Буросумабпен ұзақ мерзімді емдеу X-тәрізді гипофосфатемиясы бар ересектердегі ауру жүктемесін азайтады.
Генетикалық шығу тегі сирек кездесетін метаболикалық сүйек ауруы: X-байланысты гипофосфатемия: Kyowa Kirin Co сирек кездесетін метаболикалық сүйек ауруы бар X-байланысты гипофосфатемия (XLH) бар ересектердегі буросумабты емдеудің тұрақты артықшылықтарын көрсететін жаңа деректерді жариялады.
Деректер XLH бар ересектер айтарлықтай ауырсынуды, қаттылықты, шаршауды және физикалық және амбулаторлық функциялардың бұзылуын сезінетінін көрсетеді.
Буросумабпен емдеу 96 аптадан кейін бастапқы деңгейге қарағанда айтарлықтай жақсарумен байланысты болды.
X-тәрізді гипофосфатемия: зерттеу
Деректер XLH бар ересектердегі препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалау үшін ашық, рандомизацияланған, қос соқыр, плацебо-бақыланатын 3 фазалық зерттеуден алынған.
Зерттеу плацебомен салыстырғанда 24 аптада қан сарысуындағы фосфат концентрациясының жоғарылауында статистикалық маңызды әсер көрсететін бастапқы соңғы нүктеге жетті.
24 аптадан кейін плацебо қабылдаған топ жаңа емге көшті және метаболикалық және биохимиялық маркерлер, пациенттер туралы хабарланған нәтижелер (PROs) және 96 аптаға дейінгі ұтқырлық өлшемдері бойынша деректер жиналды.
Бұл жаңа басылым PRO және ұтқырлық ұпайларын талдау нәтижелеріне назар аударады.
96-аптада зерттеу Батыс Онтарио және МакМастер университеттерінің остеоартрит индексін (WOMAC), ауырсынуды қысқаша инвентаризациялау-қысқа пішінді (BPI-SF) және қысқаша шаршауды инвентаризациялауды (BFI) қоса алғанда, бастапқы деңгеймен салыстырғанда PRO-да статистикалық маңызды жақсартуларды көрсетті. . 6 минуттық серуендеу сынағымен (6МВТ) өлшенетін жаяу жүру функциясының статистикалық маңызды жақсартулары бастапқы деңгеймен салыстырғанда 96 аптада да байқалды.
48 аптадағы бұрын жарияланған деректер сонымен қатар қаттылық пен ауырсынуды, сондай-ақ сынықтарды немесе псевдукцияларды емдеуді қоса, кейбір PRO-нің жақсарғанын көрсетті.
Доктор Мария Луиса Бранди, зерттеудің тең авторы және FIRMO президенті, Флоренция, Италия: «Зерттеуге XLH бар ересек пациенттер кездесетін көптеген физикалық қиындықтар, соның ішінде ауырсыну, қаттылық, шаршау және жүру қиындықтары көрсетілген.
Емдеу плацебомен салыстырғанда ересек XLH пациенттерінде фосфат гомеостазын жақсартатыны бұрын көрсетілген.
Жаңа талдау ересектердегі XLH-мен байланысты ұзақ мерзімді асқынулар мен физикалық бұзылуларға қарамастан, бұл терапия ұзақ мерзімді перспективада XLH бар ересектердің физикалық функциясы мен өмір сүру сапасын жақсартуы мүмкін екенін көрсетеді.
Томохиро Судо, Киова Кириннің жаһандық өнім стратегиясы департаментінің атқарушы директоры: «Киёва Кирин XLH бар адамдар мен олардың отбасыларының өмірін жақсартуға ұмтылады.
Біз XLH-ті жақсырақ түсіну, басқару және емдеу үшін бар ынтамен жұмыс істейміз.
Бұл маңызды жаңа деректер XLH бар адамдар күн сайын кездесетін көптеген физикалық қиындықтарды, олардың қанағаттандырылмаған қажеттіліктерін және Киова Кириннің адамдарға күлімсірету мақсатына қалай қол жеткізіп жатқанын көрсетеді.'
Деректер BMJ RMD Open, Reumatic and Streumatic Diseases журналында жарияланды. Буросумаб Еуропада сүйек ауруларының рентгенографиялық белгілері бар 1 жастан 17 жасқа дейінгі балалар мен жасөспірімдерде және ересектерде XLH емдеуге рұқсат етілген.
Бұл дәрілік зат қосымша бақылауға жатады.
Х-ТІРЕКТІГЕН ГИПОФОСФАТЕМИЯ ТУРАЛЫ АҚПАРАТ
X-тәрізді гипофосфатемия (XLH) - сүйектердің, бұлшықеттердің және буындардың ауытқуларын тудыратын сирек кездесетін генетикалық ауру.
XLH ықтимал өлімге әкелетін салдары болмаса да, оның созылмалы және прогрессивті сипатына байланысты ол пациентке өмір бойы ауыртпалық болып табылады және адамның өмір сапасын айтарлықтай төмендетуі мүмкін.
