Еуропалық Комиссия (EC) терифлуномидті 10-17 жас аралығындағы педиатриялық пациенттерге рецидивті-ритмитті склерозбен емдеу әдісі ретінде бекітті (RRMS)

Терифлуномидтің EC-ді мақұлдауы TERIKIDS зерттеуінің 3 кезеңіндегі мәліметтерге негізделген

Бұл мақұлдау терифлуномидті Еуропалық Одақтағы МС-мен ауыратын балалар мен жасөспірімдерді емдеудің бірінші сатысы ретінде рұқсат етілген склерозға арналған алғашқы пероральді терапия ретінде растайды.

Көптеген склероздар әлем бойынша 2.8 миллион адамға әсер етеді және кем дегенде 30,000 XNUMX балалар мен жасөспірімдер зардап шегеді деп есептеледі.

Педиатриялық склероз сирек кездесетін жағдай болып табылады және оның басталуы 98% жағдайда аурудың рецидивтік жолымен жүреді.

МС-мен ауыратын ересектермен салыстырғанда, педиатриялық пациенттерде рецидивтің жылдамдығы жоғары және зақымдану ауырлығы жоғары.

Аурудың ерте басталуына байланысты, қайтымсыз мүгедектік және қайталама түрге өту көбіне ересектерге қарағанда ерте жаста болады.

MS белгілері жас адам өмірінің барлық аспектілеріне, физикалық денсаулығына дейін әсер етуі мүмкін психикалық денсаулық.

Дәрі-дәрмектерді таңдаудың кең қол жетімділігін қамтамасыз ету үшін көп нәрсе жасалуы керек, оларды қолдану педиатриялық популяцияға арналған зерттеулермен негізделген.

Осы қажеттілікті қанағаттандыру үшін жұмыс жасау ауруға шалдыққан адамға оның барлық күрделілігімен және жаһандық сипатымен бағытталған », - деді Бари университетінің неврология профессоры және Поликлинико ди Баридегі неврологиялық клиниканың директоры Мария Трояно.

«Педиатриялық склероз әлі күнге дейін медициналық қанағаттанарлықсыз қажеттіліктің аймағы болып табылады»

«Ауызша емнің орташа түрі бойынша қол жетімділігі пациенттің емдеуді қабылдауы үшін сөзсіз артықшылығы, демек, терапияны ұстану тұрғысынан қосымша мүмкіндікті білдіреді», - деп толықтырды профессор Каудио Гасперини, UOC неврология және нейрофизиопатология директоры Сан Камилло Форланини ауруханасы Римде және SIN (Итальяндық неврология қоғамы) склерозды зерттеу тобының жетекшісі.

Терифлуномид ЕО-да 2013 жылдан бастап рецидивті-ритмитті склерозбен ауыратын (RRMS) ересек емделушілерге арналған ем ретінде мақұлданған.

Педиатриялық ассортименттің жаңа еуропалық мақұлдауы оған Еуропалық Одақта патенттік қорғаудың қосымша жылын береді.

3 фаза TERIKIDS зерттеуі - бұл көп орталықты, рандомизацияланған, екі жақты соқыр, плацебо-бақыланатын, параллельді топтық зерттеу, бұл әлемнің 166 елінде рецидивті-ремитентті склерозбен ауыратын 22 педиатриялық пациенттерді тіркеді.

Зерттеу скринингтік кезеңді (төрт аптаға дейін), содан кейін қос соқыр емдеу кезеңін (рандомизациядан кейін 96 аптаға дейін) қамтыды.

Қазіргі уақытта TERIKIDS зерттеуінің 3 фазасын кеңейту кезеңі жалғасуда.

Бастапқы соңғы нүкте клиникалық рецидивтің алғашқы рет расталғанға дейінгі уақыты болды, рецидивтің эквиваленті ретінде жоғары магнитті-резонанстық бейнелеу (МРТ) белсенділігіне дейінгі уақытты қоса, алдын-ала берілген сезімталдықты талдау.

Сонымен қатар, екі соқыр кезеңді аяқтаған немесе МРТ белсенділігі жоғары пациенттер ашық жапсырма кеңейтуді жалғастыруға құқылы.

Қос соқыр бастапқы зерттеу кезеңіндегі (рандомизациядан 96 аптаға дейін) алғашқы тиімділік нәтижелері мен қауіпсіздігі мен төзімділік деректері бастапқыда 2020 EAN виртуалды конгресінде ұсынылды.

Зерттеу барысында 109 және 57 пациенттер сәйкесінше терифлуномид пен плацебоға рандомизацияланған

Бастапқы соңғы нүкте терифлуномидке қарсы плацебоға клиникалық рецидивтің төмен қаупімен статистикалық тұрғыдан маңызды болған жоқ.

МРТ жоғары белсенділігі үшін екі соқырдан ашық жапсырмаға ауысу күткеннен жоғары болды. Ауыстырғыштар плацебо және терифлуномид тобында жиі және ертерек болған.

Бұл бастапқы соңғы нүкте үшін зерттеудің күшін азайтты.

Алғашқы клиникалық рецидивке дейінгі немесе жоғары МРТ белсенділігіне дейінгі уақыттың құрамды соңғы нүктесінің сезімталдық талдауларында ашық белгілерге ауысу үшін зерттеу критерийлеріне сәйкес келетін терифлуномид клиникалық рецидивке немесе ауысуға дейінгі уақытты едәуір қысқартты немесе плацебомен салыстырғанда жоғары МРТ белсенділігіне байланысты.

Бастапқы екінші реттік нүктелер терифлуномидтің МРТ сканерлеу кезінде гадолиниймен күшейтілген (Gd) T1 зақымдануларының санын және МРТ сканерлеу кезінде жаңа және кеңейтілген T2 зақымданулар санын едәуір төмендеткенін көрсетті.

Зерттеу барысында терифлуномид жақсы төзімді болды және педиатрлық популяцияда басқарылатын қауіпсіздік профиліне ие болды.

Терифлуномидтер тобы мен плацебо тобында жағымсыз құбылыстардың (AE) және елеулі қолайсыз құбылыстардың (SAE) жалпы жиілігі сәйкесінше болды. Зерттеу барысында өлім болған жоқ

Терефлуномидтер тобында плацебо тобына қарағанда жиірек тіркелген AE-ге назофарингит, жоғарғы тыныс жолдарының инфекциясы, алопеция, парестезия, іштің ауыруы және қандағы креатинфосфокиназаның жоғарылауы (= қалыптыдан 3 есе жоғары) кірді.

Панкреатит жағдайлары терифлуномидпен емделген пациенттердің өте аз санында қос соқыр фазадағы плацебо тобындағы жағдайларға қарағанда байқалды.

Зерттеудің ашық кезеңінде терифлуномидпен емделген педиатриялық науқастарда панкреатиттің екі қосымша жағдайы және ауыр панкреатиттің бір жағдайы (псевдо-папилломамен) хабарланды.

Тереңдету үшін:

SARS-CoV-2-мен байланысты менингиттің алғашқы жағдайы. Жапониядан алынған оқиға туралы есеп

Интеллектуалды мүгедектік, Ұлттық аутизм обсерваториясы конференциясы: Италияда оқыту мен қызмет жетіспейді

Fonte dell'articolo:

Агензия Дир