EMA ir ieteikusi paplašināt indikāciju attiecināšanu uz Nucala (mepolizumabu) kā papildterapiju 6 gadus veciem un vecākiem pacientiem ar recidivējoši remitējošu vai ugunsizturīgu eozinofīlo granulomatozi ar poliangiītu (EGPA)-retu slimību, kas izraisa vaskulītu (hronisku iekaisumu) no mazām līdz vidējām artērijām un vēnām)

Iekaisušie trauki var ietekmēt dažādus orgānus, ieskaitot plaušas, sirdi, ādu, nervu sistēmu un kuņģa -zarnu traktu. Tiek lēsts, ka katru gadu no 0.18 līdz 4 jauniem gadījumiem uz 1 miljonu cilvēku tiek diagnosticēta EGPA (pazīstama arī kā Čurga-Štrausa sindroms).

Tiek lēsts, ka kopējā slimības izplatība ir no 5.3 līdz 38 uz 1 miljonu cilvēku.

RETAS SLIMĪBAS? Lai uzzinātu vairāk, apmeklējiet UNIAMO - ITĀLIJAS RETO SLIMĪBU FEDERĀCIJU, kas tiek piedāvāta ārkārtas situāciju izstādē

EMA atbalsta Nucala (mepolizumaba) paplašināšanu: pašlaik lielākā daļa pacientu ar EGPA tiek ārstēti ar pretiekaisuma kortikosteroīdiem

Tomēr, ja pacienti ilgstoši lieto kortikosteroīdus, tie var izraisīt tādas blakusparādības kā acu problēmas, svara pieaugums, paaugstināts cukura līmenis asinīs, kaulu retināšana un paaugstināts baktēriju, sēnīšu un vīrusu infekciju risks.

Citas ārstēšanas iespējas, ko izmanto slimības un tās simptomu kontrolei, ietver imūnsupresīvas zāles (ti, zāles, kas samazina imūnsistēmas aktivitāti).

Tās var izraisīt arī nopietnas blakusparādības. Nepietiekama medicīniska vajadzība pēc jaunām slimības ārstēšanas metodēm.

Nucala jau ir apstiprināts Eiropas Savienībā (ES), lai ārstētu pacientus no 6 gadu vecuma ar noteiktu astmas veidu, ko sauc par eozinofīlo astmu.

Mepolizumabs ir Nucala aktīvā viela

Tā ir cilvēka monoklonāla antiviela, kas saistās ar specifisku proteīnu, kas atrodams organismā, ko sauc par interleikīnu-5 (IL-5). IL-5 veicina eozinofilu veidošanos un augšanu (tipa baltās asins šūnas kas ir iesaistīti EGPA izraisīšanā).

Piesaistoties IL-5, mepolizumabs bloķē tā darbību un tādējādi samazina eozinofilu skaitu.

Tas palīdz mazināt iekaisumu, kā rezultātā uzlabojas EGPA simptomi.

EMA Cilvēkiem paredzēto zāļu komitejas (CHMP) atzinums ir balstīts uz datiem, kas iegūti randomizētā, dubultmaskētā, placebo kontrolētā pētījumā, kurā pētīta mepolizumaba drošība un efektivitāte recidivējošas vai ugunsizturīgas EGPA ārstēšanā 136 pieaugušiem pacientiem ar stabilu kortikosteroīdu lietošanu. terapiju 52 nedēļu laikā.

Pacienti saņēma 300 mg mepolizumaba vai placebo, ko ievadīja subkutāni ik pēc četrām nedēļām, turpinot stabilu ikdienas perorālo kortikosteroīdu terapiju.

Sākot ar 4. nedēļu, kortikosteroīdu deva tika samazināta 52 nedēļu ārstēšanas periodā.

Pieaugušiem pacientiem, kuri tika ārstēti ar mepolizumabu, gan 36., gan 48. nedēļā bija ievērojami lielāks uzkrātais remisijas laiks (ti, periods bez slimības pazīmēm vai simptomiem pēc ārstēšanas), salīdzinot ar pacientiem, kuri saņēma placebo.

Turklāt ievērojami lielāka daļa pacientu, kuri tika ārstēti ar mepolizumabu, remisiju sasniedza gan 36., gan 48. nedēļā salīdzinājumā ar placebo.

Dati par drošību un efektivitāti bērniem ir ekstrapolēti klīniskos pētījumos ar pieaugušiem pacientiem.

Ieteikuma ietvaros CHMP lūdza uzņēmumam veikt pēcapstiprināšanas drošības pētījumu (PASS), lai savāktu papildu datus par Nucala lietošanu bērniem vecumā no 6 līdz 17 gadiem ar EGPA.

Visbiežāk novērotās Nucala (mepolizumaba) blakusparādības klīniskajos pētījumos bija paaugstinātas jutības un ar ievadīšanu saistītas reakcijas, infekcijas, sāpes kaklā, galvassāpes un elpošanas traucējumi

Atzinums, ko CHMP pieņēma 2021. gada septembra sanāksmē, ir starpposms Nucala ceļā uz pacientu piekļuvi šai jaunajai indikācijai.

CHMP atzinums tagad tiks nosūtīts Eiropas Komisijai, lai pieņemtu lēmumu par ES mēroga tirdzniecības atļauju.

Tiklīdz tirdzniecības atļauja būs piešķirta, lēmumi par cenu un kompensāciju tiks pieņemti katras dalībvalsts līmenī, ņemot vērā šo zāļu iespējamo lomu/lietošanu šīs valsts nacionālās veselības sistēmas kontekstā.

Lasīt arī:

Guillain-Barré sindroms, neirologs: "Nav saiknes ar Covid vai vakcīnu"

Reti iedzimta torakoshīze: pirmā bērnu ķirurģija Vācijas Džidas slimnīcā

Retas slimības: jauna cerība uz Erdheima-Čestera slimību

Retas slimības, peldošās ostas sindroms: Itālijas pētījums par BMC bioloģiju

Avots:

EMA - oficiālā vietne