Сма (жұлын бұлшық еттерінің атрофиясы): Пулиада 12 қаңтарда Бари поликлиникасы ауруханасының Джованни XXIII балалар ауруханасында алғаш рет Золгезма инновациялық препаратын алған Сма (жұлын бұлшық еттерінің атрофиясы) ауруымен ауыратын науқас, жақсы жұмыс істейді, бірақ әлі де клиникалық бақылауда.

Сма (жұлын бұлшықетінің атрофиясы), зулгезма Апулия нәрестесіне құйылады

Бұл Пулиядан шыққан бірінші бала, Италияда үшіншісі және гендік терапияға қол жеткізілген 3 айлық кезінде емделген ең жас бала.

Бұл инновациялық препарат, жақында жаңа терапевтік стратегиялар пайда болғанға дейін, өмірінің екі жылында үнемі өлімге әкелетін ауруды емдеу үшін медициналық салада қолданылатын күрделі гендік инженерияның мысалы », - деп түсіндірді балалар ауруханасының невропатологтары , Делио Гальярди және Паскуале Конти.

Гендік терапия бүгінгі таңда қолданылып жүрген басқа емдік нұсқалардан басқа, гендік ақауды өмір бойы бір реттік енгізуде түзетуге әсер ететін емдеу мүмкіндігін білдіреді және ұлттық медицина төлейтін дәрілер тізіміне енгізілген. генетикалық диагнозы немесе клиникалық диагнозы бар науқастарды өмірінің алғашқы алты айында емдеуге арналған медициналық қызмет Жұлын 1 типті бұлшықет атрофиясы.

Емдеу үшін жаңа туған нәресте бүкіл Еуропадан қан сынамаларын жинайтын Роттердам зертханасында алдын-ала сынақтардан өтті.

Осы уақыт аралығында медицина қызметкерлері фармацевтикалық компанияның оқуларына қатысты.

Кішкентай пациенттің салмағына қарай бейімделген препарат аурухананың дәріханасынан тапсырыс берілді және бірнеше күн ішінде Ирландиядағы еуропалық дистрибьютерлік орталықтан жөнелтіліп, дәріханада -70 градус температурада сақталды.

Содан кейін нәресте препаратпен құйылды және қазір мұқият клиникалық бақылауда.

Сондай-ақ оқыңыз:

Балаларға денсаулық сақтау: Бамбино Гесо ауруханасының балалар моторабабының ашылуы

Жарақат алған науқастың омыртқаны дұрыс иммобилизациялауға арналған 10 қадам

Коронавирус және эвгеника? Табын иммунитеті және мүгедектердің құқықтары

Ақпарат көзі:

Агензия Дир