XLH бар адамдарда фибробласт өсу факторы-23 (FGF23) деп аталатын гормонның артық болуына байланысты несеп арқылы фосфаттың шамадан тыс жоғалуына және ішекте фосфаттың жеткіліксіз сіңуіне әкелетін X хромосомасында генетикалық ақау бар, бұл созылмалы төмен деңгейлерге әкеледі. қандағы фосфаттың мөлшері.
Фосфат - денеде энергияның жеткілікті деңгейін ұстап тұруда, бұлшықет жұмысында және сүйектер мен тістердің қалыптасуында маңызды рөл атқаратын минерал.
XLH емдеуі болмаса да, денедегі фосфаттың қалыпты деңгейін қалпына келтіруге бағытталған терапия аурудың белгілерін жақсартуға көмектеседі.
XLH – тұқым қуалайтын рахиттің ең таралған түрі.
Кейде бұл аурудың отбасылық тарихы жоқ адамдарда пайда болуы мүмкін, бірақ әдетте мутацияланған генді тасымалдаушы ата-ана арқылы беріледі.
БУРОСУМАБ ТУРАЛЫ
Бұл инновациялық емді Киова Кирин жасаған және әзірлеген және FGF1 фосфаттандырушы гормонына (фибробласт өсу факторы 23) қарсы бағытталған адамның рекомбинантты IgG23 моноклоналды антиденесі.
FGF23 – бүйрек арқылы фосфаттың бөлінуін және D витаминінің белсенді өндірілуін реттеу арқылы сарысудағы фосфат деңгейін төмендететін гормон.
Фосфаттың бүйрек арқылы шамадан тыс шығарылуы және Х-тәрізді гипофосфатемияда (XLH) пайда болатын кейінгі гипофосфатемия FGF23 шамадан тыс деңгейлері мен белсенділігінен туындайды.
Препарат FGF23-пен байланысуға және осылайша оның биологиялық белсенділігін тежеуге арналған. Пациенттердегі артық FGF23-ті блоктай отырып, бұл моноклоналды антидене бүйректе фосфаттың реабсорбциясын арттыруға және фосфат пен кальцийдің ішекте сіңуіне оң әсер ететін D витаминінің өндірісін арттыруға бағытталған.
Буросумаб 2018 жылдан бастап клиникалық қолдану үшін қол жетімді.
Бірінші мақұлдау Еуропалық комиссиядан келді, ол бір жастан асқан балаларда және сүйек жүйесі өсіп келе жатқан жасөспірімдерде сүйек ауруларының рентгенографиялық дәлелі бар XLH үшін осы жаңа емдеуге шартты түрде рұқсат берді.
2020 жылы бұл рұқсат қаңқа өсуін аяқтаған ересектер мен жасөспірімдерге таратылды. Италияда ол 2019 жылдан бастап қол жетімді (OJ 208 05/09/2019).
2020 жылдың қыркүйегінен бастап сүйек ауруларының рентгенографиялық белгілері бар 1-17 жас аралығындағы балалар мен жасөспірімдерде, сондай-ақ ересектерде рентгендік гипофосфатемияны (XLH) емдеуге арналған.
Италияда өтемақы 1 жастан 12 жасқа дейінгі балаларды емдеумен шектеледі, сүйек ауруларының рентгенографиялық белгілері бар және қаңқа жетілгенге дейін.
2021 жылдың мамыр айынан бастап өзін-өзі басқаруға болады.
Оны АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) XLH бар емделушілер үшін 6 айлық, ал Health Canada 1 жастан бастап XLH бар емделушілер үшін мақұлдаған.
2019 жылы буросумаб, FGF23 байланысты гипофосфатемиялық рахит пен гипофосфатемиялық остеомаляцияны емдеуге арналған өзіндік инъекция түрінде Жапонияның Ұлттық денсаулық сақтау сақтандыруы (NHI) арқылы өтелді.
2020 жылдың қаңтарында Swissmedic оны XLH бар ересектерді, жасөспірімдерді және балаларды (бір жастан асқан) емдеу үшін қолдануды мақұлдады.
2020 жылдың маусым айында АҚШ-тағы Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) оны ісік тудырған остеомаляциясы (TIO) бар екі және одан жоғары емделушілерге, әлсіз және жұмсақ сүйектерді тудыратын ісіктердің дамуымен сипатталатын сирек ауруға рұқсат етті.
Kyowa Kirin компаниясы Kyowa Kirin мен Ultragenyx арасындағы ынтымақтастық және лицензиялық келісім негізінде оны әзірлеу және жаһандық коммерцияландыруда бірлесіп жұмыс істеді.
Сондай-ақ оқыңыз:
Сирек кездесетін аурулар, қалқымалы-айлақ синдромы: BMC биологиясы бойынша итальяндық зерттеу
Сирек кездесетін аурулар, Эбштейн аномалиясы: сирек туа біткен жүрек ауруы
Ревматикалық аурулар: артрит және артроз, айырмашылықтары қандай?
Сирек кездесетін аурулар: мұрын полипозы, білу және тану үшін патология