Sendagaia askatzen duten txertatutako zelulekin tratatutako artritis erreumatoidea
Artritis erreumatoidea: saguaren azterketan, zelula berriz kableatuak automatikoki botika biologikoa askatzen dute hanturaren aurrean
Bigarren mailako efektu minimoak dituzten artritis erreumatoidearen terapiak garatzeko helburuarekin, Washingtoneko San Luis Unibertsitateko Medikuntza Eskolako ikertzaileek genetikoki egindako zelulak dituzte, saguetan ezarrita, hanturaren aurrean sendagai biologikoa emango dutenak.
Ingeniaritza-zelulek hantura murriztu zuten eta hezurraren higadura izenez ezagutzen diren hezurrei kalte mota bat ekidin zieten artritis erreumatoidearen saguaren eredu batean.
Ikerketa taldearen azken helburua da artritis erreumatoideari aurre egiten dioten pertsonentzako terapiak garatzea, Estatu Batuetan 1.3 milioi helduri eragiten dien gaitz ahulgarria.
"Medikuek artritis erreumatoidea duten gaixoak hanturaren aurkako sendagai biologikoen injekzioekin edo infusioekin tratatzen dituzte maiz, baina droga horiek bigarren mailako efektuak sor ditzakete nahikoa denbora luzean eta efektu onuragarriak izateko dosi nahikotan ematen direnean", esan du Farshid Guilak ikertzaile nagusiak. , Mildred B. Simon Kirurgia Ortopedikoko irakaslea.
“CRISPR teknologia erabili genuen zelula ametako geneak birprogramatzeko. Ondoren, kartilago inplantea sortu genuen, zelulak ehundutako aldamioetan ereinez, eta saguaren azalaren azpian jarri genituen.
Ikuspegiari esker, zelula horiek gorputzean denbora luzez egon daitezke eta hantura pizten den bakoitzean botika jar dezakete ".
Aurkikuntza berriak irailaren 1ean argitaratu dira Science Advances aldizkarian.
Ikerlariek CRISPR-Cas9 genoma editatzeko teknologia erabili dute hanturaren aurrean sendagai biologiko bat jariatzen duten zelulak egiteko.
Botikak artikulazioetako hantura murrizten du interleukin-1 (IL-1) lotuz, substantzia horrek sarritan artritis erreumatoidean hantura sustatzen du artikulazio batean hanturazko zelulak aktibatuz.
Guilak, Washington Unibertsitateko Medikuntza Birsortzailearen Zentroko zuzendarikidea eta bere taldeak aldez aurretik garatu zituzten aldamioak zelula amekin estali eta gero artikulazioetan ezartzeko kartilagoa osatzeko.
Estrategiari esker, ikertzaileek ingeniaritzako kartilago zelulak ezar ditzakete, egun batzuk igaro ahala urrundu ez daitezen eta hilabete edo gehiago iraun dezaten.
Bere laborategiak aldez aurretik SMART kartilago zelulak ere eraiki zituen (Terapia Regeneratibo Autonomorako Aldatutako Zelula Amak) CRISPR-Cas9 teknologia erabiliz zelula horietako geneak aldatzeko, kartilagoaren geneak hanturaren bidez aktibatzen direnean, erantzun gisa sendagaiak jar ditzaketen.
Ikerketa berrian, Guilaken taldeak artritis erreumatoidea tratatzeko estrategiak bateratu zituen
"Zelulak larruazalaren azpian edo artikulazio batean egon ohi dira hilabetez, eta hanturazko ingurunea sumatzen dutenean, droga biologikoa askatzeko programatuta daude", esan du Guilakek, Shriners Hospitals for Children - St. Louis ikerketako zuzendariak ere.
Kasu honetan, sendagaia anakinra sendagai immunosupresoreen antzekoa zen, IL-1arekin lotzen dena eta bere jarduera blokeatzen duena.
Interesgarria da, droga hori ez dela maiz erabiltzen artritis erreumatoidea tratatzeko, erdi-bizitza laburra duelako eta gorputzean ez delako luzaroan geratzen. Saguetan egindako azterketa honetan, sendagaiak hantura murriztu zuen eta artritis erreumatoidean maiz ikusten diren hezurren kalteak ekidin zituen.
"Hezur higadurari erreparatu diogu, arazo handia delako artritis erreumatoidea duten gaixoen kasuan, gaur egungo biologikoek modu eraginkorrean tratatzen ez dutena" esan zuen lehen egileak, Yunrak Choi, MD, Guilak laborategian zirujau ortopediko bisitaria.
«Irudien teknikak erabili genituen animalien hezurrak ondo aztertzeko, eta ikusi genuen ikuspegi horrek hezurren higadura eragozten zuela.
Oso pozik gaude aurrerapen honekin, badirudi bete gabeko behar kliniko garrantzitsu bat betetzen duela ".
Guilak Christine Pham MD reumatologiako dibisioko zuzendariarekin eta Guy eta Ella Mae Magness Medikuntzako irakaslearekin elkarlanean aritu zen.
"Biologikoek hanturazko artritisaren tratamendua irauli duten arren, droga horien etengabeko administrazioak gertakari kaltegarriak ekartzen ditu maiz, infekzio arriskua areagotzea barne", azaldu du Phamek. "Funtsean, artritisaren erreketei erantzuteko, hala nola botikak emateko ideia oso erakargarria da artritis gaixoekin lan egiten dugunontzat, planteamenduak dosi handiko etengabeko administrazioarekin batera etortzen diren efektu kaltegarriak muga ditzakeelako."
CRISPR-Cas9 genearen edizioarekin, zelulek era guztietako sendagaiak programatzeko potentziala dute, hau da, artritisa sendagai batek paziente jakin batean beste bat baino hobeto funtzionatzen badu, ikertzaileek kartilagoen zelulak ingenia ditzakete tratamendu pertsonalizatuak egiteko.
Artritis reumatoidea: estrategiak potentzial handia du beste hanturazko artritis gaixotasunak tratatzeko, besteak beste gazteen artritisa, Estatu Batuetako 300,000 haur baino gehiagori eragiten dien egoera.
"Artritisa duten gaixo askok norberak administratu behar ditu sendagai horiek, egunero, astero edo bi asteko moduan injekzioak emanez, beste batzuek medikuaren kontsultara joaten dira zenbait hilabetero, biologiko horietako baten infusioa jasotzera, baina ikerketa honetan frogatu dugu ehun biziak sendagaiak emateko sistema bihur ditzakegula ", esan du Kelsey H. Collins doktoreak, Guilak laborategiko doktore ondoko ikerketako elkarteak eta ikerketaren lehen egileak.
“Zelula hauek arazoak sumatu eta botika sortuz erantzun dezakete.
Ikuspegi honek ulertzen laguntzen digu zergatik biologiko batzuek hanturazko artritisan efektu mugatuak izan ditzaketen.
Ez da helburu egokiarekin lotzen ez direlako, baizik eta, seguru asko, injektatutako sendagai batek iraupen laburra duelako, ezarritako SMART zelulek askatzen dituzten sendagaien kontrol automatikoekin alderatuta ".
Ikertzaileek CRISPR-Cas9 eta zelula amekin esperimentatzen jarraitzen dute, hantura eragile desberdinen aurrean sendagai bat baino gehiago fabrikatzen dituzten zelula ingeniariak ere.
Irakurri ere:
Hashimotoren tiroiditisa: zer da eta nola tratatu
Ozono Terapia: Zer da, nola funtzionatzen duen eta zein gaixotarako adierazten den