مولتیپل اسکلروزیس عود کننده-بهبود دهنده (RRMS) در کودکان ، اتحادیه اروپا تریفلونومید را تأیید می کند
کمیسیون اروپا (EC) teriflunomide را به عنوان درمانی برای بیماران کودکان 10-17 ساله مبتلا به مولتیپل اسکلروزیس عود کننده-بهبودی (RRMS) تایید کرده است.
تأیید EC teriflunomide براساس اطلاعات حاصل از مطالعه مرحله 3 TERIKIDS است
این تصویب ، teriflunomide را به عنوان اولین درمان خوراکی برای بیماری ام اس تأیید می کند که به عنوان درمان خط اول کودکان و نوجوانان مبتلا به MS در اتحادیه اروپا مجاز است.
تخمین زده می شود که مولتیپل اسکلروزیس 2.8 میلیون نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار دهد و حداقل 30,000،XNUMX کودک و نوجوان مبتلا هستند.
مولتیپل اسکلروزیس در کودکان یک بیماری نادر است و شروع آن در 98٪ موارد پس از سیر بیماری عود کننده-بهبودی است.
در مقایسه با بزرگسالان مبتلا به ام اس ، بیماران کودکان اغلب میزان عود و بار ضایعه بیشتری دارند.
به دلیل شروع زود هنگام بیماری ، ناتوانی و پیشرفت غیرقابل برگشت به فرم ثانویه اغلب در سنین پایین تر از بزرگسالان اتفاق می افتد.
علائم ام اس می تواند بر تمام جنبه های زندگی یک فرد جوان، از سلامت جسمانی گرفته تا سلامت روان.
برای اطمینان از در دسترس بودن گسترده تر گزینه های دارویی که استفاده از آنها توسط مطالعات طراحی شده برای جمعیت کودکان پشتیبانی می شود ، کارهای زیادی باید انجام شود.
بنابراین تلاش برای رفع این نیاز از نظر پیچیدگی و جهانی بودن ، مبتلایان به این بیماری هستند. "
"مولتیپل اسکلروزیس کودکان هنوز منطقه ای است که نیاز پزشکی قابل توجهی برآورده نشده است"
پروفسور کلودیو گاسپرینی ، مدیر UOC Neurology and Neurophysiopathology AO بیمارستان San Camillo Forlanini ، افزود: "در دسترس بودن یک درمان خوراکی به شکل متوسط آن یک مزیت بدون شک برای پذیرش بیمار از درمان و در نتیجه یک فرصت بیشتر از نظر پیوستن به درمان است." در رم و رئیس گروه مطالعه مولتیپل اسکلروزیس از SIN (انجمن عصب شناسی ایتالیا).
Teriflunomide از سال 2013 در اتحادیه اروپا به عنوان درمانی برای بیماران بزرگسال مبتلا به مولتیپل اسکلروزیس عود کننده-بهبودی (RRMS) تأیید شده است.
این تصویب جدید اروپایی برای محدوده اطفال به آن یک سال دیگر از حق ثبت اختراع در اتحادیه اروپا می دهد.
مطالعه مرحله 3 TERIKIDS یک مطالعه چندمرکز ، تصادفی ، دوسوکور ، کنترل دارونما و گروه موازی است که 166 بیمار اطفال مبتلا به مولتیپل اسکلروز را در 22 کشور جهان ثبت نام کرده است.
این مطالعه شامل یک دوره غربالگری (حداکثر چهار هفته) و به دنبال آن یک دوره درمان دوسوکور (تا 96 هفته پس از تصادفی سازی) بود.
مرحله گسترش برچسب باز مطالعه مرحله 3 TERIKIDS در حال حاضر ادامه دارد.
نقطه پایانی اولیه زمان تأیید عود بالینی بود ، با تجزیه و تحلیل حساسیت از پیش تعیین شده از جمله زمان فعالیت تصویربرداری با تشدید مغناطیسی بالا (MRI) به عنوان معادل عود.
علاوه بر این ، بیمارانی که دوره دوسوکور را به پایان رسانده اند ، یا فعالیت MRI بالایی داشته اند ، مجاز به ادامه در برچسب باز هستند.
نتایج اولیه کارآیی و داده های ایمنی و تحمل از دوره مطالعه دوسوکور (تا 96 هفته پس از تصادفی سازی) ابتدا در کنگره مجازی EAN 2020 ارائه شد.
در این مطالعه ، 109 و 57 بیمار به ترتیب به teriflunomide و دارونما تصادفی شدند
نقطه پایانی اولیه از نظر آماری با خطر کمتری از عود بالینی برای teriflunomide در مقابل دارونما معنی دار نبود.
سوئیچ از دو سو کور به برچسب باز برای فعالیت بالای MRI بالاتر از حد انتظار بود. سوئیچ ها بیشتر در گروه دارونما در مقایسه با تریفلونومید بود.
این قدرت مطالعه را برای نقطه نهایی اولیه کاهش می دهد.
در تجزیه و تحلیل حساسیت از پیش تعیین شده از نقطه نهایی کامپوزیت زمان شروع اولین عود بالینی یا فعالیت بالای MRI که معیارهای مطالعه را برای تغییر به برچسب باز برآورده می کند ، teriflunomide به دلیل فعالیت بالای MRI در مقایسه با دارونما ، زمان عود بالینی یا سوئیچ را به طور قابل توجهی کاهش می دهد.
نقاط انتهایی اولیه ثانویه نشان داد که teriflunomide به طور قابل توجهی تعداد ضایعات T1 تقویت شده با گادولینیوم (Gd) در هر اسکن MRI و تعداد ضایعات T2 جدید و بزرگ شده در اسکن MRI را کاهش می دهد.
در این مطالعه ، teriflunomide به خوبی تحمل شد و دارای مشخصات ایمنی قابل کنترل در جمعیت کودکان بود.
بروز کلی عوارض جانبی (AEs) و عوارض جانبی جدی (SAEs) به ترتیب در گروه teriflunomide و گروه دارونما مشابه بود. در این مطالعه هیچ گونه مرگ و میر مشاهده نشد
AEs در گروه تریفلونوماید بیشتر از گروه دارونما گزارش می شود که شامل نازوفارنژیت ، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی ، آلوپسی ، پارستزی ، درد شکمی و افزایش کراتین فسفوکیناز خون (= 3 برابر حد بالای نرمال) است.
موارد پانکراتیت در تعداد بسیار کمی از بیماران تحت درمان با teriflunomide گزارش شد در مقایسه با هیچ یک در گروه دارونما در مرحله دو سو کور.
در بیماران اطفال که تحت درمان با teriflunomide در مرحله برچسب باز مطالعه قرار گرفتند ، دو مورد اضافی پانکراتیت و یک مورد پانکراتیت حاد شدید (با کاذب پاپیلوما) گزارش شد.
برای کسب اطلاعات بیشتر:
اولین مورد مننژیت مرتبط با SARS-CoV-2. گزارش موردی از ژاپن
ناتوانی ذهنی ، کنفرانس ملی رصدخانه اوتیسم: ایتالیا فاقد آموزش و خدمات است