Pédiatrie / Tumeurs cérébrales : nouvel espoir de traitement du médulloblastome grâce à Tor Vergata, Sapienza et Trento

Médulloblastome : des chercheurs hospitaliers des universités de Tor Vergata, Sapienza et Trento ont découvert le mécanisme de la forme la plus agressive de la maladie et identifié des médicaments pour bloquer sa croissance

Nouvel espoir pour le traitement du médulloblastome, la tumeur cérébrale maligne la plus fréquente chez l'enfant

Des chercheurs de l'hôpital pour enfants Bambino Gesù, en collaboration avec les universités de Tor Vergata, Sapienza et Trento, ont découvert le mécanisme qui déclenche la forme la plus agressive de la maladie et ont identifié deux médicaments susceptibles de bloquer la croissance du cancer et métastases.

L'étude, entièrement financée par l'AIRC, vient d'être publiée dans la revue scientifique internationale Acta Neuropathologica.

Le médulloblastome est une tumeur cérébrale maligne avec une incidence en Italie d'environ 7 enfants touchés par million

Le taux de survie globale est actuellement de 80 % pour les patients à risque « standard » ; malheureusement, le chiffre tombe à 30-60% pour les patients à haut risque.

Cette tumeur se forme dans le cervelet, la zone du système nerveux située à la base du cerveau et responsable du contrôle de l'équilibre et de la coordination des mouvements.

Le traitement du médulloblastome comprend l'ablation chirurgicale de la tumeur, suivie d'une radiothérapie et d'une chimiothérapie.

Cependant, le principal obstacle au traitement est la présence de cellules souches cancéreuses résistantes à la radio et à la chimiothérapie et qui ont la capacité de s'infiltrer et de se propager dans la moelle épinière des jeunes patients.

Une nouvelle piste thérapeutique pour cette tumeur pédiatrique, en particulier pour le « groupe 3 », la forme à plus haut risque de décès (survenant dans plus de 40 % des cas dans les 5 ans suivant le diagnostic), provient des résultats des recherches menées dans le laboratoires de la zone d'oncohématologie du Bambino Gesù.

L'étude, coordonnée par le directeur de la médecine expérimentale et de précision et de l'aire d'oncohématologie de l'hôpital pédiatrique du Saint-Siège, le professeur Franco Locatelli, et par le professeur Francesco Cecconi, a été réalisée en collaboration avec les universités de Rome "Tor Vergata » et « Sapienza » et l'Université de Trente. Le premier auteur est Francesca Nazio, chercheuse au Bambino Gesù.

L'équipe de scientifiques a identifié un nouveau mécanisme moléculaire, dont l'altération est responsable de l'agressivité du médulloblastome

En particulier, il a été découvert que dans les tumeurs du groupe 3, la protéine AMBRA1 est produite à des niveaux excessifs et, par conséquent, tous les processus régulés par elle (autophagie et identité de la tige) fonctionnent anormalement.

En raison d'un excès d'AMBRA 1, le mécanisme utilisé par les cellules pour se débarrasser des composants endommagés (autophagie) est renforcé, et les cellules cancéreuses en profitent pour survivre et proliférer.

De plus, l'excès d'AMBRA 1 maintient les cellules dans un état souche, ce qui d'une part les aide à se répliquer plus rapidement, s'accumulant dans les tissus d'origine et formant de grandes masses tumorales, et d'autre part les aide dans leur capacité à migrer et former des métastases.

S'appuyant sur ces résultats de laboratoire, les chercheurs ont également montré que la combinaison de deux médicaments (un inhibiteur de l'autophagie et un inhibiteur du facteur de souche STAT3) peut bloquer non seulement la croissance tumorale, mais également sa capacité à produire des métastases.

La protéine AMBRA1 avait déjà été identifiée par la même équipe de chercheurs de Bambino Gesù comme un puissant oncosuppresseur dans d'autres cancers pédiatriques et adultes, en raison de son rôle direct dans la régulation du cycle cellulaire.

Cette nouvelle avancée de la recherche en fait également une cible très pertinente.

Médulloblastome, explication du Pr Francesco Cecconi

« De nombreux enfants ont déjà des métastases au moment du diagnostic, ce qui rend indispensable le développement de thérapies plus efficaces », explique Francesco Cecconi, chercheur à Bambino Gesù et professeur titulaire à l'université de Rome « ​​Tor Vergata ».

« Pour les patients atteints de médulloblastome du groupe 3, qui ont souvent un mauvais pronostic, il y a un besoin urgent d'intégrer de nouvelles options de traitement et, bien sûr, s'ils sont confirmés en application clinique, nos résultats pourraient conduire à une thérapie personnalisée pour cette forme agressive de cerveau. tumeur".

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La source:

Bambino Gesù – site officiel

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