Karcinom pluća i štitnjače: FDA odobrava liječenje Retevmom
Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Retevmo (selpercatinib) za tri vrste liječenja karcinoma koji predstavljaju promjene (promjene) u RET genu (preuređeno tijekom transfekcije).
FDA, odobrava Retevmo u liječenju plućnog karcinoma "ne-male stanice"
Retevmo je posebno odobren za liječenje različitih vrsta karcinoma. Može se primijeniti na:
- difuzni ne-stanični karcinom pluća (NSCLC) u odraslih bolesnika
- uznapredovali medularni karcinom štitnjače (TCM) ili TCM koji se proširio, u bolesnika starijih od 12 godina
- RET fuzija-pozitivni napredni karcinom štitnjače kod osoba starijih od 12 godina
Retemvo je prva specifična terapija odobrena za karcinom s promjenama RET gena. Za Retevmovo odobrenje, FDA se oslanjala na rezultate kliničkog ispitivanja koje je uključivalo bolesnike sa svakom od tri tipa karcinoma.
Tijekom kliničkog ispitivanja pacijenti su primali Retevmo 160 mg oralno dva puta dnevno dok progresija bolesti ili -unaceptiva toksičnost. Ukupna stopa odgovora (ORR), koja odražava postotak pacijenata koji su imali određeni iznos kontrakcije tumora, i trajanje odgovora (DOR) uzete su kao glavne mjere ishoda učinkovitosti.
Učinkovitost u liječenju NSCLC procijenjena je u 105 odraslih bolesnika s RET-pozitivnom fuzijom NSCLC, prethodno liječenima kemoterapijom platine. ORR za 105 bolesnika bio je 64%.
Za 81% pacijenata koji su imali odgovor na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci.
FDA i djelotvornost Retevma
Učinkovitost Retemvo-a procijenjena je i kod 39 bolesnika s RET-pozitivnom fuzijom NSCLC nikada prije liječenih. Za ove bolesnike, ORR je bio 84%. U 58% slučajeva reakcije na liječenje trajalo je najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost u liječenju MTC-a kod odraslih i pedijatrijskih bolesnika procjenjivana je u 143 bolesnika s uznapredovalim ili metastatskim TCM-mutantnim TCM, prethodno liječenim kabozantinibom, vandetanibom ili s oboje, te u bolesnika s naprednim ili metastatskim RET-mutantnim TCM koji prethodno nisu imali primili liječenje kabozantinibom ili vandetanibom.
ORR za 55 prethodno liječenih bolesnika bio je 69%. Za 76% pacijenata koji su imali odgovor na liječenje, trajanje je bilo najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost je također procijenjena u 88 bolesnika koji prethodno nisu liječeni. ORR za ove bolesnike bio je 73%. U 61% slučajeva reakcije na liječenje trajalo je najmanje šest mjeseci.
Učinkovitost lijekova za Agenciju za hranu i lijekove (FDA)
Učinkovitost Retevmo-a u liječenju fuzijski pozitivnog RET karcinoma štitnjače u odraslih i pedijatrijskih bolesnika u dobi od 12 godina i stariji procijenjena je u studiji koja je uključila 19 bolesnika s fuzijom pozitivnim RET karcinomom štitnjače koji su bili otporni na radioaktivni jod (RAI), ako je prikladna opcija liječenja, a prethodno su primili drugi sistemski tretman, i 8 bolesnika s fuzijom pozitivnim RET karcinomom štitnjače, vatrostalnim RAI, ali koji nisu primili nikakvu dodatnu terapiju.
ORR, za 19 prethodno liječenih bolesnika bio je 79%. U 87% slučajeva reakcije na liječenje trajalo je najmanje šest mjeseci. U 8 bolesnika koji nisu primili nikakvu terapiju osim RAI, ORR je bio 100%.
U 75% bolesnika odgovor je trajao najmanje šest mjeseci. Najčešće nuspojave Retevma bili su porast enzima aspartat aminotransferaza (AST) i alanin aminotransferaza (ALT) u jetri, porast šećera u krvi, smanjenje broja bijelih krvnih stanica, smanjenje albumina u krvi, smanjenje kalcija u krvi, suha usta, proljev, povišen kreatinin, povećana alkalna fosfataza, hipertenzija, umor, oticanje u tijelu ili udovima, nizak broj trombocita u krvi, povećani kolesterol, osip, zatvor i smanjen natrij u krvi.
Među ozbiljnim nuspojavama koje Retevmo može izazvati, hepatotoksičnost, visoki krvni tlak, produljenje intervala QT, krvarenje i alergijske reakcije.
Retevmo je od FDA-e dobio oznaku lijeka za siroče, pregled prioriteta i probojnu terapiju, a odobrenje mu je odobreno kroz ubrzani postupak odobravanja.