Plaučių ir skydliaukės karcinoma: FDA patvirtina gydymą Retevmo
Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Retevmo“ (selpercatinibas) trijų rūšių vėžiui gydyti, kuris rodo RET geno pakitimus (pokyčius) (pertvarkytas transfekcijos metu).
FDA patvirtino „Retevmo“ gydymą plaučių karcinomos „nesmulkialąstelinėmis ląstelėmis“
Visų pirma, „Retevmo“ buvo patvirtintas įvairių rūšių vėžiui gydyti. Jis gali būti skiriamas:
- difuzinis nesmulkialąstelinis plaučių vėžys (NSCLC) suaugusiems pacientams
- išplitęs meduliarinis skydliaukės vėžys (TCM) arba išplitęs TCM 12 metų ir vyresniems pacientams
- RET sintezės teigiamas išplitęs skydliaukės vėžys 12 metų ir vyresniems asmenims
„Retemvo“ yra pirmoji specifinė terapija, patvirtinta vėžiui, pakitus RET genui. Norėdami patvirtinti „Retevmo“, FDA rėmėsi klinikinio tyrimo, kuriame dalyvavo pacientai, sergantys kiekviena iš trijų vėžio rūšių, rezultatais.
Klinikinio tyrimo metu pacientai vartojo 160 mg Retevmo peroraliai du kartus per parą, kol liga neprogresuoja ar nepriimtinas toksiškumas. Kaip pagrindinės veiksmingumo matavimo priemonės buvo imtasi bendrojo atsako dažnio (ORR), kuris atspindi pacientų, kuriems buvo tam tikras naviko susitraukimo procentas, ir atsako trukmės (DOR).
NSCLC gydymo veiksmingumas buvo įvertintas 105 suaugusiems pacientams, sergantiems RET teigiamos sintezės NSCLC, anksčiau gydytais platinos chemoterapija. 105 pacientų ORR buvo 64%.
81% pacientų, kuriems pasireiškė atsakas į gydymą, gydymo trukmė buvo mažiausiai šeši mėnesiai.
FDA ir „Retevmo“ veiksmingumas
„Retemvo“ veiksmingumas taip pat buvo vertinamas 39 pacientams, kuriems RET teigiamos sintezės NSCLC anksčiau nebuvo gydyti. Šiems pacientams ORR buvo 84 proc. 58% atsako į gydymą atvejų trukmė buvo mažiausiai šeši mėnesiai.
MTC gydymo veiksmingumas suaugusiesiems ir vaikams buvo įvertintas 143 pacientams, sergantiems pažengusiu ar metastazavusiu RET-mutantiniu TCM, anksčiau gydytu kabozantinibu, vandetanibu ar abiem, ir pacientams, sergantiems pažengusia ar metastazavusia RET-mutantine TCM, kurie anksčiau jų neturėjo. gydytas kabozantinibu ar vandetanibu.
Anksčiau 55 gydytų pacientų ORR buvo 69%. 76% pacientų, kuriems pasireiškė atsakas į gydymą, gydymo trukmė buvo mažiausiai šeši mėnesiai.
Veiksmingumas taip pat įvertintas 88 pacientams, kurie anksčiau nebuvo gydyti. Šių pacientų ORR buvo 73 proc. 61% atsako į gydymą atvejų trukmė buvo mažiausiai šeši mėnesiai.
Vaistų veiksmingumas Maisto ir vaistų administracijai (FDA)
Retevmo veiksmingumas gydant sintezės teigiamą RET skydliaukės vėžį suaugusiesiems ir 12 metų ir vyresniems vaikams buvo įvertintas tyrime, kuriame dalyvavo 19 pacientų, sergančių sintezės teigiamu RET skydliaukės vėžiu, atspari radioaktyviajam jodui (RAI), jei buvo tinkamas gydymo būdas, ir anksčiau buvo gavęs kitą sisteminį gydymą, ir 8 pacientai, kuriems buvo sintezės teigiama RET skydliaukės karcinoma, atspari RAI, bet nebuvo gydyti jokiu papildomu gydymu.
19 anksčiau gydytų pacientų ORR buvo 79%. 87% atsakų į gydymą atvejų trukmė buvo mažiausiai šeši mėnesiai. 8 pacientams, kuriems nebuvo taikoma jokia kita nei RAI terapija, ORR buvo 100%.
75% pacientų atsakymas truko mažiausiai šešis mėnesius. Dažniausias Retevmo šalutinis poveikis buvo padidėjęs fermentų aspartato aminotransferazės (AST) ir alanino aminotransferazės (ALT) kiekis kepenyse, padidėjęs cukraus kiekis kraujyje, sumažėjęs leukocitų skaičius kraujyje, sumažėjęs albumino kiekis kraujyje, sumažėjęs kalcio kiekis kraujyje, burnos džiūvimas, viduriavimas, padidėjęs kreatinino kiekis, padidėjusi šarminė fosfatazė, hipertenzija, nuovargis, kūno ar galūnių patinimas, mažas trombocitų kiekis kraujyje, padidėjęs cholesterolio kiekis, išbėrimas, vidurių užkietėjimas ir sumažėjęs natrio kiekis kraujyje.
Tarp rimtų šalutinių reiškinių, kuriuos gali sukelti Retevmo, yra toksinis poveikis kepenims, padidėjęs kraujospūdis, QT intervalo pailgėjimas, kraujavimas ir alerginės reakcijos.
„Retevmo“ iš FDA gavo retųjų vaistų paskyrimą, prioritetų apžvalgą ir perversmo terapiją ir buvo patvirtinta pagreitinto patvirtinimo procese.