Keuhko- ja kilpirauhasen karsinooma: FDA hyväksyy hoidon Retevmolla
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Retevmon (selperkatinibi) kolmen tyyppiselle syöpähoidolle, jotka aiheuttavat muutosta (muutosta) RET-geenissä (järjestetty uudelleen transfektion aikana).
FDA hyväksyi Retevmon keuhkokarsinoomahoidossa ”ei-pienisoluiset”
Erityisesti Retevmo on hyväksytty erityyppisten syöpien hoitoon. Sitä voidaan antaa:
- diffuusi ei-pienisoluinen keuhkosyöpä (NSCLC) aikuisilla potilailla
- pitkälle edennyt keskimääräinen kilpirauhasen syöpä (TCM) tai levinnyt TCM vähintään 12-vuotiailla potilailla
- RET-fuusiopositiivinen edennyt kilpirauhassyöpä yli 12-vuotiailla henkilöillä
Retemvo on ensimmäinen syöpään hyväksytty spesifinen terapia, jolla on muutoksia RET-geeniin. Retevmon hyväksymistä varten FDA luotti kliinisen tutkimuksen tuloksiin, joihin osallistui potilaita, joilla oli jokainen kolmesta syöpätyypistä.
Kliinisessä tutkimuksessa potilaat saivat Retevmo 160 mg: aa suun kautta kahdesti päivässä, kunnes sairauden eteneminen tai -toimi, jota ei voida hyväksyä. Kokonaisvasteprosentti (ORR), joka heijastaa prosentuaalista määrää potilaita, joilla oli tietty määrä tuumorin supistumista, ja vasteen kesto (DOR) otettiin pääasiallisiksi tehokkuustuloksen mittareiksi.
Tehokkuutta NSCLC: n hoidossa on arvioitu 105 aikuisella potilaalla, joilla on RET-positiivinen fuusio NSCLC, jota on aikaisemmin hoidettu platinakemoterapialla. ORR 105 potilaalla oli 64%.
81 prosentilla potilaista, joilla oli hoitovaste, kesto oli vähintään kuusi kuukautta.
FDA ja Retevmon tehokkuus
Retemvon tehokkuutta arvioitiin myös 39 potilaalla, joilla RET-positiivinen fuusio NSCLC ei ollut koskaan hoidettu. Näillä potilailla ORR oli 84%. 58%: lla hoitovastetapauksista kesto oli vähintään kuusi kuukautta.
Tehokkuutta MTC: n hoidossa aikuisilla ja lapsipotilailla arvioitiin 143 potilaalla, joilla oli edennyt tai metastaattinen RET-mutanttinen TCM, aiemmin hoidettu cabozantinibilla, vandetanibilla tai molemmilla, ja potilailla, joilla oli edennyt tai metastaattinen RET-mutanttinen TCM, joilla aikaisemmin heillä ei ollut hoidettu cabozantinibilla tai vandetanibilla.
Aikaisemmin 55 hoidetun potilaan ORR oli 69%. 76 prosentilla potilaista, joilla oli hoitovaste, kesto oli vähintään kuusi kuukautta.
Tehokkuutta arvioitiin myös 88 potilaalla, joita ei ollut aikaisemmin hoidettu. Näiden potilaiden ORR oli 73%. 61%: lla hoitovastetapauksista kesto oli vähintään kuusi kuukautta.
Lääkkeiden tehokkuus elintarvike- ja lääkevirastolle (FDA)
Retevmon tehokkuutta fuusiopositiivisen RET-kilpirauhassyövän hoidossa aikuisilla ja 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsipotilailla arvioitiin tutkimuksessa, johon otettiin 19 potilasta, joilla oli fuusiopositiivinen RET-kilpirauhassyöpä ja jotka olivat tulenkestäviä radioaktiiviselle jodille (RAI), ja 8 potilasta, joilla oli fuusiopositiivinen RET-kilpirauhasen karsinooma, joka oli resistentti RAI: lle, mutta jotka eivät olleet saaneet ylimääräistä hoitoa.
ORR oli 19 aiemmin hoidetulla potilaalla 79%. 87%: lla hoitovasteen tapauksista kesto oli vähintään kuusi kuukautta. Kahdeksasta potilaasta, jotka eivät olleet saaneet muuta hoitoa kuin RAI, ORR oli 8%.
75%: lla potilaista vaste kesti vähintään kuusi kuukautta. Retevmon yleisimmät sivuvaikutukset olivat aspartaattiaminotransferaasientsyymien (AST) ja alaniini-aminotransferaasin (ALAT) lisääntyminen maksassa, kohonnut verensokeri, vähentynyt valkosolujen määrä, vähentynyt albumiini veressä, vähentynyt veren kalsium, suun kuivuminen, ripuli, lisääntynyt kreatiniini, lisääntynyt alkalinen fosfataasi, kohonnut verenpaine, väsymys, kehon tai raajojen turvotus, alhainen verihiutaleiden määrä, kohonnut kolesteroli, ihottuma, ummetus ja vähentynyt natrium veressä.
Vakavien sivuvaikutusten joukosta, joita Retevmo voi aiheuttaa, maksatoksisuus, korkea verenpaine, QT-ajan pidentyminen, verenvuoto ja allergiset reaktiot.
Retevmo on saanut FDA: lta harvinaislääkkeiden nimeämisen, prioriteettikatsauksen ja läpimurtoterapian, ja se on hyväksytty nopeutetussa hyväksyntäprosessissa.