Burosumab-ekin epe luzeko tratamenduak gaixotasunaren zama murrizten du X-rekin lotutako hipofosfatemia duten helduengan

Jatorri genetikoko hezur-gaixotasun metaboliko arraroa: X-ri lotutako hipofosfatemia: Kyowa Kirin Co-k datu berrien argitalpena iragarri zuen, burosumab tratamenduaren onura iraunkorrak nabarmentzen dituztenak X-rekin lotutako hipofosfatemia (XLH) duten helduetan, hezur-gaixotasun metaboliko arraroa.

Datuek erakusten dute XLH duten helduek mina, zurruntasuna, nekea eta funtzio fisiko eta anbulatorio kaltetuak izaten dituztela.

Burosumab-ekin tratamendua oinarrizko mailarekin alderatuta hobekuntza esanguratsua izan zen 96 aste igaro ondoren.

GAIXOTASUN ARROAK? BISITATU UNIAMO – GAIXOTASUN ARRAROEN ITALIA FEDERAZIOA LARRIALDI ERAKUSKETAN

X-ri lotutako hipofosfatemia: ikerketa

Datuak etiketa irekiko, ausazko, itsu bikoitzeko eta plazeboz kontrolatutako 3. faseko azterketa batetik datoz, XLH duten helduengan sendagaiaren eraginkortasuna eta segurtasuna ebaluatzeko.

Azterketak bere amaierako puntu nagusia bete zuen, eta 24 astetan serum fosfato-kontzentrazioa handitzean eragin estatistiko esanguratsua erakutsi zuen, plazeboarekin alderatuta.

24 asteren buruan, plazeboarekin tratatutako taldea tratamendu berrira aldatu zen eta markatzaile metaboliko eta biokimikoen, pazienteen jakinarazitako emaitzei (PRO) eta mugikortasun neurriei buruzko datuak bildu ziren 96 astera arte.

Argitalpen berri honek PRO eta mugikortasun puntuazioen analisiaren emaitzetan zentratzen da.

96. astean, azterketak hobekuntza estatistiko esanguratsuak erakutsi zituen oinarrizko lerroarekin alderatuta, Western Ontario eta McMaster Unibertsitateen Osteoartritisaren Indizea (WOMAC), Minaren Inbentario Laburra-Forma Laburra (BPI-SF) eta Neke Laburra (BFI) barne. . Estatistikoki hobekuntza esanguratsuak ibiltzeko funtzioan, 6 minutuko ibilaldiaren probak (6MWT) neurtuta, 96 asteetan ere ikusi ziren oinarrizko lerroarekin alderatuta.

Aurretik argitaratutako datuek 48 asteetan ere hobekuntzak erakutsi zituzten PRO batzuetan, zurruntasuna eta mina barne, baita hausturak edo pseduktuak sendatzea ere.

Maria Luisa Brandi doktoreak, ikerketaren egile eta FIRMOko presidenteak, Florentzia, Italia, esan zuen: "Ikerketak XLH duten paziente helduek dituzten erronka fisiko ugari nabarmentzen ditu, besteak beste, mina, zurruntasuna, nekea eta ibiltzeko zailtasunak.

Aurretik frogatu da tratamenduak fosfato homeostasia hobetzen duela XLH paziente helduetan, plazeboarekin alderatuta.

Azterketa berriak iradokitzen du, helduengan XLHrekin lotutako epe luzerako konplikazioak eta narriadura fisikoa izan arren, terapia honek XLH duten helduen funtzio fisikoa eta bizi-kalitatea ere hobe ditzakeela epe luzera'.

Tomohiro Sudo Kyowa Kirin-en Global Product Strategy saileko zuzendari exekutiboak esan zuen: "Kyowa Kirin-ek XLH duten pertsonen eta haien familien bizitza hobetzeko konpromisoa hartu du.

Arduratsu lan egiten dugu XLH hobeto ulertzeko, kudeatzeko eta tratatzeko.

Datu berri garrantzitsu honek XLH duten pertsonek egunero aurre egiten dieten erronka fisiko asko, zeintzuk diren ase gabeko beharrak eta Kyowa Kirin-ek bere helburua nola betetzen duen, jendeari irribarrea eragitea nabarmentzen du».

Datuak RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases BMJ aldizkarian argitaratu ziren. Burosumab Europan baimenduta dago hezurretako gaixotasunaren froga erradiografikoak dituzten 1 eta 17 urte bitarteko haur eta nerabeen XLH tratatzeko eta helduengan.

Sendagai hau monitorizazio gehigarri baten menpe dago.

X-RI LOTURAKO HIPOFOSFATEMIARI BURUZKO INFORMAZIOA

X-rekin lotutako hipofosfatemia (XLH) hezurren, muskuluen eta artikulazioen anomaliak eragiten dituen nahaste genetiko arraroa da.

XLHk ondorio potentzial hilgarririk izan ez badu ere, bere izaera kroniko eta progresiboagatik bizitza osorako zama da pazientearentzat eta pertsonaren bizi-kalitatea larriki murrizten du.

