Pediatrija / smadzeņu audzēji: jauna cerība uz medulloblastomas ārstēšanu, pateicoties Tor Vergata, Sapienza un Trento
Medulloblastoma: slimnīcu pētnieki ar Tor Vergata, Sapienza un Trento universitātēm ir atklājuši agresīvākās slimības formas mehānismu un identificējuši zāles, kas bloķē tās augšanu
Jauna cerība ārstēt medulloblastomu, kas ir visbiežāk sastopamais ļaundabīgais smadzeņu audzējs bērniem
Bērnu slimnīcas Bambino Gesù pētnieki sadarbībā ar Tor Vergata, Sapienza un Trento universitātēm ir atklājuši mehānismu, kas izraisa agresīvāko slimības formu, un ir identificējuši divas zāles, kas var bloķēt vēža augšanu un metastāzes.
Pētījums, ko pilnībā atbalsta AIRC, tikko tika publicēts starptautiskajā zinātniskajā žurnālā Acta Neuropathologica.
Medulloblastoma ir ļaundabīgs smadzeņu audzējs, kura sastopamība Itālijā ir aptuveni 7 bērni uz miljonu
Kopējais dzīvildzes līmenis “standarta” riska pacientiem pašlaik ir 80%; diemžēl augsta riska pacientiem šis skaitlis samazinās līdz 30-60%.
Šis audzējs veidojas smadzenītēs, nervu sistēmas zonā, kas atrodas smadzeņu pamatnē un ir atbildīga par līdzsvara un kustību koordinācijas kontroli.
Medulloblastomas ārstēšana ietver audzēja ķirurģisku noņemšanu, kam seko staru terapija un ķīmijterapija.
Tomēr galvenais šķērslis ārstēšanai ir vēža cilmes šūnu klātbūtne, kas ir izturīgas pret radio un ķīmijterapiju un spēj infiltrēties un izplatīties Mugurkaula jauno pacientu aukla.
Jauns terapeitiskais ceļš šim bērnu audzējam, jo īpaši “3. grupai”, veidlapai ar vislielāko nāves risku (sastopama vairāk nekā 40% gadījumu 5 gadu laikā pēc diagnozes noteikšanas), nāk no pētījuma rezultātiem, kas veikti Bambino Gesù onkohematoloģijas apgabala laboratorijas.
Pētījums, ko koordinēja Svētā Krēsla Pediatriskās slimnīcas Eksperimentālās un precīzās medicīnas direktors un onkohematoloģijas nodaļas direktors prof. Franco Locatelli un prof. Francesco Cecconi, tika veikts sadarbībā ar Romas universitātēm “Tor Vergata ”un“ Sapienza ”un Trento universitāte. Pirmais autors ir Francesca Nazio, Bambino Gesù pētnieks.
Zinātnieku komanda ir identificējusi jaunu molekulāro mehānismu, kura izmaiņas ir atbildīgas par medulloblastomas agresivitāti
Jo īpaši tika atklāts, ka 3. grupas audzējos AMBRA1 proteīns tiek ražots pārmērīgā daudzumā un līdz ar to visi tā regulētie procesi (autofagija un cilmes identitāte) darbojas nenormāli.
AMBRA 1 pārpalikuma rezultātā tiek uzlabots mehānisms, ko šūnas izmanto, lai atbrīvotos no bojātiem komponentiem (autofagija), un vēža šūnas to izmanto, lai izdzīvotu un vairotos.
Turklāt AMBRA 1 pārpalikums saglabā šūnas cilmes stāvoklī, kas, no vienas puses, palīdz tām ātrāk vairoties, uzkrājas izcelsmes audos un veido lielas audzēja masas, un, no otras puses, palīdz tām spēt migrē un veido metastāzes.
Pamatojoties uz šiem laboratorijas rezultātiem, pētnieki arī parādīja, ka divu zāļu kombinācija (autofagijas inhibitors un STAT3 cilmes faktora inhibitors) var bloķēt ne tikai audzēja augšanu, bet arī tā spēju radīt metastāzes.
Tā pati Bambino Gesù pētnieku komanda AMBRA1 proteīnu jau bija identificējusi kā spēcīgu onkosupresoru citos bērnu un pieaugušo vēža gadījumos, jo tam ir tieša loma šūnu cikla regulēšanā.
Šis nākamais solis uz priekšu pētniecībā arī piedāvā to kā ļoti atbilstošu mērķi.
Medulloblastoma, paskaidrojums prof. Francesco Cecconi
"Daudziem bērniem diagnozes laikā jau ir metastāzes, tādēļ ir būtiski izstrādāt efektīvākas terapijas," skaidro Frančesko Čekoni, Bambino Gesù pētnieks un Romas Universitātes Tor Vergata profesors.
"Pacientiem ar 3. grupas medulloblastomu, kuriem bieži ir slikta prognoze, ir steidzami jāintegrē jaunas ārstēšanas iespējas, un, protams, ja to apstiprina klīniskais pielietojums, mūsu rezultāti var novest pie personalizētas terapijas šai agresīvajai smadzeņu formai audzējs ”.
Lasīt arī:
Recidivējoši remitējoša multiplā skleroze (RRMS) bērniem, ES apstiprina teriflunomīdu