טיפול ארוך טווח עם Burosumab מפחית את עומס המחלה במבוגרים עם היפופוספטמיה הקשורה ל-X

מחלת עצם מטבולית נדירה ממקור גנטי: היפופוספטמיה מקושרת X: Kyowa Kirin Co הודיעה על פרסום נתונים חדשים המדגישים את היתרונות המתמשכים של טיפול בבורוסומאב במבוגרים עם היפופוספטמיה X-linked (XLH), מחלת עצם מטבולית נדירה.

נתונים מראים שמבוגרים עם XLH חווים כאב משמעותי, נוקשות, עייפות ופגיעה בתפקודים גופניים ואמבולטוריים.

טיפול עם burosumab היה קשור לשיפור משמעותי ביחס לבסיס לאחר 96 שבועות.

מחלות נדירות? בקר בדוכן UNIAMO - הפדרציה האיטלקית למחלות נדירות בתערוכת חירום

היפופוספטמיה מקושרת X: המחקר

הנתונים מגיעים ממחקר שלב 3 פתוח, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, להערכת היעילות והבטיחות של התרופה במבוגרים עם XLH.

המחקר עמד בנקודת הסיום העיקרית שלו, והראה השפעה מובהקת סטטיסטית בהעלאת ריכוזי הפוספט בסרום לאחר 24 שבועות, בהשוואה לפלסבו.

לאחר 24 שבועות, הקבוצה שטופלה בפלסבו עברה לטיפול החדש ונתונים נאספו על סמנים מטבוליים וביוכימיים, תוצאות מדווחות על ידי חולים (PROs) ומדידות ניידות עד 96 שבועות.

פרסום חדש זה מתמקד בתוצאות הניתוח של מקצוענים וציוני ניידות.

בשבוע 96, המחקר הראה שיפורים מובהקים סטטיסטית ב-PROs בהשוואה לקו הבסיס, כולל מדד אונטריו המערבית ו-McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) ו- Brief Fatigue Inventory (BFI) . שיפורים מובהקים סטטיסטית בתפקוד ההליכה, כפי שנמדד על ידי מבחן ההליכה של 6 דקות (6MWT), נצפו גם לאחר 96 שבועות בהשוואה לקו הבסיס.

נתונים שפורסמו בעבר לאחר 48 שבועות הראו גם שיפורים בחלק מהפרוטוקולים, כולל נוקשות וכאבים, כמו גם ריפוי של שברים או פסיפס.

ד"ר מריה לואיזה ברנדי, מחברת שותפה של המחקר ונשיאת FIRMO, פירנצה, איטליה, אמרה: "המחקר מדגיש את האתגרים הפיזיים הרבים איתם מתמודדים חולים מבוגרים עם XLH, כולל כאב, נוקשות, עייפות וקשיי הליכה.

טיפול הוכח בעבר כמשפר הומאוסטזיס של פוספט בחולי XLH מבוגרים, בהשוואה לפלסבו.

הניתוח החדש מציע שלמרות הסיבוכים ארוכי הטווח והליקוי הגופני הקשורים ל-XLH במבוגרים, טיפול זה עשוי לשפר גם את התפקוד הפיזי ואיכות החיים של מבוגרים עם XLH בטווח הארוך.

Tomohiro Sudo, מנכ"ל מחלקת אסטרטגיית המוצר הגלובלית של Kyowa Kirin, אמר: "Kyowa Kirin מחויבת לשפר את חייהם של אנשים עם XLH ומשפחותיהם.

אנו עובדים בחריצות כדי להבין טוב יותר, לנהל ולטפל ב-XLH.

הנתונים החדשים והחשובים האלה מדגישים את האתגרים הפיזיים הרבים שאנשים עם XLH מתמודדים איתם מדי יום, מהם הצרכים הלא מסופקים שלהם וכיצד Kyowa Kirin חותרת אחר מטרתה, לגרום לאנשים לחייך.'

הנתונים פורסמו בכתב העת BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab מורשה באירופה לטיפול ב-XLH בילדים ובני נוער בגילאי שנה עד 1 עם עדות רנטגנית למחלת עצם, ובמבוגרים.

מוצר תרופתי זה נתון למעקב נוסף.

מידע על X-LINKED HYPOPHOSPHATEMIA

X-linked hypophosphatemia (XLH) היא הפרעה גנטית נדירה הגורמת להפרעות בעצמות, בשרירים ובמפרקים.

למרות של-XLH אין השלכות שעלולות להיות קטלניות, בשל אופיו הכרוני והפרוגרסיבי הוא מהווה נטל לכל החיים על המטופל ועלול להפחית מאוד את איכות החיים של האדם.