XLH duten pertsonek X kromosoman akats genetiko bat dute, gernuaren bidez gehiegizko fosfato-galera eta hesteetan fosfato xurgatze nahikoa eza eragiten duena, fibroblastoen hazkuntza-faktorea-23 (FGF23) izenez ezagutzen den hormona baten gehiegikeria dela eta, maila kronikoki baxuak direla eta. odolean dagoen fosfatoa.

Fosfatoa gorputzean energia-maila egokia mantentzeko, muskulu-funtzioan eta hezur eta hortzen eraketan funtsezko zeregina betetzen duen minerala da.

XLHren sendabiderik ez dagoen arren, gorputzeko fosfato-maila normala berreskuratzea helburu duten terapiek gaixotasunaren sintomak hobetzen lagun dezakete.

XLH herentziazko rakitismoaren forma ohikoena da.

Batzuetan gaixotasunaren familia-aurrekaririk ez duten pertsonengan ager daiteke, baina normalean mutatutako genea daraman guraso batek transmititzen du.

BUROSUMABARI BURUZ

Tratamendu berritzaile hau Kyowa Kirin-ek sortu eta garatu zuen eta FGF1 hormona fosfatatzailearen (fibroblastoen hazkuntza-faktorea 23) aurkako giza IgG23 antigorputz monoklonal birkonbinatzailea da.

FGF23 fosfato-maila serumikoa murrizten duen hormona da, giltzurruneko fosfatoen kanporaketa eta D bitamina aktiboaren ekoizpena erregulatuz.

X-rekin lotutako hipofosfatemian (XLH) gertatzen den fosfatoaren giltzurruneko gehiegizko kanporaketa eta ondorengo hipofosfatemia FGF23-ren gehiegizko mailak eta jarduerak eragiten dute.

Droga FGF23ra lotzeko diseinatuta dago eta, horrela, bere jarduera biologikoa galarazteko. Pazienteetan gehiegizko FGF23 blokeatuz, antigorputz monoklonal honek fosfatoaren giltzurruneko birxurgapena areagotzea eta D bitamina ekoizpena areagotzea du helburu, eta horrek eragin positiboa du fosfatoaren eta kaltzioaren hesteetako xurgapenean.

Burosumab erabilera klinikorako erabilgarri dago 2018az geroztik.

Lehen onespena Europako Batzordeak eman zuen, eta horrek baldintzapeko onespena eman zion hezur-gaixotasunaren froga erradiografikoak dituen XLH-ren tratamendu berri honi urtebetetik aurrera eta hazten ari diren hezur-sistemak dituzten nerabeei.

2020an, baimen hau hezur-hazkundea amaitu duten heldu eta nerabeei zabaldu zitzaien. Italian, 2019tik dago eskuragarri (208/05/09eko 2019. AO).

2020ko irailetik aurrera X-rekin lotutako hipofosfatemia (XLH) tratatzeko adierazita dago hezur-gaixotasunaren froga erradiografikoak dituzten 1-17 urte bitarteko haur eta nerabeetan eta helduetan.

Italian, itzulketa 1 eta 12 urte bitarteko haurren tratamendura mugatzen da, hezur-gaixotasunaren froga erradiografikoekin eta hezur-heldutasunera iritsi arte.

2021eko maiatzetik aurrera autoadministraziorako erabilgarri dago.

AEBetako Elikagaien eta Droga Administrazioak (FDA) onartzen du XLH duten pazienteentzat 6 hilabetetik aurrera eta Health Canada-k XLH duten pazienteentzat urtebetetik aurrera.

2019an, burosumab-a, FGF23arekin erlazionatutako errekitismo hipofosfatemikoaren eta osteomalazia hipofosfatemikoaren tratamendurako bere auto-injekzioan, Japoniako Osasun Aseguru Nazionalak (NHI) ordaindu zuen.

2020ko urtarrilean, Swissmedic-ek bere erabilera onartu zuen XLH duten heldu, nerabe eta haurren (urtebete edo gehiago) tratamendurako.

2020ko ekainean, AEBetako Elikagaien eta Droga Administrazioak (FDA) onartu zuen tumoreak eragindako osteomalazia (TIO) bi urtetik gorako pazienteentzat, hezur ahulak eta bigunak eragiten dituzten tumoreak garatzen dituen gaixotasun arraroa.

Kyowa Kirin-ek bere garapenean eta merkaturatzean lankidetzan aritu zen, Kyowa Kirin eta Ultragenyx-en arteko lankidetza eta lizentzia-hitzarmenean oinarrituta.

Irakurri ere:

Gaixotasun arraroak, portu mugikorreko sindromea: Italiako azterketa BMC Biologiari buruz

Gaixotasun arraroak, EMAk Mepolizumab EGPAren aurkako adierazpena luzatzea gomendatzen du, autoinfekzioaren hanturazko nahaste arraroa.

Gaixotasun arraroak, Ebstein anomalia: sortzetiko bihotzeko gaixotasun arraroa

Gaixotasun erreumatikoak: artritisa eta artrosia, zein dira desberdintasunak?

Gaixotasun arraroak: sudur-poliposia, ezagutu eta ezagutu beharreko patologia

Iturria:

Agenzia Dire

Ere gustatzen liteke