Rijetke bolesti, EMA preporučuje proširenje indikacija za mepolizumab protiv EGPA, rijetkog autoimunog upalnog poremećaja

EMA je preporučila odobrenje proširenja indikacije za Nucala (mepolizumab) kao dodatni tretman za pacijente u dobi od 6 godina i starije s recidivno-remitentnom ili refraktornom eozinofilnom granulomatozom s poliangiitisom (EGPA), rijetkim poremećajem koji uzrokuje vaskulitis (kroničnu upalu) malih do srednjih arterija i vena)

Upaljene žile mogu utjecati na različite organe, uključujući pluća, srce, kožu, živčani sustav i gastrointestinalni trakt. Procjenjuje se da se između 0.18 do 4 nova slučaja na 1 milijun ljudi godišnje dijagnosticira EGPA (također poznat kao Churg-Straussov sindrom).

Ukupna prevalencija bolesti procjenjuje se na 5.3 do 38 na milijun ljudi.

RIJETKE BOLESTI? Da biste saznali više, posjetite UNIAMO - TALIJANSKU FEDERACIJU RIJETKIH BOLESTI NA HITNOM EXPO -u

EMA podržava proširenje Nucale (mepolizumaba): trenutno se većina pacijenata s EGPA liječi protuupalnim kortikosteroidima

Međutim, kada pacijenti dugo koriste kortikosteroide, to može dovesti do nuspojava poput problema s očima, debljanja, visokog šećera u krvi, stanjivanja kostiju i povećanog rizika od bakterijskih, gljivičnih i virusnih infekcija.

Druge mogućnosti liječenja koje se koriste za kontrolu bolesti i njezinih simptoma uključuju imunosupresivne lijekove (tj. Lijekove koji smanjuju aktivnost imunološkog sustava).

Također mogu izazvati ozbiljne nuspojave. Neispunjena je medicinska potreba za novim načinima liječenja ove bolesti.

Nucala je već odobrena u Europskoj uniji (EU) za liječenje pacijenata u dobi od 6 godina i starijih s određenom vrstom astme koja se naziva eozinofilna astma.

Mepolizumab je aktivna tvar u Nukali

To je ljudsko monoklonsko protutijelo koje se veže na specifični protein koji se nalazi u tijelu pod nazivom interleukin-5 (IL-5). IL-5 potiče proizvodnju i rast eozinofila (vrsta bijele krvne stanice koji su uključeni u izazivanje EGPA).

Vezivanjem na IL-5, mepolizumab blokira njegovo djelovanje i time smanjuje broj eozinofila.

To pomaže u smanjenju upale, što rezultira poboljšanjem simptoma EGPA.

Mišljenje EMA-inog odbora za ljudske lijekove (CHMP) temelji se na podacima randomizirane, dvostruko slijepe, placebom kontrolirane studije koja je ispitivala sigurnost i djelotvornost mepolizumaba u liječenju recidivirajućeg ili refraktornog EGPA-e kod 136 odraslih pacijenata na stabilnom kortikosteroidu terapiju u razdoblju od 52 tjedna.

Pacijenti su primali 300 mg mepolizumaba ili placeba koji su se primjenjivali potkožno svaka četiri tjedna, nastavljajući stabilnu dnevnu oralnu terapiju kortikosteroidima.

Od 4. tjedna nadalje, doza kortikosteroida se smanjivala tijekom razdoblja liječenja od 52 tjedna.

Odrasli pacijenti liječeni mepolizumabom postigli su značajno veće vrijeme remisije (tj. Razdoblje bez znakova bolesti ili simptoma nakon liječenja) u 36. i 48. tjednu u usporedbi s pacijentima koji su primali placebo.

Osim toga, značajno veći udio pacijenata liječenih mepolizumabom postigao je remisiju i u 36. i u 48. tjednu u usporedbi s placebom.

Podaci o sigurnosti i djelotvornosti u djece ekstrapolirani su iz kliničkih ispitivanja na odraslim pacijentima.

Kao dio svoje preporuke, CHMP je zatražio da tvrtka izvrši studiju sigurnosti nakon odobrenja (PASS) kako bi prikupila dodatne podatke o uporabi Nucale u djece u dobi od 6-17 godina s EGPA-om.

Najčešće nuspojave s Nucalom (mepolizumabom) u kliničkim ispitivanjima uključivale su preosjetljivost i reakcije povezane s primjenom, infekcije, bol u vratu, glavobolju i respiratorne poremećaje

Mišljenje koje je CHMP usvojio na sastanku u rujnu 2021. posrednički je korak na Nucalinom putu do pristupa pacijentima u ovoj novoj indikaciji.

Mišljenje CHMP-a sada će biti poslano Europskoj komisiji radi usvajanja odluke o odobrenju za stavljanje lijeka u promet za cijelu EU.

Nakon što je odobrenje za stavljanje u promet odobreno, odluke o cijeni i nadoknadi donosit će se na razini svake države članice, uzimajući u obzir potencijalnu ulogu/uporabu ovog lijeka u kontekstu nacionalnog zdravstvenog sustava te zemlje.

Čitajte također:

Guillain-Barréov sindrom, neurolog: "Nema veze s Covidom ili cjepivom"

Rijetka urođena torakošisija: prva dječja kirurgija u njemačkoj bolnici Jeddah

Rijetke bolesti: nova nada za Erdheim-Chesterovu bolest

Rijetke bolesti, sindrom plutajuće luke: talijanska studija o biologiji BMC-a

Izvor:

EMA - službena web stranica

Također bi željeli