Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt teriflunomidin hoidoksi 10–17-vuotiaille lapsipotilaille, joilla on relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi (RRMS)

Teriflunomidin EY-hyväksyntä perustuu vaiheen 3 TERIKIDS-tutkimuksen tietoihin

Hyväksynnällä vahvistetaan, että teriflunomidi on ensimmäinen multippeliskleroosin oraalinen hoito, joka on hyväksytty MS-tautia sairastavien lasten ja nuorten ensisijaisena hoitona Euroopan unionissa.

Multippeliskleroosin arvioidaan vaikuttavan 2.8 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti ja vähintään 30,000 lapseen ja nuoreen.

Lasten multippeliskleroosi on harvinainen sairaus, ja sen puhkeaminen seuraa relapsoivaa-remisoituvaa tautikurssia 98 prosentissa tapauksista.

Verrattuna MS-tautia sairastaviin aikuisiin lapsipotilailla on usein suurempi uusiutumisaste ja suurempi vaurioiden kuormitus.

Taudin varhaisen puhkeamisen vuoksi peruuttamaton vamma ja eteneminen toissijaiseen muotoon tapahtuu usein aikaisemmalla iällä kuin aikuisilla.

MS-taudin oireet voivat vaikuttaa nuoren elämän kaikkiin osa-alueisiin fyysisestä terveydestä mielenterveys.

Paljon on vielä tehtävä sen varmistamiseksi, että saatavana on enemmän lääkevalintoja, joiden käyttöä tukevat erityisesti lapsille suunnatut tutkimukset.

Työskentely tämän tarpeen tyydyttämiseksi keskittyy siis tautiin, jolla on koko monimutkaisuus ja globaalisuus ”, kertoi Barin yliopiston neurologian professori ja Policlinico di Barin neurologisen klinikan johtaja Maria Trojano.

"Lasten multippeliskleroosi on edelleen alue, jolla on merkittävä täyttämätön lääketieteellinen tarve"

"Suun kautta annettavan hoidon saatavuus kohtuullisessa muodossaan on epäilemätön etu potilaan hoidon hyväksymiselle ja siten myös uusi mahdollisuus hoidon noudattamiseen", lisäsi professori Claudio Gasperini, UOC: n neurologian ja neurofysiopatologian johtaja AO San Camillo Forlaninin sairaala Roomassa ja SIN: n (Italian neurologian seura) multippeliskleroosin tutkimusryhmän johtaja.

Teriflunomidi on hyväksytty EU: ssa vuodesta 2013 aikuisten potilaiden, joilla on uusiutuva-remissioiva multippeliskleroosi (RRMS), hoitona.

Tämä uusi lastenluokan eurooppalainen hyväksyntä antaa sille uuden vuoden patenttisuojan Euroopan unionissa.

Vaiheen 3 TERIKIDS -tutkimus on monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, johon osallistui 166 lapsipotilasta, joilla oli relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi 22 maassa ympäri maailmaa.

Tutkimukseen sisältyi seulontajakso (enintään neljä viikkoa), jota seurasi kaksoissokkoutettu hoitojakso (jopa 96 viikkoa satunnaistamisen jälkeen).

Vaiheen 3 TERIKIDS-tutkimuksen avoin jatkovaihe on parhaillaan käynnissä.

Ensisijainen päätetapahtuma oli aika ensimmäiseen vahvistettuun kliiniseen uusiutumiseen, ja ennalta määritelty herkkyysanalyysi sisälsi ajan korkeaan magneettikuvausaktiivisuuteen (MRI) uusiutumisen ekvivalenttina.

Lisäksi potilaat, joilla oli kaksoissokkoutettu jakso tai joilla oli korkea MRI-aktiivisuus, olivat oikeutettuja jatkamaan avointa jatketta.

Kaksoissokkoutetun perustason tutkimusjakson (jopa 96 viikkoa satunnaistamisen jälkeen) ensisijaiset tehokkuustulokset sekä turvallisuus- ja siedettävyystiedot esitettiin alun perin vuoden 2020 EAN-virtuaalikongressissa.

Tutkimuksessa 109 potilasta ja 57 potilasta satunnaistettiin vastaavasti teriflunomidiin ja lumelääkkeeseen

Ensisijainen päätetapahtuma ei ollut tilastollisesti merkitsevä, ja kliinisen uusiutumisen riski oli numeerisesti pienempi teriflunomidilla verrattuna lumelääkkeeseen.

Vaihto kaksoissokkoutetusta avoimeen etikettiin korkean MRI-aktiivisuuden saavuttamiseksi oli odotettua korkeampi. Vaihdot olivat yleisempiä ja aikaisemmin lumelääkettä vastaan ​​teriflunomidiryhmässä.

Tämä vähensi tutkimuksen tehoa ensisijaiselle päätetapahtumalle.

Ensimmäisessä kliinisessä uusiutumisessa olevan ajan tai korkean MRI-aktiivisuuden yhdistetyn päätetapahtuman ennalta määritetyssä herkkyysanalyysissä, joka täyttää tutkimuksen kriteerit siirtymiseksi avoimeksi, teriflunomidi lyhensi merkittävästi kliiniseen uusiutumiseen tai vaihtamiseen kuluvaa aikaa korkean MRI-aktiivisuuden vuoksi lumelääkkeeseen verrattuna.

Ensisijaiset toissijaiset päätetapahtumat osoittivat, että teriflunomidi vähensi merkittävästi gadoliniumilla tehostettujen (Gd) T1 -vaurioiden määrää MRI-skannausta kohden ja uusien ja suurentuneiden T2-leesioiden määrää MRI-skannausta kohti.

Tutkimuksessa teriflunomidi oli hyvin siedetty, ja sen turvallisuusprofiili oli hallittavissa pediatrisilla potilailla.

Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien yleinen ilmaantuvuus oli samanlainen teriflunomidiryhmässä ja lumeryhmässä. Tutkimuksessa ei ollut kuolemia

Teriflunomidiryhmässä useammin kuin lumelääkeryhmässä raportoituihin haittatapahtumiin sisältyi nenänielun tulehdus, ylähengitystieinfektio, hiustenlähtö, parestesia, vatsakipu ja veren kreatiinifosfokinaasiarvojen nousu (= 3 kertaa normaalin yläraja).

Haimatulehdustapauksia raportoitiin hyvin pienellä määrällä teriflunomidilla hoidettuja potilaita verrattuna kaksoissokkoutetussa vaiheessa lumelääkeryhmässä.

Teriflunomidilla tutkimuksen avoimessa vaiheessa hoidetuilla lapsipotilailla raportoitiin kaksi uutta haimatulehdusta ja yksi vaikea akuutti haimatulehdus (pseudopapillooman kanssa).

Lisätietoja:

Ensimmäinen aivokalvontulehdus, joka liittyy SARS-CoV-2: een. Tapausraportti Japanista

Henkinen vamma, National Autism Observatory Conference: Italialta puuttuu koulutus ja palvelut

Fonte dell'articolo:

Hirveä virasto