36. kui ka 48. nädalal võrreldes platseeboga.

Ohutuse ja efektiivsuse andmed lastel on ekstrapoleeritud kliinilistest uuringutest täiskasvanud patsientidega.

Oma soovitusena palus inimravimite komitee, et ettevõte teostaks heakskiitmisjärgse ohutusuuringu (PASS), et koguda täiendavaid andmeid Nucala kasutamise kohta EGPA-ga lastel vanuses 6–17 aastat.

Kliinilistes uuringutes olid Nucala (mepolizumab) kõige sagedasemad kõrvaltoimed ülitundlikkus ja manustamisega seotud reaktsioonid, infektsioonid, kaelavalu, peavalu ja hingamishäired

Inimravimite komitee oma 2021. aasta septembri koosolekul vastu võetud arvamus on vahendajaks Nucala teel patsiendi juurde pääsemiseks selle uue näidustuse puhul.

Inimravimite komitee arvamus saadetakse nüüd Euroopa Komisjonile kogu ELi hõlmava müügiloa kohta otsuse vastuvõtmiseks.

Kui müügiluba on antud, tehakse otsuse hinna ja hüvitamise kohta iga liikmesriigi tasandil, võttes arvesse selle ravimi võimalikku rolli/kasutamist selle riigi riikliku tervishoiusüsteemi kontekstis.

Loe ka:

Guillain-Barré sündroom, neuroloog: "puudub seos Covidi või vaktsiiniga"

Haruldane kaasasündinud torakoskiis: esimene lastekirurgia Jeddahi Saksa haiglas

Haruldased haigused: uus lootus Erdheimi-Chesteri tõvele

Haruldased haigused, ujuva sadama sündroom: Itaalia uuring BMC bioloogia kohta

Allikas:

EMA - ametlik veebisait