הנציבות האירופית (EC) אישרה טריפלונומיד כטיפול לחולי ילדים בגילאי 10-17 שנים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS)

אישור EC לטריפלונומיד מבוסס על נתונים ממחקר שלב TERIKIDS בשלב 3

האישור מאשר את הטריפלונומיד כטיפול אוראלי ראשון בטרשת נפוצה שאושר כטיפול קו ראשון בילדים ובני נוער עם טרשת נפוצה באיחוד האירופי.

לפי הערכות, טרשת נפוצה משפיעה על 2.8 מיליון אנשים ברחבי העולם ולפחות 30,000 ילדים ובני נוער נפגעים.

טרשת נפוצה של ילדים היא מצב נדיר והופעתה באה במהלך מחלה חוזרת ונשנית ב 98% מהמקרים.

בהשוואה למבוגרים עם טרשת נפוצה, חולי ילדים לרוב סובלים משיעור הישנות גבוה יותר ונטל נגעים גבוה יותר.

בשל התפרצות מוקדמת של המחלה, נכות בלתי הפיכה והתקדמות לצורה המשנית מתרחשות לעיתים קרובות בגיל מוקדם יותר מאשר אצל מבוגרים.

תסמינים של טרשת נפוצה יכולים להשפיע על כל ההיבטים של חייו של אדם צעיר, מבריאות גופנית ועד בריאות הנפש.

נותר לעשות הרבה כדי להבטיח זמינות רחבה יותר של אפשרויות תרופות שהשימוש בהן נתמך על ידי מחקרים שתוכננו במיוחד עבור אוכלוסיית הילדים.

הפועלת למענה לצורך זה מתמקדת אפוא באדם הסובל מהמחלה במורכבותה ובגלובליותה ", אמרה מריה טרויאנו, פרופסור לנוירולוגיה באוניברסיטת בארי ומנהלת המרפאה הנוירולוגית בפוליקליניקו די בארי.

"טרשת נפוצה בילדים היא עדיין תחום של צורך רפואי לא מענה משמעותי"

"זמינותו של טיפול דרך הפה לצורתו המתונה מייצגת יתרון ללא ספק לקבלת המטופל את הטיפול וכתוצאה מכך, הזדמנות נוספת מבחינת הקפדה על הטיפול," הוסיף פרופסור קלאודיו גספריני, מנהל UOC נוירולוגיה ונוירופיזיופתולוגיה AO סן קמילו פורליני בית החולים ברומא וראש קבוצת המחקר של טרשת נפוצה של ה- SIN (האגודה האיטלקית לנוירולוגיה).

Teriflunomide אושר באיחוד האירופי מאז 2013 כטיפול בחולים מבוגרים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית (RRMS).

אישור אירופי חדש זה למגוון ילדים מעניק לו שנת הגנה נוספת על פטנטים באיחוד האירופי.

מחקר שלב TERIKIDS בשלב 3 הוא מחקר רב-מרכזי, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, ובמקביל קבוצה, בו נרשמו 166 חולי ילדים עם טרשת נפוצה חוזרת ונשנית ב 22 מדינות ברחבי העולם.

המחקר כלל תקופת סקר (עד ארבעה שבועות), ואחריה תקופת טיפול כפול סמיות (עד 96 שבועות לאחר רנדומיזציה).

שלב ההרחבה הפתוח של שלב 3 של TERIKIDS נמשך בימים אלה.

נקודת הסיום העיקרית הייתה זמן להישנות קלינית מאושרת ראשונה, עם ניתוח רגישות שנקבע מראש, כולל זמן לפעילות הדמיה תהודה מגנטית גבוהה (MRI) כמקבילה להישנות.

בנוסף, חולים שהשלימו את התקופה הכפולה-סמיות, או שהיו בעלי פעילות MRI גבוהה, היו זכאים להמשיך בתוסף הפתוח.

תוצאות היעילות העיקריות ונתוני הבטיחות והסבילות מתקופת המחקר הבסיסית הכפולה (עד 96 שבועות לאחר רנדומיזציה) הוצגו בתחילה בקונגרס הווירטואלי EAN 2020.

במחקר 109 ו- 57 חולים חולקו באקראי לטריפלונומיד ולפלצבו, בהתאמה

נקודת הסיום העיקרית לא הייתה מובהקת סטטיסטית עם סיכון נמוך יותר מבחינה מספרית להישנות קלינית של טריפלונומיד לעומת פלצבו.

המעבר מתווית כפולה לסימון פתוח לפעילות MRI גבוהה היה גבוה מהצפוי. מתגים היו תכופים יותר וקודמים יותר בקבוצת הפלצבו לעומת הטריפלונומיד.

זה הפחית את כוח המחקר לנקודת הקצה הראשונית.

בניתוח הרגישות שנקבע מראש של נקודת הקצה המורכבת של זמן להישנות קלינית ראשונה או פעילות MRI גבוהה העומדת בקריטריונים למחקר כדי לעבור לתווית פתוחה, הפחית Teriflunomide משמעותית את הזמן להישנות קלינית או לעבור בגלל פעילות MRI גבוהה בהשוואה לפלצבו.

נקודות הקצה המשניות העיקריות הראו שטריפלונומיד צמצם באופן משמעותי את מספר הנגעים T1 המשופרים בגדוליניום (Gd) בכל סריקת MRI ואת מספר נגעי ה- T2 החדשים והגדלים לכל סריקת MRI.

במחקר, הטריפלונומיד נסבל היטב והיה לו פרופיל בטיחות לניהול באוכלוסיית הילדים.

השכיחות הכוללת של תופעות לוואי (AE) ותופעות לוואי חמורות (SAE) הייתה דומה בקבוצת הטריפלונומיד ובקבוצת הפלצבו, בהתאמה. לא היו מקרי מוות במחקר

תופעות לוואי שדווחו בתדירות גבוהה יותר בקבוצת הטריפלונומיד מאשר בקבוצת הפלצבו כללו דלקת אף, דלקת בדרכי הנשימה העליונות, התקרחות, פרסטזיה, כאבי בטן והגדלת קריאטין פוספוקינאז בדם (= פי 3 מהגבול העליון הרגיל).

דווח על מקרים של דלקת בלבלב במספר מצומצם מאוד של חולים שטופלו בטריפלונומיד בהשוואה לאף אחד בקבוצת הפלצבו בשלב הכפול-סמיות.

בחולים ילדים שטופלו בטריפלונומיד בשלב התווית הפתוחה של המחקר, דווח על שני מקרים נוספים של דלקת הלבלב ומקרה אחד של דלקת לבלב חריפה חמורה (עם פסאודו-פפילומה).

מידע נוסף:

מקרה ראשון של דלקת קרום המוח הקשורה ל- SARS-CoV-2. דוח מקרה מיפן

מוגבלות שכלית, ועידת המצפה הלאומית לאוטיזם: לאיטליה אין הכשרה ושירותים

פונט דל ארטיקולו:

אגנזיה דיר