Tüdő- és pajzsmirigy-karcinóma: Az FDA jóváhagyja a Retevmo-kezelést
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség (FDA) jóváhagyta a Retevmo (selpercatinib) kezelését három olyan típusú rákkezelésben, amelyek a RET génben bekövetkező változást (változást) mutatnak (átrendeződnek a transzfekció során).
Az FDA jóváhagyta a Retevmót a „nem kissejtes” tüdőkarcinóma kezelésében
Különösen a Retevmo-t különféle típusú rák kezelésére hagyták jóvá. Alkalmazható:
- diffúz nem kissejtes tüdőrák (NSCLC) felnőtt betegekben
- előrehaladott meduláris pajzsmirigyrák (TCM) vagy TCM, amely elterjedt 12 éves vagy annál idősebb betegekben
- RET fúziós pozitív előrehaladott pajzsmirigyrák 12 éves vagy annál idősebb egyéneknél
A Retemvo az első olyan specifikus kezelés, amelyet a RET gén megváltoztatásával jóváhagytak a rák számára. A Retevmo jóváhagyásához az FDA egy olyan klinikai vizsgálat eredményére támaszkodott, amelyben mindhárom rák típusa betegeket vonzott be.
A klinikai vizsgálat során a betegek napi kétszer 160 mg Retevmo-t kaptak orálisan, a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásáig. A teljes hatékonysági eredményt főként az általános válaszarányt (ORR), amely tükrözi azoknak a betegeknek a százalékos arányát, akiknél bizonyos mértékű daganat csökkent, és a válasz időtartamát (DOR).
Az NSCLC kezelés hatékonyságát 105 olyan RET-pozitív fúziós NSCLC-vel szenvedő felnőtt betegnél értékelték, akiket korábban platina kemoterápiával kezeltek. A 105 beteg ORR-je 64% volt.
A kezeléssel reagáló betegek 81% -ának időtartama legalább hat hónap volt.
FDA és a Retevmo hatékonysága
A Retemvo hatékonyságát 39 olyan RET-pozitív fúziós NSCLC-ben szenvedő betegben is értékelték, akiket soha nem kezeltek. Ezeknél a betegeknél az ORR 84% volt. A kezeléssel reagáló esetek 58% -ában az időtartam legalább hat hónap volt.
Az MTC kezelés hatékonyságát felnőttekben és gyermekkori betegekben 143, előrehaladott vagy áttétes RET-mutáns TCM-ben szenvedő betegnél, korábban cabozantinib, vandetanib vagy mindkettő kezeltek, valamint előrehaladott vagy áttétes RET-mutáns TCM-mel kezelt betegekben, akiknél korábban nem voltak kabozantinib vagy vandetanib kezeléssel kaptak.
Az 55 korábban kezelt beteg ORR-je 69% volt. A kezeléssel reagáló betegek 76% -ának időtartama legalább hat hónap volt.
A hatékonyságot 88 olyan beteg esetében is értékelték, akiket korábban nem kezeltek. Ezen betegek ORR értéke 73% volt. A kezeléssel reagáló esetek 61% -ában az időtartam legalább hat hónap volt.
A gyógyszerek hatékonysága az Food and Drug Administration (FDA) számára
A Retevmo hatékonyságát fúziós pozitív RET pajzsmirigyrák kezelésében felnőttekben és 12 éves vagy annál idősebb gyermekkori betegekben egy olyan vizsgálatban értékelték, amelybe 19 fúziós pozitív RET pajzsmirigyrákban szenvedő beteget vontak be, akik nem reagáltak radioaktív jódra (RAI), adott esetben a kezelési lehetőség mellett, és korábban újabb szisztémás kezelést kaptak, és 8 olyan fúziós pozitív RET pajzsmirigy-karcinómában szenvedő beteg, akiknél a RAI-nak nem reagáltak, de nem kapott további terápiát.
A korábban kezelt 19 beteg ORR értéke 79% volt. A kezelésre adott válasz 87% -ában az időtartam legalább hat hónap volt. A 8 betegnél, akik csak a RAI-n kívül más kezelést kaptak, az ORR 100% volt.
A betegek 75% -ában a válasz legalább hat hónapig tartott. A Retevmo leggyakoribb mellékhatásai az aszpartát-aminotranszferáz (AST) és az alanin-aminotranszferáz (ALT) enzimek emelkedése a májban, megemelkedett vércukorszint, csökkent fehérvérsejtszám, csökkent albumin a vérben, csökkent kalcium a vérben, szájszárazság, hasmenés, megnövekedett kreatinin, megnövekedett lúgos foszfatáz, magas vérnyomás, fáradtság, duzzanat a testben vagy végtagokban, alacsony vérlemezkeszám, fokozott koleszterinszint, kiütés, székrekedés és csökkent nátriumszint a vérben.
A Retevmo által okozott súlyos mellékhatások között a hepatotoxicitás, a magas vérnyomás, a QT-intervallum meghosszabbodása, vérzés és allergiás reakciók.
A Retevmo az FDA-tól kapott ritka betegségek gyógyszereinek megjelölését, prioritási áttekintését és áttörési terápiáját, és a gyorsított jóváhagyási folyamat keretében jóváhagyta.