이탈리아 : 신생아가 Sma (척추 근육 위축)에 대한 혁신적인 약물 인 Zolgesma를 투여 받음
Sma (척수 근육 위축) : Sma (척수 근육 위축)로 고통받는 작은 환자. 잘하고 있지만 아직 면밀한 임상 모니터링 중입니다.
Sma (척추 근육 위축), Apulian 아기에게 주입 된 Zolgesma
이것은 풀 리아 출신의 첫 아이로, 이탈리아에서 세 번째로, 유전자 치료를받은 3 개월의 나이에 치료를받은 가장 어린 아이입니다.
이것은 혁신적인 약물로, 최근 새로운 치료 전략이 출현하기 전에는 생후 XNUMX 년 내에 지속적으로 치명적인 결과를 보였던 질병을 치료하기 위해 의료 분야에 적용된 정교한 유전 공학의 예입니다.”라고 소아 병원 신경과 전문의가 설명합니다. , Delio Gagliardi 및 Pasquale Conti.
유전자치료제는 현재 사용되고 있는 다른 치료법과 더불어 일생에 걸쳐 한 번의 투여로 유전자 결함을 교정하는 치료의 기회를 의미하며, 국가에서 부담할 수 있는 의약품 목록에 포함되어 있습니다. 유전적 진단 또는 임상적 진단을 받은 환자의 생후 XNUMX개월 이내의 치료를 위한 의료 서비스 척추 근육 위축 유형 1″.
치료를 받기 위해 신생아는 유럽 전역에서 혈액 샘플을 수집하는 로테르담 실험실에서 예비 검사를 받았습니다.
그 동안 의료 종사자들은 제약 회사의 교육에 참여했습니다.
작은 환자의 몸무게에 맞춘이 약은 병원 약국에서 주문했고 며칠 안에 아일랜드의 유럽 유통 센터에서 배송되어 -70 도의 온도에서 약국에 보관되었습니다.
그 후 아기에게 약물이 주입되었고 이제는 밀접한 임상 모니터링을 받고 있습니다.
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