Le traitement à long terme par Burosumab réduit la charge de morbidité chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

Une maladie osseuse métabolique rare d'origine génétique : l'hypophosphatémie liée à l'X : Kyowa Kirin Co a annoncé la publication de nouvelles données mettant en évidence les bénéfices durables du traitement par burosumab chez les adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), une maladie osseuse métabolique rare

Les données montrent que les adultes atteints de XLH ressentent une douleur, une raideur, une fatigue et une altération des fonctions physiques et ambulatoires importantes.

Le traitement par burosumab a été associé à une amélioration significative par rapport à la ligne de base après 96 semaines.

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Hypophosphatémie liée à l'X : la recherche

Les données proviennent d'une étude de phase 3 en ouvert, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du médicament chez les adultes atteints de XLH.

L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, montrant un effet statistiquement significatif dans l'augmentation des concentrations de phosphate sérique à 24 semaines, par rapport au placebo.

Après 24 semaines, le groupe traité par placebo est passé au nouveau traitement et des données ont été recueillies sur les marqueurs métaboliques et biochimiques, les résultats rapportés par les patients (PRO) et les mesures de mobilité jusqu'à 96 semaines.

Cette nouvelle publication se concentre sur les résultats de l'analyse des PRO et des scores de mobilité.

À la semaine 96, l'étude a montré des améliorations statistiquement significatives des PRO par rapport à la ligne de base, y compris le Western Ontario et le McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), le Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) et le Brief Fatigue Inventory (BFI) . Des améliorations statistiquement significatives de la fonction de marche, telles que mesurées par le test de marche de 6 minutes (6MWT), ont également été observées à 96 semaines par rapport à la ligne de base.

Les données précédemment publiées à 48 semaines ont également montré des améliorations dans certains PRO, y compris la raideur et la douleur, ainsi que la guérison des fractures ou des pseductures.

Le Dr Maria Luisa Brandi, co-auteur de l'étude et présidente de FIRMO, Florence, Italie, a déclaré : « L'étude met en évidence les nombreux défis physiques auxquels sont confrontés les patients adultes atteints de XLH, notamment la douleur, la raideur, la fatigue et la difficulté à marcher.

Il a déjà été démontré que le traitement améliore l'homéostasie du phosphate chez les patients adultes atteints de XLH, par rapport au placebo.

La nouvelle analyse suggère que, malgré les complications à long terme et la déficience physique associées à la XLH chez les adultes, cette thérapie peut également améliorer la fonction physique et la qualité de vie des adultes atteints de XLH à long terme ».

Tomohiro Sudo, directeur exécutif du département Global Product Strategy de Kyowa Kirin, a déclaré : « Kyowa Kirin s'engage à améliorer la vie des personnes atteintes de XLH et de leurs familles.

Nous travaillons avec diligence pour mieux comprendre, gérer et traiter la XLH.

Ces nouvelles données importantes mettent en évidence les nombreux défis physiques auxquels les personnes atteintes de XLH sont confrontées chaque jour, quels sont leurs besoins non satisfaits et comment Kyowa Kirin poursuit son objectif, faire sourire les gens.

Les données ont été publiées dans la revue BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Le burosumab est autorisé en Europe pour le traitement de la XLH chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes.

Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire.

INFORMATIONS SUR L'HYPOPHOSPHATEMIE LIÉE À L'X

L'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) est une maladie génétique rare qui provoque des anomalies des os, des muscles et des articulations.

Bien que la XLH n'ait pas de conséquences potentiellement mortelles, en raison de sa nature chronique et progressive, elle représente un fardeau à vie pour le patient et peut réduire considérablement la qualité de vie d'une personne.

Les personnes atteintes de XLH ont un défaut génétique sur le chromosome X qui provoque une perte excessive de phosphate dans l'urine et une absorption insuffisante de phosphate dans l'intestin, en raison d'un excès d'une hormone connue sous le nom de facteur de croissance des fibroblastes-23 (FGF23), entraînant des niveaux chroniquement bas de phosphate dans le sang.

Le phosphate est un minéral qui joue un rôle essentiel dans le maintien d'un niveau d'énergie adéquat dans le corps, dans la fonction musculaire et dans la formation des os et des dents.

Bien qu'il n'y ait pas de remède contre la XLH, les thérapies qui visent à rétablir des niveaux normaux de phosphate dans le corps peuvent aider à améliorer les symptômes de la maladie.

XLH est la forme la plus courante de rachitisme héréditaire.

Elle peut parfois apparaître chez des individus qui n'ont pas d'antécédents familiaux de la maladie, mais est généralement transmise par un parent porteur du gène muté.

À PROPOS DE BUROSUMAB

Ce traitement innovant a été créé et développé par Kyowa Kirin et est un anticorps monoclonal IgG1 humain recombinant dirigé contre l'hormone phosphatante FGF23 (facteur de croissance des fibroblastes 23).

Le FGF23 est une hormone qui réduit les niveaux de phosphate sérique en régulant l'excrétion de phosphate et la production active de vitamine D par les reins.

L'excrétion rénale excessive de phosphate et l'hypophosphatémie subséquente qui se produisent dans l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) sont causées par des niveaux et une activité excessifs de FGF23.

Le médicament est conçu pour se lier au FGF23 et ainsi inhiber son activité biologique. En bloquant l'excès de FGF23 chez les patients, cet anticorps monoclonal vise à augmenter la réabsorption rénale du phosphate et à augmenter la production de vitamine D, ce qui a un effet positif sur l'absorption intestinale du phosphate et du calcium.

Le burosumab est disponible pour une utilisation clinique depuis 2018.

La première approbation est venue de la Commission européenne, qui a accordé une approbation conditionnelle pour ce nouveau traitement pour la XLH avec des preuves radiographiques de maladie osseuse chez les enfants à partir d'un an et les adolescents avec un système squelettique en croissance.

En 2020, cette autorisation a été étendue aux adultes et adolescents ayant achevé la croissance squelettique. En Italie, il est disponible depuis 2019 (JO 208 du 05/09/2019).

À partir de septembre 2020, il est indiqué pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des signes radiographiques de maladie osseuse, et chez les adultes.

En Italie, le remboursement est limité au traitement des enfants âgés de 1 à 12 ans, présentant des signes radiographiques de maladie osseuse et jusqu'à ce que la maturité squelettique soit atteinte.

À partir de mai 2021, il est disponible pour l'auto-administration.

Il est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les patients atteints de XLH à partir de 6 mois et par Santé Canada pour les patients atteints de XLH à partir de 1 an.

En 2019, le burosumab, sous sa forme auto-injectable pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique lié au FGF23 et de l'ostéomalacie hypophosphatémique, a été remboursé par la National Health Insurance (NHI) du Japon.

En janvier 2020, Swissmedic a approuvé son utilisation pour le traitement des adultes, des adolescents et des enfants (à partir d'un an) avec la XLH.

En juin 2020, la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis l'a approuvé pour les patients de deux ans et plus atteints d'ostéomalacie d'origine tumorale (TIO), une maladie rare caractérisée par le développement de tumeurs qui causent des os faibles et mous.

Kyowa Kirin a collaboré à son développement et à sa commercialisation mondiale, sur la base de l'accord de collaboration et de licence entre Kyowa Kirin et Ultragenyx.

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La source:

Agence Dire

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