بیماریهای نادر ، EMA توصیه می کند که علائم استفاده از مپولیزوماب در برابر EGPA ، یک اختلال التهابی نادر خود ایمنی ، افزایش یابد.

EMA توصیه کرده است که نوکالا (مپولیزوماب) به عنوان یک درمان اضافی برای بیماران 6 ساله و بزرگتر مبتلا به گرانولوماتوز ائوزینوفیلی عودکننده و مقاوم به همراه پلی آنژیت (EGPA) ، یک اختلال نادر که باعث واسکولیت (التهاب مزمن) می شود ، تجویز شود. شریان ها و وریدهای کوچک تا متوسط)

عروق ملتهب می تواند اندام های مختلف از جمله ریه ها ، قلب ، پوست ، سیستم عصبی و دستگاه گوارش را تحت تأثیر قرار دهد. تخمین زده می شود که بین 0.18 تا 4 مورد جدید در هر 1 میلیون نفر هر سال با EGPA تشخیص داده می شود (همچنین به عنوان سندرم چورگ-اشتراوس شناخته می شود).

برآورد می شود که شیوع کلی بیماری بین 5.3 تا 38 در هر 1 میلیون نفر باشد.

بیماریهای نادر؟ برای کسب اطلاعات بیشتر ، از UNIAMO - فدراسیون ایتالیایی بیماریهای نادر در نمایشگاه اضطراری دیدن کنید

EMA از گسترش Nucala (mepolizumab) پشتیبانی می کند: در حال حاضر ، اکثر بیماران مبتلا به EGPA با کورتیکواستروئیدهای ضد التهاب درمان می شوند

با این حال ، هنگامی که بیماران از داروهای کورتیکواستروئید استفاده می کنند ، می توانند عوارض جانبی مانند مشکلات چشمی ، افزایش وزن ، قند خون بالا ، نازک شدن استخوان ها و افزایش خطر عفونت های باکتریایی ، قارچی و ویروسی را در پی داشته باشند.

سایر گزینه های درمانی که برای کنترل بیماری و علائم آن استفاده می شود شامل داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی (یعنی داروهایی که فعالیت سیستم ایمنی را کاهش می دهند) است.

آنها همچنین می توانند عوارض جانبی جدی ایجاد کنند. نیاز پزشکی برآورده نشده برای درمان های جدید این بیماری وجود دارد.

Nucala قبلاً در اتحادیه اروپا (EU) برای درمان بیماران 6 ساله و بالاتر با نوع خاصی از آسم به نام آسم ائوزینوفیلیک تأیید شده است.

مپولیزوماب ماده فعال موجود در نوکالا است

این یک آنتی بادی مونوکلونال انسانی است که به پروتئین خاصی که در بدن به نام اینترلوکین-5 (IL-5) یافت می شود، می چسبد. IL-5 تولید و رشد ائوزینوفیل ها (نوع گلبول های سفید خون که در ایجاد EGPA نقش دارند).

با اتصال به IL-5 ، مپولیزوماب عملکرد آن را مسدود کرده و در نتیجه تعداد ائوزینوفیل ها را کاهش می دهد.

این به کاهش التهاب و در نتیجه بهبود علائم EGPA کمک می کند.

نظر کمیته داروهای انسانی EMA (CHMP) براساس داده های یک مطالعه تصادفی ، دوسوکور و کنترل شده با دارونما است که ایمنی و اثربخشی مپولیزوماب را در درمان EGPA عود کننده یا مقاوم در 136 بیمار بزرگسال تحت کورتیکواستروئید پایدار بررسی کرده است. درمان در مدت 52 هفته

بیماران 300 میلی گرم مپولیزوماب یا دارونما به صورت زیر جلدی هر چهار هفته دریافت می کردند ، در حالی که درمان پایدار روزانه کورتیکواستروئیدهای خوراکی خود را ادامه می دادند.

از هفته 4 به بعد ، دوز کورتیکواستروئیدها در طول دوره درمان 52 هفته ای کاهش یافت.

بیماران بزرگسال تحت درمان با مپولیزوماب در هفته های 36 و 48 در مقایسه با بیمارانی که دارونما دریافت کردند ، به طور قابل ملاحظه ای در دوره بهبودی (یعنی دوره ای بدون علائم یا علائم بیماری پس از درمان) به دست آمد.

علاوه بر این ، نسبت بالاتری از بیماران تحت درمان با مپولیزوماب در هفته 36 و 48 در مقایسه با دارونما بهبود یافتند.

داده های ایمنی و اثربخشی در کودکان از آزمایشات بالینی با بیماران بزرگسال برآمده شده است.

به عنوان بخشی از توصیه خود ، CHMP درخواست کرد که شرکت یک مطالعه ایمنی پس از تأیید (PASS) را برای جمع آوری داده های اضافی در مورد استفاده از Nucala در کودکان 6 تا 17 ساله با EGPA انجام دهد.

شایع ترین عوارض جانبی نوکالا (مپولیزوماب) در کارآزمایی های بالینی شامل حساسیت و واکنش های مرتبط با تجویز ، عفونت ها ، گردن درد ، سردرد و اختلالات تنفسی بود.

نظری که CHMP در جلسه سپتامبر 2021 خود اتخاذ کرد ، یک گام واسطه در مسیر Nucala برای دسترسی به بیماران در این نشانه جدید است.

اکنون نظر CHMP برای تصویب تصمیم در مورد مجوز بازاریابی در سراسر اتحادیه اروپا به کمیسیون اروپا ارسال می شود.

پس از اعطای مجوز بازاریابی ، تصمیمات مربوط به قیمت و بازپرداخت در سطح هر کشور عضو با در نظر گرفتن نقش/استفاده بالقوه این دارو در زمینه سیستم بهداشت ملی آن کشور اتخاذ می شود.

همچنین بخوانید:

سندرم گیلن باره ، متخصص مغز و اعصاب: "هیچ پیوندی با کووید یا واکسن وجود ندارد"

توراکوسیزیس مادرزادی نادر: اولین جراحی کودکان در بیمارستان جده آلمان

بیماریهای نادر: امید جدید برای بیماری اردهایم چستر

بیماریهای نادر ، سندرم شناور هاربر: مطالعه ایتالیایی در BMC Biology

منبع:

EMA - وب سایت رسمی

شما همچنین ممکن است مانند