קרצינומה של ריאות ובלוטת התריס: ה- FDA מאשר את הטיפול ב- Retevmo
מינהל המזון והתרופות (FDA) אישר את Retevmo (selpercatinib) לשלושה סוגים של טיפול בסרטן המציגים שינוי (שינוי) בגן RET (הוסבר מחדש במהלך הניתוח).
ה- FDA מאשר את Retevmo בטיפול בסרטן הריאות "לא תאים קטנים"
בפרט, אושרה רטוומו לטיפול בסוגים שונים של סרטן. ניתן להעניק אותו ל:
- להפיץ סרטן ריאות בתאים לא קטנים (NSCLC) בקרב חולים בוגרים
- סרטן בלוטת התריס המתוודי המתקדם (TCM) או TCM שהתפשט בקרב מטופלים בני 12 ומעלה
- סרטן בלוטת התריס מתקדם חיובי ל- RET בקרב נבדקים בני 12 ומעלה
Retemvo הוא הטיפול הספציפי הראשון שאושר לסרטן עם שינויים בגן RET. לאישורו של ריטוומו, ה- FDA הסתמך על תוצאות ניסוי קליני שכלל חולים בכל אחד משלושת סוגי הסרטן.
במהלך הניסוי הקליני, החולים קיבלו רטמו 160 מ"ג דרך הפה פעמיים ביום עד התקדמות המחלה או רעילות בלתי קבילה. שיעור התגובה הכולל (ORR), המשקף את אחוז החולים שעברו כמות מסוימת של התכווצות גידולים, ומשך התגובה (DOR) נלקחו כאמצעי התוצאה העיקרי של היעילות.
היעילות בטיפול ב- NSCLC הוערכה בקרב 105 חולים בוגרים עם פיוז'ן NSCLC היתוך חיובי, שטופלו בעבר בכימותרפיה פלטינה. ה- ORR בקרב 105 החולים היה 64%.
עבור 81% מהמטופלים שהיו להם תגובה לטיפול, משך הזמן היה לפחות שישה חודשים.
ה- FDA והיעילות של רטוומו
יעילותו של Retemvo הוערכה גם בקרב 39 חולים עם היתוך חיובי RET NSCLC שמעולם לא טופלו בעבר. אצל מטופלים אלה ה- ORR היה 84%. ב 58% ממקרי התגובה לטיפול, משך הזמן היה לפחות שישה חודשים.
יעילות הטיפול בטיפול ב- MTC בקרב מבוגרים וחולים בילדים הוערכה בקרב 143 חולים עם TCM מתקדם או גרורתי TCM, שטופלו בעבר בקאבוזנטיניב, וונדטניב או שניהם, ובמטופלים עם TCM מתקדם או גרורתי TCM שלפני כן לא היו להם קיבל טיפול בקבוזנטיניב או וונדטניב.
ה- ORR בקרב 55 החולים שטופלו בעבר היה 69%. עבור 76% מהמטופלים שהיו להם תגובה לטיפול, משך הזמן היה לפחות שישה חודשים.
יעילות הוערכה גם בקרב 88 חולים שלא טופלו קודם לכן. ה- ORR בקרב חולים אלה היה 73%. ב 61% ממקרי התגובה לטיפול, משך הזמן היה לפחות שישה חודשים.
היעילות של תרופות עבור מינהל המזון והתרופות (FDA)
יעילותו של Retevmo בטיפול בסרטן בלוטת התריס RET חיובית למבוגרים ובחולים בילדים בני 12 ומעלה הוערכה במחקר שרשם 19 חולים עם סרטן בלוטת התריס חיובי לאיחוי, אשר עקרו את היוד הרדיואקטיבי (RAI), אם הייתה אפשרות טיפול מתאימה, וקיבלו בעבר טיפול מערכתי נוסף, ו -8 חולים עם קרצינומה של בלוטת התריס RET חיובית לאי-ספיקת יתר ל- RAI אך לא קיבלו טיפול נוסף.
ה- ORR, עבור 19 החולים שטופלו בעבר היה 79%. ב- 87% ממקרי התגובה לטיפול, משך הזמן היה לפחות שישה חודשים. בקרב 8 החולים שלא קיבלו טיפול מלבד RAI, ה- ORR היה 100%.
אצל 75% מהמטופלים התגובה נמשכה שישה חודשים לפחות. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של רטוומו היו העלייה באנזימים אספרטט אמינוטרנספרז (AST) ואלנין אמינוטרנספרז (ALT) בכבד, עלייה ברמת הסוכר בדם, ירידה בספירת תאי הדם הלבנים, ירידה באלבומין בדם, ירידה בסידן בדם, יובש בפה, שלשול, עלייה בקריאטינין, עלייה בפוספטאז אלקליין, יתר לחץ דם, עייפות, נפיחות בגוף או בגפיים, ספירת טסיות דם נמוכה, עלייה בכולסטרול, פריחה, עצירות וירידה בנתרן בדם.
בין תופעות הלוואי החמורות שרטוומו עלולה לגרום, רעילות נגד הכבד, לחץ דם גבוה, הארכת מרווח ה- QT, דימום ותגובות אלרגיות.
רטוומו קיבלה ייעוץ לתרופות יתומות, סקירת עדיפות וטיפול פורץ דרך מ- FDA ואושרה בתהליך האישור המואץ.