EMA המליצה להעניק הרחבה של אינדיקציה ל- Nucala (mepolizumab) כטיפול נוסף לחולים מגיל 6 ומעלה עם גרנולומטוזיס אאוזינופילי חוזר או עקשן עם פוליאנגיטיס (EGPA), הפרעה נדירה הגורמת לדלקת כלי דם (דלקת כרונית) של עורקים וורידים קטנים עד בינוניים)

כלי הדלקת יכולים להשפיע על איברים שונים, כולל ריאות, לב, עור, מערכת עצבים ומערכת העיכול. ההערכה היא כי בין 0.18 עד 4 מקרים חדשים לכל מיליון אנשים מאובחנים מדי שנה עם EGPA (המכונה גם תסמונת צ'ורג שטראוס).

השכיחות הכוללת של המחלה מוערכת בין 5.3 ל -38 לכל מיליון איש.

מחלות נדירות? למידע נוסף, בקר באתר UNIAMO - איגוד איטלקי של מחלות נדירות במתחם החירום

EMA תומך בהארכת Nucala (mepolizumab): כיום רוב החולים ב- EGPA מטופלים בסטרואידים אנטי דלקתיים.

עם זאת, כאשר מטופלים משתמשים בקורטיקוסטרואידים לטווח ארוך הם עלולים להוביל לתופעות לוואי כגון בעיות עיניים, עלייה במשקל, רמת סוכר בדם, דילול עצמות וסיכון מוגבר לזיהומים חיידקיים, פטרייתיים ונגיפיים.

אפשרויות טיפול אחרות המשמשות לשליטה במחלה ובתסמיניה כוללות תרופות דיכוי חיסוני (כלומר תרופות המפחיתות את פעילות המערכת החיסונית).

הם יכולים גם לגרום לתופעות לוואי חמורות. קיים צורך רפואי לא מסופק בטיפולים חדשים למחלה.

Nucala כבר מאושר באיחוד האירופי (EU) לטיפול בחולים בגילאי 6 שנים ומעלה עם סוג מסוים של אסתמה הנקראת אסטמה אאוזינופילית.

מפוליזומאב הוא החומר הפעיל בנוקלה

זהו נוגדן חד שבטי אנושי שמתחבר לחלבון ספציפי שנמצא בגוף הנקרא אינטרלוקין-5 (IL-5). IL-5 מקדם את הייצור והצמיחה של אאוזינופילים (סוג של תאי דם לבנים המעורבים בגרימת EGPA).

על ידי חיבור ל- IL-5, מפוליזומאב חוסם את פעולתו ובכך מפחית את מספר האאוזינופילים.

זה עוזר להפחית דלקת, וכתוצאה מכך שיפור תסמיני EGPA.

חוות הדעת של ועדת תרופות האדם של EMA (CHMP) מבוססת על נתונים ממחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, שבדק את הבטיחות והיעילות של mepolizumab בטיפול ב- EGPA הישנות או עקשן בקרב 136 חולים בוגרים על קורטיקוסטרואיד יציב. טיפול לאורך 52 שבועות.

החולים קיבלו 300 מ"ג של מפוליזומאב או פלסבו הניתנים תת עורית כל ארבעה שבועות, תוך שהם ממשיכים את הטיפול הקבוע בסטרואידים דרך הפה.

משבוע 4 ואילך, מינון הקורטיקוסטרואידים הצטמצם במהלך תקופת הטיפול של 52 שבועות.

חולים מבוגרים שטופלו במפוליזומאב השיגו זמן צבור משמעותי יותר בהפוגה (כלומר תקופה ללא סימנים או תסמינים למחלה לאחר הטיפול) הן בשבוע 36 והן בשבוע 48 בהשוואה לחולים שקיבלו את הפלסבו.

בנוסף, שיעור גבוה משמעותית מהחולים שטופלו במפוליזומאב השיגו הפוגה בשבוע 36 וגם בשבוע 48 בהשוואה לפלסבו.

נתוני בטיחות ויעילות בילדים הוחלטו מניסויים קליניים עם מטופלים מבוגרים.

כחלק מהמלצתה, ביקש CHMP כי החברה תבצע מחקר בטיחות לאחר אישור (PASS) לאיסוף נתונים נוספים על השימוש ב- Nucala בילדים בגילאי 6-17 שנים עם EGPA.

תופעות הלוואי השכיחות ביותר עם Nucala (mepolizumab) בניסויים קליניים כללו רגישות יתר ותגובות הקשורות במתן, זיהומים, כאבי צוואר, כאבי ראש והפרעות נשימה.

חוות הדעת שאומץ על ידי CHMP בישיבתו בספטמבר 2021 היא צעד מתווך בדרכו של נוקלה לגישה למטופלים באינדיקציה חדשה זו.

חוות דעת CHMP תישלח כעת לנציבות האירופית לאימוץ החלטה על אישור שיווק חובק האיחוד האירופי.

לאחר קבלת אישור שיווק, החלטות לגבי מחיר והחזר יתקבלו ברמה של כל מדינה, תוך התחשבות בתפקיד/השימוש הפוטנציאלי של תרופה זו בהקשר של מערכת הבריאות הלאומית של אותה מדינה.

קרא גם:

תסמונת גילין-בארה, נוירולוג: 'אין קשר לקוביד או לחיסון'

Thoracoschisis מולד נדיר: ניתוח ילדים ראשון בבית החולים הגרמני בג'דה

מחלות נדירות: תקווה חדשה למחלת ארדהיים-צ'סטר

מחלות נדירות, תסמונת הנמל הצף: מחקר איטלקי בנושא ביולוגיה של BMC

מקור:

EMA - אתר רשמי