Arthrite juvénile idiopathique : étude du traitement oral par tofacitinib par Gaslini de Gênes

Arthrite juvénile idiopathique : les chercheurs de l'IRCCS Gaslini démontrent l'efficacité d'une nouvelle thérapie biologique orale

L'étude, qui a porté sur 225 jeunes patients de 64 hôpitaux pédiatriques dans 20 pays, a conduit à l'approbation du médicament par l'EMA et la FDA pour le traitement de l'arthrite polyarticulaire idiopathique juvénile et de l'arthrite psoriasique juvénile.

La prestigieuse revue scientifique The Lancet a publié les résultats d'une étude thérapeutique d'un médicament biologique innovant appelé tofacitinib

Le médicament agit sur les cellules du système immunitaire en inhibant la libération de molécules qui stimulent l'inflammation.

Les données de l'étude internationale, coordonnée par des chercheurs de l'IRCCS Istituto Giannina Gaslini de Gênes, montrent que le médicament est efficace et sûr pour le traitement de l'arthrite juvénile idiopathique.

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L'arthrite juvénile idiopathique est une maladie auto-immune chronique

Elle est d'origine inconnue, touche la population pédiatrique et débute souvent à un âge très précoce.

Elle représente l'une des causes les plus importantes de handicap acquis chez l'enfant.

On estime qu'environ 60,000 XNUMX enfants en Europe sont touchés par cette maladie.

L'étude, coordonnée par le Dr Nicola Ruperto, pédiatre et chercheur à l'IRCCS Istituto Giannina Gaslini, a impliqué 225 jeunes patients de 64 hôpitaux pédiatriques dans 20 pays organisés en deux réseaux de recherche internationaux : Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) et Pediatric Rheumatology Collaborative Study. Groupe (PRCSG).

« L'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire est une maladie chronique invalidante qui limite la participation des enfants aux activités quotidiennes et a un impact majeur sur leur qualité de vie », a souligné le Dr Nicola Ruperto.

« Bien que plusieurs thérapies efficaces et sûres soient déjà disponibles, environ un tiers des patients ne répondent pas de manière satisfaisante.

De plus, le tofacitinib représente une alternative intéressante aux médicaments biologiques traditionnels, également parce qu'il peut être administré par voie orale, évitant ainsi les désagréments pour les enfants et leurs familles des injections ou perfusions du médicament, qui doivent souvent être réalisées en milieu hospitalier.

L'administration orale offre des avantages importants : elle rend la thérapie plus acceptable pour les enfants, surtout les plus jeunes, et facilite la tâche des parents ».

Arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire : l'excellence de Gaslini à Gênes

« L'article confirme l'excellence internationale des chercheurs de l'Institut Gaslini et nous encourage à travailler pour étendre cette capacité de coordination également à d'autres secteurs dans lesquels notre IRCCS a un rôle de leadership », commente le directeur général de Gaslini, le Dr Renato Botti.

Notre hôpital pédiatrique, qui est un institut scientifique d'hospitalisation et de soins », a déclaré le président de la région Ligurie et conseiller sanitaire Giovanni Toti, « est un joyau pour la Ligurie, pour le pays et au niveau international, non seulement dans le soins aux jeunes patients qui viennent à Gênes de différentes régions d'Italie et du monde, mais aussi dans la recherche scientifique visant à améliorer la vie des enfants atteints de maladies rares et invalidantes et de leurs familles.

Le fait que les professionnels de Gaslini aient dirigé cette étude en tant que leader de 64 hôpitaux pédiatriques de 20 pays nous remplit de fierté ».

Grâce à cette étude, le tofacitinib a été approuvé à la fois par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour le traitement de l'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire et de l'arthrite psoriasique juvénile.

Les enfants âgés de deux ans et plus qui ont répondu de manière inadéquate à un traitement antérieur avec des médicaments antirhumatismaux peuvent être traités.

« L'article a été jugé si pertinent par le Lancet qu'il méritait le commentaire éditorial, visant à souligner l'importance révolutionnaire de la disponibilité de la première thérapie biologique orale pour le traitement de l'arthrite juvénile idiopathique », a déclaré le directeur scientifique de l'Institut Gaslini, Pr Angelo Ravelli.

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La source:

Ospedale Pediatrico Gaslini

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