Reta liga, EMA rekomenduoja išplėsti mepolizumabo indikaciją prieš EGPA-retą autoimuninį uždegiminį sutrikimą
EMA rekomendavo išplėsti Nucala (mepolizumabo) indikaciją kaip papildomą gydymą 6 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems recidyvuojančia-remituojančia ar atsparia eozinofiline granulomatoze su poliangiitu (EGPA)-retu sutrikimu, sukeliančiu vaskulitą (lėtinį uždegimą). nuo mažų iki vidutinių arterijų ir venų)
Uždegę indai gali paveikti įvairius organus, įskaitant plaučius, širdį, odą, nervų sistemą ir virškinimo traktą. Apskaičiuota, kad nuo 0.18 iki 4 naujų atvejų 1 milijonui žmonių kasmet diagnozuojama EGPA (taip pat žinoma kaip Churg-Strauss sindromas).
Apskaičiuota, kad bendras ligos paplitimas yra nuo 5.3 iki 38 milijonui žmonių.
EMA palaiko „Nucala“ (mepolizumabo) pratęsimą: šiuo metu dauguma pacientų, sergančių EGPA, gydomi priešuždegiminiais kortikosteroidais
Tačiau, jei pacientai ilgai vartoja kortikosteroidus, jie gali sukelti šalutinį poveikį, pvz., Akių problemas, svorio padidėjimą, padidėjusį cukraus kiekį kraujyje, kaulų retėjimą ir didesnę bakterinių, grybelinių ir virusinių infekcijų riziką.
Kiti gydymo būdai, naudojami ligai ir jos simptomams kontroliuoti, yra imunosupresiniai vaistai (ty vaistai, mažinantys imuninės sistemos aktyvumą).
Jie taip pat gali sukelti rimtą šalutinį poveikį. Yra nepatenkintas medicininis poreikis naujiems ligos gydymo būdams.
„Nucala“ jau yra patvirtinta Europos Sąjungoje (ES) gydyti 6 metų ir vyresnius pacientus, sergančius tam tikros rūšies astma, vadinama eozinofiline astma.
Mepolizumabas yra veiklioji Nucala medžiaga
Tai žmogaus monokloninis antikūnas, kuris jungiasi prie specifinio organizme esančio baltymo, vadinamo interleukinu-5 (IL-5). IL-5 skatina eozinofilų gamybą ir augimą ( baltieji kraujo kūneliai kurie dalyvauja sukeliant EGPA).
Prisijungęs prie IL-5, mepolizumabas blokuoja jo veikimą ir taip sumažina eozinofilų skaičių.
Tai padeda sumažinti uždegimą, todėl pagerėja EGPA simptomai.
EMA Žmonėms skirtų vaistų komiteto (CHMP) nuomonė pagrįsta atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame buvo tiriamas mepolizumabo saugumas ir veiksmingumas gydant recidyvuojančią ar atsparią EGPA, gydymui 136 suaugusiems pacientams, vartojantiems stabilų kortikosteroidą, duomenimis. gydymas 52 savaites.
Pacientai vartojo po 300 mg mepolizumabo arba placebo, švirkščiamo po oda kas keturias savaites, tuo pačiu tęsdami stabilų kasdienį geriamųjų kortikosteroidų gydymą.
Nuo 4 savaitės kortikosteroidų dozė buvo mažinama 52 savaičių gydymo laikotarpiu.
Suaugusiems pacientams, gydytiems mepolizumabu, remisija buvo žymiai ilgesnė (ty laikotarpis be ligos požymių ar simptomų po gydymo) tiek 36, tiek 48 savaitę, palyginti su pacientais, kurie vartojo placebą.
Be to, žymiai didesnė dalis pacientų, gydytų mepolizumabu, remisiją pasiekė tiek 36, tiek 48 savaitę, palyginti su placebu.
Saugumo ir veiksmingumo duomenys vaikams buvo ekstrapoliuoti iš suaugusių pacientų klinikinių tyrimų.
Remdamasis savo rekomendacija, CHMP paprašė, kad bendrovė atliktų saugumo patvirtinimo tyrimą (PASS), kad surinktų papildomų duomenų apie Nucala vartojimą 6–17 metų vaikams, sergantiems EGPA.
Klinikinių tyrimų metu dažniausiai pasireiškęs Nucala (mepolizumabo) šalutinis poveikis buvo padidėjęs jautrumas ir su vartojimu susijusios reakcijos, infekcijos, kaklo skausmas, galvos skausmas ir kvėpavimo sutrikimai
2021 m. Rugsėjo mėn. Posėdyje CHMP priimta nuomonė yra tarpinis žingsnis „Nucala“ kelyje į pacientų prieigą prie šios naujos indikacijos.
CHMP nuomonė bus nusiųsta Europos Komisijai, kad ji priimtų sprendimą dėl leidimo prekiauti visoje ES.
Gavus leidimą prekiauti, sprendimai dėl kainos ir kompensacijos bus priimami kiekvienos valstybės narės lygiu, atsižvelgiant į galimą šio vaisto vaidmenį/naudojimą tos šalies nacionalinėje sveikatos sistemoje.
Skaityti taip pat:
Guillain-Barré sindromas, neurologas: „Nėra ryšio su COVID ar vakcina“
Reti įgimta krūtinės ląstos liga: pirmoji vaikų chirurgija Vokietijos Džidos ligoninėje
Retos ligos: nauja viltis Erdheimo-Česterio ligai
Retos ligos, plaukiojančio uosto sindromas: Italijos BMC biologijos tyrimas