Recidivējoša-remitējoša multiplā skleroze (RRMS) bērniem, ES apstiprina teriflunomīdu
Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi teriflunomīdu kā ārstēšanu bērniem no 10 līdz 17 gadiem ar recidivējoši remitējošu multiplo sklerozi (RRMS)
EK apstiprinājums teriflunomīdam pamatojas uz TERIKIDS 3. fāzes pētījuma datiem
Apstiprinājums apstiprina, ka teriflunomīds kā pirmā multiplās sklerozes perorālā terapija ir atļauta kā pirmās izvēles ārstēšana bērniem un pusaudžiem ar MS Eiropas Savienībā.
Tiek lēsts, ka multiplā skleroze visā pasaulē ietekmē 2.8 miljonus cilvēku un skar vismaz 30,000 XNUMX bērnu un pusaudžu.
Bērnu multiplā skleroze ir reta slimība, un tās sākums notiek 98% gadījumu ar recidivējoši remitējošu slimības gaitu.
Bērniem, salīdzinot ar pieaugušajiem ar MS, bieži ir lielāks recidīvu biežums un lielāks bojājumu slogs.
Sakarā ar agrīnu slimības sākšanos neatgriezeniska invaliditāte un pāreja uz sekundāro formu bieži notiek agrākā vecumā nekā pieaugušajiem.
MS simptomi var ietekmēt visus jaunieša dzīves aspektus, sākot no fiziskās veselības līdz garīgā veselība.
Vēl ir daudz darāmā, lai nodrošinātu plašāku zāļu izvēli, kuru lietošanu atbalsta pētījumi, kas īpaši paredzēti bērnu mērķgrupai.
Tāpēc darbs, lai apmierinātu šo vajadzību, ir koncentrēts uz cilvēku ar slimību visā tā sarežģītībā un globālumā, ”sacīja Marija Trojano, Bari universitātes neiroloģijas profesore un Policlinico di Bari neiroloģiskās klīnikas direktore.
"Bērnu multiplā skleroze joprojām ir nozīmīga neapmierināta medicīniskā vajadzība"
"Perorālas terapijas pieejamība mērenai formai ir neapšaubāma priekšrocība pacienta ārstēšanas pieņemšanā un līdz ar to arī papildu iespējai ievērot terapiju," piebilda profesors Claudio Gasperini, UOC Neiroloģijas un neirofiziopatoloģijas AO San Camillo Forlanini slimnīcas direktors. Romā un SIN (Itālijas Neiroloģijas biedrības) multiplās sklerozes izpētes grupas vadītājs.
Teriflunomīds ir apstiprināts ES kopš 2013. gada kā līdzeklis pieaugušiem pacientiem ar recidivējoši remitējošu multiplo sklerozi (RRMS).
Šis jaunais Eiropas apstiprinājums pediatrijas diapazonam piešķir tam papildu gadu patentu aizsardzību Eiropas Savienībā.
TERIKIDS 3. fāzes pētījums ir daudzcentru, randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts, paralēlu grupu pētījums, kurā piedalījās 166 bērni ar recidivējoši remitējošu multiplo sklerozi 22 valstīs visā pasaulē.
Pētījums ietvēra skrīninga periodu (līdz četrām nedēļām), kam sekoja dubultmaskēts ārstēšanas periods (līdz 96 nedēļām pēc nejaušības principa).
Pašlaik turpinās TERIKIDS 3. fāzes pētījuma atklātā pagarinājuma fāze.
Primārais rezultāts bija laiks, līdz pirmo reizi apstiprināja klīnisko recidīvu, ar iepriekš noteiktu jutīguma analīzi, ieskaitot laiku līdz augstas magnētiskās rezonanses attēlveidošanas (MRI) aktivitātei kā recidīva ekvivalentu.
Turklāt pacienti, kuri pabeidza dubultmaskēto periodu vai kuriem bija augsta MRI aktivitāte, varēja turpināt turpināt atklātu pagarinājumu.
Primārie efektivitātes rezultāti, kā arī dati par drošību un panesamību no dubultmaskētā pamata pētījuma perioda (līdz 96 nedēļām pēc nejaušības principa) sākotnēji tika prezentēti EAN virtuālajā kongresā 2020. gadā.
Pētījumā 109 un 57 pacienti tika randomizēti attiecīgi uz teriflunomīdu un placebo
Primārais galarezultāts nebija statistiski nozīmīgs ar skaitliski zemāku teriflunomīda klīniskās recidīva risku salīdzinājumā ar placebo.
Pāreja no dubultmaskētas uz atvērtu etiķeti augstai MRI aktivitātei bija augstāka, nekā gaidīts. Pārslēgšanās biežāk un agrāk notika placebo un teriflunomīda grupā.
Tas samazināja pētījuma jaudu primārajam galapunktam.
Iepriekš noteiktā jutīguma analīzē par laika posmu līdz pirmajam klīniskajam recidīvam vai augstai MRI aktivitātei, kas atbilst pētījuma kritērijiem, lai pārietu uz atklātu, teriflunomīds, salīdzinot ar placebo, ievērojami samazināja laiku līdz klīniskai recidīvai vai pārejai.
Primārie sekundārie galarezultāti parādīja, ka teriflunomīds ievērojami samazināja ar gadolīniju uzlabotu (Gd) T1 bojājumu skaitu vienā MRI skenēšanā un jaunu un palielinātu T2 bojājumu skaitu vienā MRI skenēšanā.
Pētījumā teriflunomīds bija labi panesams un tam bija kontrolējams drošības profils pediatriskajā populācijā.
Kopējais nevēlamo notikumu (AE) un nopietno nevēlamo notikumu (SAE) biežums bija līdzīgs attiecīgi teriflunomīda grupā un placebo grupā. Pētījumā nebija nāves gadījumu
Teriflunomīda grupā biežāk nekā placebo grupā ziņots par nazofaringītu, augšējo elpceļu infekciju, alopēciju, parestēziju, sāpēm vēderā un paaugstinātu kreatīna fosfokināzes līmeni asinīs (= 3 reizes lielāks par normas augšējo robežu).
Par pankreatīta gadījumiem ziņots ļoti mazam pacientam, kas ārstēti ar teriflunomīdu, salīdzinot ar nevienu placebo grupā dubultmaskētā fāzē.
Bērniem, kuri pētījuma atklātā fāzē tika ārstēti ar teriflunomīdu, tika ziņots par diviem papildu pankreatīta gadījumiem un vienu smaga akūta pankreatīta (ar pseidopapilomu) gadījumu.
Padziļināt:
Pirmais meningīta gadījums, kas saistīts ar SARS-CoV-2. Japānas ziņojums par lietu