Euroopa Komisjon (EÜ) on heaks kiitnud teriflunomiidi 10–17-aastaste laste raviks, kellel on retsidiveeruv-remiteeriv hulgiskleroos (RRMS)

Teriflunomiidi EÜ heakskiitmine põhineb TERIKIDSi 3. faasi uuringu andmetel

Heakskiituga kinnitatakse, et teriflunomiid on esimene hulgiskleroosi suukaudne ravi, mis on lubatud MS-ga laste ja noorukite esmaseks raviks Euroopa Liidus.

Hinnanguliselt mõjutab hulgiskleroos 2.8 miljonit inimest kogu maailmas ning vähemalt 30,000 XNUMX last ja noorukit.

Laste hulgiskleroos on haruldane haigus ja selle tekkimine toimub 98% -l juhtudest retsidiivselt remiteeriva haiguse kulgemisega.

Võrreldes SM-ga täiskasvanutega on lastel sageli suurem retsidiivide sagedus ja suurem kahjustuste koormus.

Haiguse varajase alguse tõttu toimub pöördumatu puue ja progresseerumine sekundaarseks vormiks sageli varasemas eas kui täiskasvanutel.

SM-i sümptomid võivad mõjutada noore inimese elu kõiki aspekte, alates füüsilisest tervisest kuni vaimse tervise.

Palju on veel teha, et tagada ravimivalikute laiem kättesaadavus, mille kasutamist toetavad spetsiaalselt laste jaoks mõeldud uuringud.

Selle vajaduse rahuldamine keskendub seetõttu haigusega inimesele kogu selle keerukuses ja globaalsuses, ”ütles Maria Trojano, Bari ülikooli neuroloogiaprofessor ja Policlinico di Bari neuroloogiakliiniku direktor.

"Laste hulgiskleroos on endiselt märkimisväärse meditsiinilise vajadusega piirkond"

"Suukaudse ravi kättesaadavus mõõdukal kujul kujutab endast kahtlemata eelist patsiendi ravi aktsepteerimisel ja sellest tulenevalt täiendavat võimalust teraapiast kinnipidamiseks," lisas professor Claudio Gasperini, UOC neuroloogia ja neurofüsiopatoloogia direktor AO San Camillo Forlanini haigla Roomas ja SIN (Itaalia neuroloogiaühing) hulgiskleroosi uurimisrühma juht.

Teriflunomiid on ELis alates 2013. aastast heaks kiidetud kui retsidiveeruva-remiteeriva hulgiskleroosiga (RRMS) täiskasvanud patsientide ravi.

See pediaatriasarja uus Euroopa heakskiit annab Euroopa Liidus täiendava patendikaitse aasta.

3. faasi TERIKIDSi uuring on mitmekeskuseline, randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga, paralleelgrupiga uuring, milles osales 166 relapseeruva-remiteeriva hulgiskleroosiga last 22 riigis üle maailma.

Uuring hõlmas sõeluuringuperioodi (kuni neli nädalat), millele järgnes topeltpime raviperiood (kuni 96 nädalat pärast randomiseerimist).

TERIKIDSi 3. faasi uuringu avatud pikendusetapp on praegu pooleli.

Esmane tulemusnäitaja oli aeg esmakordselt kinnitatud kliinilise retsidiivini, kusjuures eelnevalt määratletud tundlikkusanalüüs sisaldas aega relapsi ekvivalendina kõrge magnetresonantstomograafia (MRI) aktiivsuseni.

Lisaks said topeltpime perioodi lõpetanud või kõrge MRI aktiivsusega patsiendid jätkata avatud pikenduses.

Topeltpimeda uuringu algperioodi (kuni 96 nädalat pärast randomiseerimist) esmased efektiivsuse tulemused ning ohutuse ja talutavuse andmed esitati algselt EANi virtuaalsel kongressil 2020. aastal.

Uuringus randomiseeriti 109 ja 57 patsienti vastavalt teriflunomiidile ja platseebole

Esmane tulemusnäitaja ei olnud statistiliselt oluline, kuid teriflunomiidi kliiniliselt ägenemise risk oli platseeboga võrreldes väiksem.

Üleminek topeltpimedalt avatud märgisele kõrge MRI aktiivsuse jaoks oli oodatust kõrgem. Lülitused olid sagedasemad ja varem platseebo vs teriflunomiidi rühmas.

See vähendas uuringu võimsust esmase tulemusnäitaja jaoks.

Esimese kliinilise retsidiivi või kõrge MRI aktiivsusega aja kombineeritud lõpptulemuse eelnevalt kindlaksmääratud tundlikkuse analüüsis, mis vastab uuringu kriteeriumidele, et minna üle avatud märgisele, vähendas teriflunomiid oluliselt MRI aktiivsuse tõttu platseeboga võrreldes kliinilise retsidiivi või ülemineku aega.

Esmased sekundaarsed tulemusnäitajad näitasid, et teriflunomiid vähendas märkimisväärselt gadoliiniumiga võimendatud (Gd) T1 kahjustuste arvu MRT uuringu kohta ning uute ja laienenud T2 kahjustuste arvu MRT uuringu kohta.

Uuringus oli teriflunomiid hästi talutav ja selle ohutusprofiil oli lastel hästi kontrollitav.

Kõrvaltoimete (AE) ja tõsiste kõrvaltoimete (SAE) üldine esinemissagedus oli vastavalt teriflunomiidi ja platseebo rühmas sarnane. Uuringus surma ei olnud

Teriflunomiidi rühmas esinesid kõrvaltoimed sagedamini kui platseeborühmas nasofarüngiit, ülemiste hingamisteede infektsioon, alopeetsia, paresteesia, kõhuvalu ja vere kreatiinfosfokinaasi sisalduse suurenemine (= 3 korda normi ülemisest piirist).

Pankreatiidi juhtumeid teatati väga väikesel arvul teriflunomiidiga ravitud patsientidel, võrreldes platseeborühmas topeltpimedas faasis mitte ühega.

Uuringu avatud etapis teriflunomiidiga ravitud lastel teatati veel kahest pankreatiidi ja ühest raskest ägedast pankreatiidist (pseudopapilloomiga).

Süvendada:

Esimene meningiidi juhtum, mis on seotud SARS-CoV-2-ga. Jaapani juhtumiraport

Intellektuaalne puue, riiklik autismi vaatluskeskuse konverents: Itaalial puudub koolitus ja teenused

Fonte dell'articolo:

Jube agentuur