소아 특발성 관절염: 제노바 Gaslini의 토파시티닙 경구 요법 연구
소아 특발성 관절염: IRCCS Gaslini 연구원들이 새로운 경구 생물학적 치료의 효능을 입증합니다.
225개국 64개 소아과 병원의 20명의 젊은 환자를 대상으로 한 이 연구는 EMA와 FDA로부터 소아 다관절 특발성 관절염 및 소아 건선성 관절염 치료제로 승인됐다.
권위 있는 과학 저널 The Lancet이 토파시티닙이라는 혁신적인 생물학적 약물의 치료 연구 결과를 발표했습니다.
이 약물은 염증을 자극하는 분자의 방출을 억제하여 면역 체계의 세포에 작용합니다.
제노바에 있는 IRCCS Istituto Giannina Gaslini의 연구원들이 조정한 국제 연구의 데이터에 따르면 이 약물은 청소년 특발성 관절염 치료에 효과적이고 안전합니다.
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소아 특발성 관절염은 만성 자가면역질환이다.
그것은 출처를 알 수 없으며 소아 인구에 영향을 미치며 종종 아주 어린 나이에 시작됩니다.
이것은 어린이의 후천성 장애의 가장 중요한 원인 중 하나입니다.
유럽에서 약 60,000명의 어린이가 이 질병의 영향을 받는 것으로 추정됩니다.
IRCCS Istituto Giannina Gaslini의 연구원이자 소아과 의사인 Nicola Ruperto 박사가 조정한 이 연구에는 225개의 국제 연구 네트워크인 Pediatric Rheumatology International Trials Organization(PRINTO) 및 Pediatric Rheumatology Collaborative Study로 구성된 64개국 20개 소아 병원의 XNUMX명의 젊은 환자가 참여했습니다. 그룹(PRCSG).
Nicola Ruperto 박사는 "다관절 소아 특발성 관절염은 어린이의 일상 활동 참여를 제한하고 삶의 질에 큰 영향을 미치는 만성 장애 질환입니다."라고 강조했습니다.
“여러 가지 효과적이고 안전한 치료법이 이미 이용 가능하지만 환자의 약 XNUMX/XNUMX이 만족스럽게 반응하지 않습니다.
또한, 토파시티닙은 경구 투여가 가능하기 때문에 전통적인 생물학적 약물에 대한 흥미로운 대안을 제시합니다. 따라서 어린이와 가족이 종종 병원 환경에서 수행해야 하는 약물 주사 또는 주입의 불편을 피할 수 있습니다.
경구 투여는 중요한 이점을 제공합니다. 즉, 치료를 어린이, 특히 가장 어린 어린이가 더 잘 받아들일 수 있도록 하고 부모의 작업을 용이하게 합니다."
다관절 소아 특발성 관절염: 제노바 Gaslini의 우수성
"이 기사는 Gaslini 연구소 연구원의 국제적 우수성을 확인하고 IRCCS가 리더십 역할을 하는 다른 부문에도 이러한 조정 능력을 확장하기 위해 노력하도록 권장합니다."라고 Gaslini Dr. Renato Botti의 총책임자가 말했습니다.
입원 및 치료를 위한 과학 연구소인 우리 소아과 병원은 리구리아 지역의 회장이자 보건 자문위원인 Giovanni Toti가 말했습니다. 이탈리아와 세계 각지에서 제노바에 오는 어린 환자들을 돌보는 것뿐만 아니라 희귀 및 장애를 가진 질병을 앓는 어린이와 그 가족의 삶을 개선하기 위한 과학적 연구도 수행합니다.
Gaslini 전문가들이 64개국 20개 소아과 병원의 리더로서 이 연구를 주도했다는 사실이 우리를 자랑스럽게 만듭니다.”
이 연구 덕분에 토파시티닙은 다관절 소아 특발성 관절염 및 소아 건선성 관절염 치료에 대해 유럽 의약청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
항류마티스 약물로 이전 치료에 부적절하게 반응한 XNUMX세 이상의 소아는 치료할 수 있습니다.
Gaslini Institute의 과학 이사는 "이 기사는 Lancet에 의해 매우 관련성이 높은 것으로 간주되어 청소년 특발성 관절염 치료를 위한 최초의 경구 생물학적 요법의 가용성의 혁명적인 중요성을 강조하기 위한 편집 논평을 할 가치가 있습니다."라고 말했습니다. 안젤로 라벨리 교수.
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