לאנשים עם XLH יש פגם גנטי בכרומוזום X שגורם לאיבוד מוגזם של פוספט דרך השתן ולספיגה לא מספקת של פוספט במעי, עקב עודף של הורמון המכונה פיברובלסט גדילה-23 (FGF23), וכתוצאה מכך רמות נמוכות כרוניות. של פוספט בדם.

פוספט הוא מינרל הממלא תפקיד חיוני בשמירה על רמות אנרגיה נאותות בגוף, בתפקוד השרירים וביצירת עצמות ושיניים.

למרות שאין תרופה ל-XLH, טיפולים שמטרתם להחזיר רמות נורמליות של פוספט בגוף יכולים לסייע בשיפור תסמיני המחלה.

XLH היא הצורה הנפוצה ביותר של רככת תורשתית.

זה יכול לפעמים להופיע אצל אנשים שאין להם היסטוריה משפחתית של המחלה, אבל בדרך כלל מועבר על ידי הורה הנושא את הגן שעבר מוטציה.

על BUROSUMAB

טיפול חדשני זה נוצר ופותח על ידי Kyowa Kirin והוא נוגדן חד שבטי אנושי רקומביננטי מסוג IgG1 המכוון נגד ההורמון הפוסחתי FGF23 (גורם גדילה פיברובלסט 23).

FGF23 הוא הורמון שמפחית את רמות הפוספט בסרום על ידי ויסות הפרשת פוספט וייצור ויטמין D פעיל בכליה.

הפרשת יתר הכלייתית של פוספט והיפופוספטמיה שלאחר מכן המופיעה בהיפופוספטמיה מקושרת X (XLH) נגרמת על ידי רמות ופעילות מוגזמות של FGF23.

התרופה מיועדת להיקשר ל-FGF23 ובכך לעכב את פעילותו הביולוגית. על ידי חסימת עודף FGF23 בחולים, נוגדן חד שבטי זה מכוון להגביר את הספיגה מחדש של פוספט בכליות ולהגביר את ייצור ויטמין D, אשר משפיע לטובה על ספיגת פוספט וסידן במעיים.

Burosumab זמין לשימוש קליני מאז 2018.

האישור הראשון הגיע מהנציבות האירופית, שהעניקה אישור מותנה לטיפול החדש הזה ב-XLH עם עדות רנטגנית למחלת עצם בילדים מגיל שנה ובני נוער עם מערכת שלד גדלה.

בשנת 2020, הרשאה זו הורחב למבוגרים ובני נוער שסיימו גדילת שלד. באיטליה, הוא זמין מאז 2019 (OJ 208 מ-05/09/2019).

החל מספטמבר 2020 הוא מיועד לטיפול בהיפופוספטמיה מקושרת X (XLH) בילדים ובני נוער בגילאי 1-17 שנים עם עדות רדיוגרפית למחלת עצם, ובמבוגרים

באיטליה, ההחזר מוגבל לטיפול בילדים בגילאי 1 עד 12 שנים, עם עדות רדיוגרפית למחלת עצם ועד הגעה לבשלות השלד.

ממאי 2021 הוא זמין לניהול עצמי.

זה מאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור חולים עם XLH מגיל 6 חודשים ועל ידי Health Canada עבור חולים עם XLH מגיל שנה.

בשנת 2019, בורסומאב, בצורת ההזרקה העצמית שלו לטיפול ברככת היפופוספטמית הקשורה ל-FGF23 ואוסטאומלציה היפופוספטמית, זכה להחזר על ידי ביטוח הבריאות הלאומי של יפן (NHI).

בינואר 2020 אישרה Swissmedic את השימוש בו לטיפול במבוגרים, מתבגרים וילדים (שנה ומעלה) עם XLH.

ביוני 2020, מינהל המזון והתרופות (FDA) בארה"ב אישר זאת לחולים משנתיים ומעלה עם אוסטאומלציה (TIO), מחלה נדירה המאופיינת בהתפתחות גידולים הגורמים לעצמות חלשות ורכות.

Kyowa Kirin שיתפה פעולה בפיתוח ובמסחור הגלובלי שלה, בהתבסס על הסכם שיתוף הפעולה והרישיון בין Kyowa Kirin ו-Ultragenyx.

קרא גם:

מחלות נדירות, תסמונת הנמל הצף: מחקר איטלקי בנושא ביולוגיה של BMC

מחלות נדירות, EMA ממליצה על הארכת התוויות למפוליזומאב נגד EGPA, הפרעה דלקתית אוטואימונית נדירה.

מחלות נדירות, אנומליה של אבשטיין: מחלת לב מולדת נדירה

מחלות ראומטיות: דלקת פרקים וארתרוזיס, מה ההבדלים?

מחלות נדירות: פוליפוזיס באף, פתולוגיה שצריך לדעת ולהכיר

מקור:

אגנזיה דיר

אולי תרצה גם